Haplo Perifert blod Sct i GVHD-forebygging
18. juli 2025 oppdatert av: Zachariah Michael DeFilipp
Redusert intensitet Haploidentisk perifer blodstamcelletransplantasjon med post-transplantasjon av cyklofosfamid og sirolimus/mykofenolatmofetil/RGI-2001-basert GVHD-forebygging: en pilotstudie
Denne forskningsstudien studerer RGI-2001 for forebygging av Graft-vs-Host Disease (GVHD) hos personer med akutt myeloid leukemi (AML), akutt lymfatisk leukemi (ALL), myelodysplastisk syndrom (MDS), myeloproliferative lidelser (MPN), kroniske myelomonocytisk leukemi (CMML), kjemosensitiv Hodgkin lymfom (HL) eller Non-Hodgkin lymfom (NHL). vil ha en blodstamcelletransplantasjon.
- GVHD er en tilstand der celler fra giverens vev angriper organene.
- RGI-2001 er en undersøkelsesbehandling
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
- Dette er en pilotstudie på personer som gjennomgår haploidentisk perifert blodstamcelletransplantasjon med redusert intensitet, og som vil motta transplantat-versus-vert sykdomsforebygging med post-transplantasjon cyklofosfamid, etterfulgt av sirolimus, mykofenolatmofetil og RGI-2001.
- Forskningsstudieprosedyrene inkluderer screening for kvalifisering og studiebehandling inkludert evalueringer og oppfølgingsbesøk.
Medikamentene for standardbehandling av fludarabin, cyklofosfamid, melfalan, stråling, sirolimus og mykofenolatmofetil er alle godkjent av FDA.
- Kvalifiserte deltakere vil bli plassert i 1 av 2 grupper, etter legens skjønn:
Regime #1:
- Før stamcelletransplantasjon: Fludarabin + cyklofosfamid + stråling
- Etter stamcelletransplantasjon: cyklofosfamid + sirolimus + mykofenolatmofetil + RGI-2001
Regime #2
- Før stamcelletransplantasjon: fludarabin + melfalan + stråling
- Etter stamcelletransplantasjon: cyklofosfamid + sirolimus + mykofenolatmofetil + RGI-2001
- Totalt 20 deltakere vil bli påmeldt til denne prøven
- U.S. Food and Drug Administration (FDA) har ikke godkjent RGI-2001 som behandling for noen sykdom.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 76 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn eller kvinner ≥ 18 og ≤ 80 år
Diagnose av hematologisk malignitet:
- Akutt myeloid leukemi (AML) eller akutt lymfatisk leukemi (ALL) i morfologisk fullstendig remisjon
- Myelodysplastisk syndrom (MDS), myeloproliferative lidelser (MPN) eller kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) med < 5 % blaster i blod eller benmarg
- Kjemosensitivt Hodgkin lymfom (HL) eller Non-Hodgkin lymfom (NHL)
- Pasienter må gjennomgå haploidentisk allogen hematopoietisk celletransplantasjon, definert som 1. eller 2. grads slektning med minst 5/10 matching ved HLA-A, -B, -C, DR og DQ.
- ECOG-ytelsesstatus ≤2
Pasienter med tilstrekkelig fysisk funksjon målt ved:
- Hjerte: Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon i hvile må være ≥ 40 %, eller forkortende fraksjon >25 %
Hepatisk:
- Bilirubin ≤ 2,5 mg/dL, bortsett fra pasienter med Gilberts syndrom eller hemolyse
- ALT, AST og alkalisk fosfatase < 5 x ULN
- Nyre: Serumkreatinin innenfor normalområdet, eller hvis serumkreatinin er utenfor normalområdet, så nyrefunksjon (målt eller estimert kreatininclearance eller GFR) ≥ 40mL/min/1,73m2
- Pulmonal: DLCO (korrigert for hemoglobin), FEV1 og FVC ≥ 50 % anslått
- Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon. (Pasienter kan ha mottatt en tidligere autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon.)
- Deltakere som mottar andre undersøkelsesmidler innen 14 dager før RGI-2001-dosering. Deltakerne må derfor stoppe undersøkelsesmidler innen dag -9 før transplantasjon.
- Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, nylig hjerteinfarkt eller hjerneslag, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelse av studiekrav.
- Pasienter med aktiv eller ukontrollert bakteriell, viral eller soppinfeksjon(er) som krever systemisk terapi.
- Planlagt bruk av profylaktisk donorlymfocyttinfusjonsbehandling (DLI).
- Gravide og ammende kvinner er ikke kvalifiserte fordi de ikke er kvalifisert for hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
- HIV-positive deltakere og pasienter med aktiv hepatitt B eller C er ikke kvalifisert
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Regime 1: Fludarabin, Cyklofosfamid og TBI
-. Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene for studien vil deretter bli registrert for behandling. To kurer med redusert intensitet vil være tillatt, etter valg av behandlende lege
|
forhåndsbestemt dose, intravenøst, en forhåndsbestemt tid per syklus gitt i både prestamcelle- og poststamcellesykluser
Andre navn:
◦ Cyklofosfamid forhåndsbestemt dose, forhåndsbestemt antall ganger i gitt i pre-stamcelleregime #1 Cyklofosfamid forhåndsbestemt dose, forhåndsbestemt antall ganger i syklus, intravenøs infusjon
Andre navn:
Total body irradiation (TBI) én gang per syklus.
