Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочная безопасность люмакафтора/ивакафтора у пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по F508del и от 12 до

20 сентября 2023 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Открытое и повторное исследование фазы 3 для оценки долгосрочной безопасности и переносимости лечения люмакафтором/ивакафтором у субъектов с муковисцидозом, гомозиготных по F508del и от 12 до

Это многоцентровое открытое и пролонгированное исследование фазы 3 с участием субъектов в возрасте от 12 до <24 месяцев на момент начала лечения люмакафтором/ивакафтором (LUM/IVA).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

52

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
      • Montreal, Канада
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Канада
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Канада
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Children's healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Субъекты исследования VX16-809-122, часть B (исследование 122)

    • Завершен 24-недельный период лечения и контрольный визит в рамках исследования 122B.

  • Субъекты не из исследования 122

    • Субъекты будут в возрасте от 1 до 2 лет.
    • Гомозиготный по мутации F508del (F/F)

Ключевые критерии исключения:

  • Любые клинически значимые лабораторные отклонения, которые могут помешать результатам исследования или представлять чрезмерный риск для субъекта.
  • Трансплантация твердых органов или гематологическая трансплантация

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЛЮМ/ИВА
Субъекты будут получать LUM/IVA в течение 96 недель.
Лекарство: ЛЮМ/ИВА
LUM/IVA гранулы для перорального применения
Другие имена:
  • люмакафтор/ивакафтор
  • VX-809/VX-770

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность и переносимость оценивают по количеству нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
Временное ограничение: До 120 недель
До 120 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Абсолютное изменение содержания хлоридов в поте
Временное ограничение: От исходного уровня на 96 неделе
От исходного уровня на 96 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 февраля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 августа 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 августа 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 января 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 января 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 января 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX19-809-124

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent. обмен данными исследований/клинических испытаний.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ЛЮМ/ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bulgaria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться