Haplo Perifert Blod Sct i GVHD Forebyggelse
18. juli 2025 opdateret af: Zachariah Michael DeFilipp
Reduceret intensitet Haploidentisk perifer blodstamcelletransplantation med post-transplantation af cyclophosphamid og sirolimus/mycophenolatmofetil/RGI-2001-baseret GVHD-forebyggelse: en pilotundersøgelse
Denne forskningsundersøgelse studerer RGI-2001 til forebyggelse af Graft-vs-Host Disease (GVHD) hos mennesker med akut myeloid leukæmi (AML), akut lymfatisk leukæmi (ALL), myelodysplastisk syndrom (MDS), myeloproliferative lidelser (MPN), kroniske myelomonocytisk leukæmi (CMML), kemosensitivt hodgkin lymfom (HL) eller Non-Hodgkin lymfom (NHL). vil få en blodstamcelletransplantation.
- GVHD er en tilstand, hvor celler fra donorens væv angriber organerne.
- RGI-2001 er en undersøgelsesbehandling
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
- Dette er et pilotstudie i forsøgspersoner, der gennemgår en haploidentisk perifer blodstamcelletransplantation med reduceret intensitet, og som vil modtage graft-versus-host-sygdomsforebyggelse med post-transplantation af cyclophosphamid, efterfulgt af sirolimus, mycophenolatmofetil og RGI-2001.
- Forskningsundersøgelsesprocedurerne omfatter screening for berettigelse og undersøgelsesbehandling, herunder evalueringer og opfølgningsbesøg.
Standardbehandlingslægemidlerne af fludarabin, cyclophosphamid, melphalan, stråling, sirolimus og mycophenolatmofetil er alle godkendt af FDA.
- Kvalificerede deltagere vil blive placeret i 1 ud af 2 grupper efter lægens skøn:
Regime #1:
- Før stamcelletransplantation: Fludarabin + Cyclophosphamid + Stråling
- Efter stamcelletransplantation: Cyclophosphamid + Sirolimus + Mycophenolatmofetil + RGI-2001
regime #2
- Før stamcelletransplantation: fludarabin + melphalan + stråling
- Efter stamcelletransplantation: cyclophosphamid + sirolimus + mycophenolatmofetil + RGI-2001
- I alt 20 deltagere vil blive tilmeldt dette forsøg
- U.S. Food and Drug Administration (FDA) har ikke godkendt RGI-2001 som behandling for nogen sygdom.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
25
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd eller kvinder ≥ 18 og ≤ 80 år
Diagnose af hæmatologisk malignitet:
- Akut myeloid leukæmi (AML) eller akut lymfatisk leukæmi (ALL) i morfologisk fuldstændig remission
- Myelodysplastisk syndrom (MDS), myeloproliferative lidelser (MPN) eller kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) med < 5 % blaster i blod eller knoglemarv
- Kemofølsomt Hodgkin lymfom (HL) eller Non-Hodgkin lymfom (NHL)
- Patienter skal gennemgå haploidentisk allogen hæmatopoietisk celletransplantation, defineret som 1. eller 2. grads slægtning med mindst 5/10 matching ved HLA-A, -B, -C, DR og DQ.
- ECOG ydeevnestatus ≤2
Patienter med tilstrækkelig fysisk funktion målt ved:
- Hjerte: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion i hvile skal være ≥ 40 %, eller afkortningsfraktion >25 %
Hepatisk:
- Bilirubin ≤ 2,5 mg/dL, undtagen for patienter med Gilberts syndrom eller hæmolyse
- ALT, AST og alkalisk fosfatase < 5 x ULN
- Nyre: Serumkreatinin inden for normalområdet, eller hvis serumkreatinin er uden for normalområdet, så nyrefunktion (målt eller estimeret kreatininclearance eller GFR) ≥ 40 ml/min/1,73 m2
- Pulmonal: DLCO (korrigeret for hæmoglobin), FEV1 og FVC ≥ 50 % forudsagt
- Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument
Ekskluderingskriterier:
- Forudgående allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation. (Patienter kan have modtaget en tidligere autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation.)
- Deltagere, der modtager andre forsøgsmidler inden for 14 dage før RGI-2001-dosering. Deltagerne skal således stoppe forsøgsmidler på dag -9 før transplantation.
- Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk kongestiv hjerteinsufficiens, nyligt myokardieinfarkt eller slagtilfælde, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav.
- Patienter med aktiv eller ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion(er), der kræver systemisk terapi.
- Planlagt brug af profylaktisk donorlymfocytinfusionsbehandling (DLI).
- Gravide og ammende kvinder er ikke berettigede, fordi de ikke er berettiget til hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
- HIV-positive deltagere og patienter med aktiv hepatitis B eller C er ikke kvalificerede
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Regime 1: Fludarabin, Cyclophosphamid og TBI
-. Patienter, der opfylder kriterierne for berettigelse til undersøgelsen, vil efterfølgende blive indskrevet til behandling. To regimer med reduceret intensitet vil være tilladt, alt efter valg af den behandlende læge
|
forudbestemt dosis, intravenøst, en forudbestemt tid pr. cyklus Givet i både præstamcelle- og poststamcellecyklusser
Andre navne:
◦ Cyclophosphamid forudbestemt dosis, forudbestemt antal gange i givet i præ-stamcelleregimen #1 Cyclophosphamid forudbestemt dosis, forudbestemt antal gange i cyklus, intravenøs infusion
Andre navne:
Total kropsbestråling (TBI) én gang pr. cyklus.