Sirolimus: Forhåndsbestemt dosering, forhåndsbestemt antall ganger i syklusen, oral: Vær oppmerksom på at doser av sirolimus kan justeres etter den behandlende legens skjønn gitt flere legemidler og andre situasjoner som påvirker stoffskiftet.
Andre navn:
◦Mykofenolatmofetil, oral eller iv (forhåndsbestemt dose eller IV TID (basert på faktisk kroppsvekt), til forhåndsbestemte tider per syklus
Andre navn:
IV, forhåndsbestemt dose, ukentlig til 6 totale doser
◦ Gitt i poststamcellesyklus av regime #1 og #2 Cyklofosfamid forhåndsbestemt dose, forhåndsbestemt antall ganger i syklus, intravenøs infusjon
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Regime 2: Fludarabin, Melphalan og TBI
-. Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene for studien vil deretter bli registrert for behandling. To kurer med redusert intensitet vil være tillatt, etter valg av behandlende lege
|
forhåndsbestemt dose, intravenøst, en forhåndsbestemt tid per syklus gitt i både prestamcelle- og poststamcellesykluser
Andre navn:
◦ Cyklofosfamid forhåndsbestemt dose, forhåndsbestemt antall ganger i gitt i pre-stamcelleregime #1 Cyklofosfamid forhåndsbestemt dose, forhåndsbestemt antall ganger i syklus, intravenøs infusjon
Andre navn:
Total body irradiation (TBI) én gang per syklus.
Sirolimus: Forhåndsbestemt dosering, forhåndsbestemt antall ganger i syklusen, oral: Vær oppmerksom på at doser av sirolimus kan justeres etter den behandlende legens skjønn gitt flere legemidler og andre situasjoner som påvirker stoffskiftet.
Andre navn:
◦Mykofenolatmofetil, oral eller iv (forhåndsbestemt dose eller IV TID (basert på faktisk kroppsvekt), til forhåndsbestemte tider per syklus
Andre navn:
IV, forhåndsbestemt dose, ukentlig til 6 totale doser
◦ Gitt i poststamcellesyklus av regime #1 og #2 Cyklofosfamid forhåndsbestemt dose, forhåndsbestemt antall ganger i syklus, intravenøs infusjon
Andre navn:
Melphalan, infusjon, bestemt dosering, en gang per syklus
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter som oppnår vellykket donorengraftment
Tidsramme: 60 dager
|
(absolutt nøytrofiltall > 500/uL og ≥ 90 % donorcellekimærisme)
|
60 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
100-dagers ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM).
Tidsramme: 100 dager
|
Kurset vil anses som trygt hvis 100d NRM-hastighet er
|
100 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Zachariah DeFilipp, MD, Massachusetts General Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. august 2020
Primær fullføring (Faktiske)
22. oktober 2023
Studiet fullført (Faktiske)
19. august 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. juli 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. juli 2020
Først lagt ut (Faktiske)
16. juli 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juli 2025
Sist bekreftet
1. juli 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Neoplasmer
- Kronisk sykdom
- Sykdomsattributter
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Hematologiske sykdommer
- Lymfesykdommer
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Forstadier til kreft
- Myelodysplastiske-myeloproliferative sykdommer
- Benmargssykdommer
- Leukemi
- Leukemi, myeloid
- Leukemi, Myeloid, Akutt
- Lymfom
- Leukemi, lymfoid
- Leukemi, myelomonocytisk, kronisk
- Leukemi, myelomonocytisk, juvenil
- Forløpercelle lymfoblastisk leukemi-lymfom
- Lymfom, Non-Hodgkin
- Preleukemi
- Myelodysplastiske syndromer
- Myeloproliferative lidelser
- Hodgkins sykdom
- Graft vs vertssykdom
- Antibakterielle midler
- Anti-infeksjonsmidler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antineoplastiske midler
- Antifungale midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Antirevmatiske midler
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Antibiotika, Antituberkulær
- Antituberkulære midler
- Sirolimus
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Melphalan
- Mykofenolsyre
Andre studie-ID-numre
- 19-336
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Dana-Farber / Harvard Cancer Center oppmuntrer og støtter ansvarlig og etisk deling av data fra kliniske studier.
Avidentifiserte deltakerdata fra det endelige forskningsdatasettet som brukes i det publiserte manuskriptet, kan bare deles under vilkårene i en databruksavtale.
Forespørsler kan rettes til, vennligst kontakt sponsoretterforskeren eller utpekt].
Protokollen og den statistiske analyseplanen vil bli gjort tilgjengelig på Clinicaltrials.gov
bare som kreves av føderal forskrift eller som en betingelse for tildelinger og avtaler som støtter forskningen.
IPD-delingstidsramme
Data kan ikke deles tidligere enn 1 år etter publiseringsdato
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kontakt Partners Innovations-teamet på http://www.partners.org/innovation
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .