Análise Haplo de Sangue Periférico na Prevenção de GVHD
18 de julho de 2025 atualizado por: Zachariah Michael DeFilipp
Transplante de Células Tronco de Sangue Periférico Haploidêntico de Intensidade Reduzida Com Ciclofosfamida Pós-transplante e Prevenção de GVHD Baseada em Sirolimus/Micofenolato Mofetil/RGI-2001: um Estudo Piloto
Este estudo de pesquisa está estudando o RGI-2001 para prevenir a Doença do Enxerto contra o Hospedeiro (GVHD) em pessoas com leucemia mieloide aguda (LMA), leucemia linfoblástica aguda (ALL), síndrome mielodisplásica (MDS), distúrbios mieloproliferativos (MPN), doenças crônicas leucemia mielomonocítica (CMML), linfoma de Hodgkin quimiossensível (LH) ou linfoma não Hodgkin (NHL). fará um transplante de células-tronco sanguíneas.
- GVHD é uma condição na qual as células do tecido do doador atacam os órgãos.
- RGI-2001 é um tratamento experimental
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
- Leucemia mielóide aguda
- Síndromes Mielodisplásicas
- Linfoma de Hodgkin
- Leucemia Mielomonocítica Crônica
- Leucemia linfoblástica aguda
- AML
- Linfoma Não Hodgkin
- MDS
- Distúrbio Mieloproliferativo
- GVHD
- Doença do Enxerto Vs Hospedeiro
- TODO
- CMML
- Falha no Transplante de Células Tronco Sanguíneas
- MPN
- Linfoma de Hodgkin quimiossensível
Descrição detalhada
- Este é um estudo piloto em indivíduos submetidos a transplante haploidêntico de células-tronco periféricas de intensidade reduzida que receberão prevenção da doença do enxerto contra o hospedeiro com ciclofosfamida pós-transplante, seguido de sirolimus, micofenolato de mofetil e RGI-2001.
- Os procedimentos do estudo de pesquisa incluem triagem para elegibilidade e tratamento do estudo, incluindo avaliações e visitas de acompanhamento.
Os medicamentos padrão de tratamento de fludarabina, ciclofosfamida, melfalano, radiação, sirolimus e micofenolato de mofetil são todos aprovados pela FDA.
- Os participantes elegíveis serão colocados em 1 de 2 grupos, a critério do médico:
Regime nº 1:
- Antes do transplante de células-tronco: Fludarabina + Ciclofosfamida + Radiação
- Após transplante de células-tronco: Ciclofosfamida + Sirolimus + Micofenolato de mofetil + RGI-2001
Regime #2
- Antes do transplante de células-tronco: fludarabina + melfalano + radiação
- Após transplante de células-tronco: ciclofosfamida + sirolimus +micofenolato de mofetil + RGI-2001
- Um total de 20 participantes serão inscritos neste teste
- A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA não aprovou o RGI-2001 como tratamento para nenhuma doença.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Massachusetts General Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 76 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ou mulheres ≥ 18 e ≤ 80 anos
Diagnóstico de malignidade hematológica:
- Leucemia mielóide aguda (LMA) ou leucemia linfoblástica aguda (ALL) em remissão morfológica completa
- Síndrome mielodisplásica (SMD), distúrbios mieloproliferativos (MPN) ou leucemia mielomonocítica crônica (CMML) com < 5% de blastos no sangue ou na medula óssea
- Linfoma de Hodgkin quimiossensível (LH) ou linfoma não-Hodgkin (NHL)
- Os pacientes devem ser submetidos a transplante de células hematopoiéticas alogênicas haploidênticas, definidas como parentes de 1º ou 2º grau com pelo menos 5/10 de correspondência em HLA-A, -B, -C, DR e DQ.
- Estado de desempenho ECOG ≤2
Pacientes com função física adequada medida por:
- Cardíaco: A fração de ejeção do ventrículo esquerdo em repouso deve ser ≥ 40% ou fração de encurtamento > 25%
Hepático:
- Bilirrubina ≤ 2,5 mg/dL, exceto para pacientes com síndrome de Gilbert ou hemólise
- ALT, AST e Fosfatase Alcalina < 5 x LSN
- Renal: creatinina sérica dentro da faixa normal, ou se a creatinina sérica estiver fora da faixa normal, então função renal (depuração de creatinina medida ou estimada ou TFG) ≥ 40mL/min/1,73m2
- Pulmonar: DLCO (corrigido para hemoglobina), VEF1 e CVF ≥ 50% do previsto
- Capacidade de entender e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Transplante alogênico prévio de células-tronco hematopoiéticas. (Os pacientes podem ter recebido um transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas.)
- Participantes que estão recebendo quaisquer outros agentes experimentais dentro de 14 dias antes da dosagem de RGI-2001. Assim, os participantes devem interromper os agentes em investigação no Dia -9 antes do transplante.
- Doença intercorrente não controlada incluindo, mas não limitada a, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, infarto do miocárdio recente ou acidente vascular cerebral, angina pectoris instável, arritmia cardíaca ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo.
- Pacientes com infecções bacterianas, virais ou fúngicas ativas ou não controladas que requerem terapia sistêmica.
- Uso planejado de terapia profilática de infusão de linfócitos de doadores (DLI).
- Mulheres grávidas e lactantes não são elegíveis porque não são elegíveis para transplante de células-tronco hematopoiéticas.