Sirolimus: Forudbestemt dosis, forudbestemt antal gange i cyklus, oral: Bemærk venligst, at doser af sirolimus kan justeres efter den behandlende læges skøn givet de mange lægemidler og andre situationer, der påvirker dets stofskifte
Andre navne:
◦Mycophenolatmofetil, oral eller iv (forudbestemt dosis eller IV TID (baseret på faktisk kropsvægt), på forudbestemte tidspunkter pr. cyklus
Andre navne:
IV, forudbestemt dosis, ugentligt til 6 totale doser
◦ Givet i post-stamcellecyklus af regime #1 og #2 Cyclophosphamid forudbestemt dosis, forudbestemt antal gange i cyklus, intravenøs infusion
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Regime 2: Fludarabin, Melphalan og TBI
-. Patienter, der opfylder kriterierne for berettigelse til undersøgelsen, vil efterfølgende blive indskrevet til behandling. To regimer med reduceret intensitet vil være tilladt, alt efter valg af den behandlende læge
|
forudbestemt dosis, intravenøst, en forudbestemt tid pr. cyklus Givet i både præstamcelle- og poststamcellecyklusser
Andre navne:
◦ Cyclophosphamid forudbestemt dosis, forudbestemt antal gange i givet i præ-stamcelleregimen #1 Cyclophosphamid forudbestemt dosis, forudbestemt antal gange i cyklus, intravenøs infusion
Andre navne:
Total kropsbestråling (TBI) én gang pr. cyklus.
Sirolimus: Forudbestemt dosis, forudbestemt antal gange i cyklus, oral: Bemærk venligst, at doser af sirolimus kan justeres efter den behandlende læges skøn givet de mange lægemidler og andre situationer, der påvirker dets stofskifte
Andre navne:
◦Mycophenolatmofetil, oral eller iv (forudbestemt dosis eller IV TID (baseret på faktisk kropsvægt), på forudbestemte tidspunkter pr. cyklus
Andre navne:
IV, forudbestemt dosis, ugentligt til 6 totale doser
◦ Givet i post-stamcellecyklus af regime #1 og #2 Cyclophosphamid forudbestemt dosis, forudbestemt antal gange i cyklus, intravenøs infusion
Andre navne:
Melphalan, infusion, bestemt dosis, én gang pr. cyklus
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal patienter, der opnår succesfuld donorengraftment
Tidsramme: 60 dage
|
(absolut neutrofiltal > 500/uL og ≥ 90 % donorcellekimærisme)
|
60 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
100-dages ikke-tilbagefaldsdødelighed (NRM).
Tidsramme: 100 dage
|
Kurset vil blive betragtet som sikkert, hvis 100d NRM rate er
|
100 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Zachariah DeFilipp, MD, Massachusetts General Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
14. august 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
22. oktober 2023
Studieafslutning (Faktiske)
19. august 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. juli 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. juli 2020
Først opslået (Faktiske)
16. juli 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. juli 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. juli 2025
Sidst verificeret
1. juli 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Neoplasmer
- Kronisk sygdom
- Sygdomsegenskaber
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer efter histologisk type
- Hæmatologiske sygdomme
- Lymfesygdomme
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Forstadier til kræft
- Myelodysplastisk-myeloproliferative sygdomme
- Knoglemarvssygdomme
- Leukæmi
- Leukæmi, myeloid
- Leukæmi, Myeloid, Akut
- Lymfom
- Leukæmi, lymfoid
- Leukæmi, myelomonocytisk, kronisk
- Leukæmi, myelomonocytisk, juvenil
- Precursorcelle lymfoblastisk leukæmi-lymfom
- Lymfom, Non-Hodgkin
- Præleukæmi
- Myelodysplastiske syndromer
- Myeloproliferative lidelser
- Hodgkins sygdom
- Graft vs værtssygdom
- Antibakterielle midler
- Anti-infektionsmidler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antineoplastiske midler
- Antifungale midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Antirheumatiske midler
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Antibiotika, Antituberkulær
- Antituberkulære midler
- Sirolimus
- Cyclofosfamid
- Fludarabin
- Melphalan
- Mycophenolsyre
Andre undersøgelses-id-numre
- 19-336
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Dana-Farber / Harvard Cancer Center tilskynder og støtter ansvarlig og etisk deling af data fra kliniske forsøg.
Afidentificerede deltagerdata fra det endelige forskningsdatasæt, der anvendes i det offentliggjorte manuskript, må kun deles under betingelserne i en aftale om databrug.
Anmodninger kan rettes til, kontakt venligst sponsorundersøgeren eller den udpegede].
Protokollen og den statistiske analyseplan vil blive gjort tilgængelige på Clinicaltrials.gov
kun som krævet af føderal lovgivning eller som en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen.
IPD-delingstidsramme
Data kan tidligst deles 1 år efter offentliggørelsesdatoen
IPD-delingsadgangskriterier
Kontakt Partners Innovations-teamet på http://www.partners.org/innovation
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .