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Sicurezza a lungo termine di Lumacaftor/Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica che sono omozigoti per F508del e da 12 a

20 settembre 2023 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, in aperto e rollover per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del trattamento con lumacaftor/ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica che sono omozigoti per F508del e da 12 a

Si tratta di uno studio di Fase 3, multicentrico, in aperto e roll-over, condotto in soggetti di età compresa tra 12 e <24 mesi all'inizio del trattamento con Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Soggetti dello studio VX16-809-122 Parte B (Studio 122)

    • Completato il periodo di trattamento di 24 settimane e la visita di follow-up di sicurezza nello studio 122B

  • Soggetti non inclusi nello studio 122

    • I soggetti avranno da 1 a meno di 2 anni di età
    • Omozigote per la mutazione F508del (F/F)

Criteri chiave di esclusione:

  • Qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa che possa interferire con le valutazioni dello studio o rappresentare un rischio eccessivo per il soggetto
  • Trapianto di organo solido o ematologico

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LUM/IVA
I soggetti riceveranno LUM/IVA per 96 settimane.
Droga: LUM/IVA
Granuli LUM/IVA per somministrazione orale
Altri nomi:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Fino a 120 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione assoluta del cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96
Dal basale alla settimana 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

22 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

22 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

21 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX19-809-124

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent condivisione di dati di ricerca/sperimentazione clinica.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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