- Participantes HIV positivos e pacientes com hepatite B ou C ativa não são elegíveis
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Regime 1: Fludarabina, Ciclofosfamida e TBI
-. Os pacientes que atenderem aos critérios de elegibilidade para o estudo serão subsequentemente inscritos para o tratamento. Serão permitidos dois regimes de intensidade reduzida, de acordo com a escolha do médico assistente
|
dose predeterminada, por via intravenosa, vezes predeterminadas por ciclo Administrado em ambos os ciclos de células-tronco pré e pós-células
Outros nomes:
◦ Dose predeterminada de ciclofosfamida, número predeterminado de vezes em Administrado no regime pré-célula-tronco nº 1 Dose predeterminada de ciclofosfamida, número predeterminado de vezes no ciclo, infusão intravenosa
Outros nomes:
Irradiação corporal total (TBI) uma vez por ciclo.
Sirolimus: Dosagem predeterminada, número predeterminado de tempo no ciclo, oral: Observe que as doses de sirolimus podem ser ajustadas a critério do médico assistente, devido aos vários medicamentos e outras situações que afetam seu metabolismo
Outros nomes:
◦ Micofenolato de mofetil, oral ou iv (dose predeterminada ou IV TID (com base no peso corporal real), em horários predeterminados por ciclo
Outros nomes:
IV, dose pré-determinada, semanalmente até 6 doses totais
◦Dado no ciclo pós-tronco de células do regime nº 1 e nº 2 dose predeterminada de ciclofosfamida, número predeterminado de vezes no ciclo, infusão intravenosa
Outros nomes:
|
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Experimental: Regime 2: Fludarabina, Melfalano e TBI
-. Os pacientes que atenderem aos critérios de elegibilidade para o estudo serão subsequentemente inscritos para o tratamento. Serão permitidos dois regimes de intensidade reduzida, de acordo com a escolha do médico assistente
|
dose predeterminada, por via intravenosa, vezes predeterminadas por ciclo Administrado em ambos os ciclos de células-tronco pré e pós-células
Outros nomes:
◦ Dose predeterminada de ciclofosfamida, número predeterminado de vezes em Administrado no regime pré-célula-tronco nº 1 Dose predeterminada de ciclofosfamida, número predeterminado de vezes no ciclo, infusão intravenosa
Outros nomes:
Irradiação corporal total (TBI) uma vez por ciclo.
Sirolimus: Dosagem predeterminada, número predeterminado de tempo no ciclo, oral: Observe que as doses de sirolimus podem ser ajustadas a critério do médico assistente, devido aos vários medicamentos e outras situações que afetam seu metabolismo
Outros nomes:
◦ Micofenolato de mofetil, oral ou iv (dose predeterminada ou IV TID (com base no peso corporal real), em horários predeterminados por ciclo
Outros nomes:
IV, dose pré-determinada, semanalmente até 6 doses totais
◦Dado no ciclo pós-tronco de células do regime nº 1 e nº 2 dose predeterminada de ciclofosfamida, número predeterminado de vezes no ciclo, infusão intravenosa
Outros nomes:
Melfalano, infusão, dosagem determinada, uma vez por ciclo
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes que obtiveram enxerto de doador bem-sucedido
Prazo: 60 dias
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(contagem absoluta de neutrófilos > 500/uL e ≥ 90% de quimerismo de células doadoras)
|
60 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de mortalidade sem recaída (NRM) em 100 dias.
Prazo: 100 dias
|
O regime será considerado seguro se a taxa NRM 100d for
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100 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Zachariah DeFilipp, MD, Massachusetts General Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Real)
22 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
19 de agosto de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de julho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de julho de 2020
Primeira postagem (Real)
16 de julho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de julho de 2025
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Leucemia mielóide aguda
- MPN
- AML
- TUDO
- Leucemia linfoblástica aguda
- MDS
- Síndromes Mielodisplásicas
- GVHD
- Linfoma Não Hodgkin
- CMML
- Leucemia Mielomonocítica Crônica
- Linfoma de Hodgkin
- Doença do Enxerto Vs Hospedeiro
- Falha no Transplante de Células Tronco Sanguíneas
- Distúrbio Mieloproliferativo
- Linfoma de Hodgkin quimiossensível
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias
- Doença crônica
- Atributos da doença
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Hematológicas
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Condições pré-cancerosas
- Doenças mielodisplásicas-mieloproliferativas
- Doenças da Medula Óssea
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Leucemia Mieloide Aguda
- Linfoma
- Leucemia Linfóide
- Leucemia Mielomonocítica Crônica
- Leucemia Mielomonocítica Juvenil
- Leucemia-Linfoma Linfoblástico de Células Precursoras
- Linfoma Não-Hodgkin
- Pré-leucemia
- Síndromes Mielodisplásicas
- Distúrbios mieloproliferativos
- Doença de Hodgkin
- Doença do Enxerto x Hospedeiro
- Agentes Antibacterianos
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antibióticos Antineoplásicos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes Antifúngicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Antibióticos Antituberculares
- Agentes Antituberculares
- Sirolimo
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
- Melfalano
- Ácido Micofenólico
Outros números de identificação do estudo
- 19-336
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O Dana-Farber / Harvard Cancer Center incentiva e apóia o compartilhamento responsável e ético de dados de ensaios clínicos.
Dados de participantes não identificados do conjunto de dados de pesquisa final usado no manuscrito publicado só podem ser compartilhados sob os termos de um Contrato de Uso de Dados.
As solicitações podem ser direcionadas para, entre em contato com o Investigador do Patrocinador ou pessoa designada].
O protocolo e o plano de análise estatística serão disponibilizados em Clinicaltrials.gov
apenas conforme exigido por regulamentação federal ou como condição de prêmios e acordos de apoio à pesquisa.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados não podem ser compartilhados antes de 1 ano após a data de publicação
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Entre em contato com a equipe Partners Innovations em http://www.partners.org/innovation
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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