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Seguridad a largo plazo de lumacaftor/ivacaftor en sujetos con fibrosis quística que son homocigotos para F508del y 12 a

20 de septiembre de 2023 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3, abierto y de renovación para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo del tratamiento con lumacaftor / ivacaftor en sujetos con fibrosis quística que son homocigotos para F508del y 12 a

Este es un estudio de fase 3, multicéntrico, abierto y de repetición en sujetos que tienen entre 12 y <24 meses de edad al inicio del tratamiento con Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

52

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Montreal, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Sujetos del estudio VX16-809-122 Parte B (Estudio 122)

    • Completó el período de tratamiento de 24 semanas y la visita de seguimiento de seguridad en el estudio 122B.

  • Sujetos que no pertenecen al estudio 122

    • Los sujetos tendrán entre 1 y menos de 2 años de edad.
    • Homocigoto para la mutación F508del (F/F)

Criterios de exclusión clave:

  • Cualquier anomalía de laboratorio clínicamente significativa que pueda interferir con las evaluaciones del estudio o representar un riesgo indebido para el sujeto.
  • Trasplante de órgano sólido o hematológico

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: LUM/IVA
Los sujetos recibirán LUM/IVA durante 96 semanas.
Droga: LUM/IVA
LUM/IVA granulado para administración oral
Otros nombres:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta 120 semanas
Hasta 120 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el cloruro del sudor.
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 96
Desde el inicio en la semana 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de febrero de 2020

Finalización primaria (Actual)

22 de agosto de 2023

Finalización del estudio (Actual)

22 de agosto de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de enero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de enero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

21 de enero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX19-809-124

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent intercambio de datos de investigación/ensayos clínicos.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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