Haplo Sct periferní krve v prevenci GVHD
18. července 2025 aktualizováno: Zachariah Michael DeFilipp
Snížená intenzita haploidentické transplantace kmenových buněk periferní krve s potransplantačním cyklofosfamidem a sirolimus/mykofenolát mofetil/RGI-2001 prevence GVHD: pilotní studie
Tato výzkumná studie studuje RGI-2001 pro prevenci Graft-vs-Host Disease (GVHD) u lidí s akutní myeloidní leukémií (AML), akutní lymfoblastickou leukémií (ALL), myelodysplastickým syndromem (MDS), myeloproliferativními poruchami (MPN), chronickými myelomonocytární leukemie (CMML), chemosenzitivní Hodgkinův lymfom (HL) nebo Non-Hodgkinův lymfom (NHL). podstoupí transplantaci krevních kmenových buněk.
- GVHD je stav, kdy buňky z tkáně dárce napadají orgány.
- RGI-2001 je zkušební léčba
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
- Akutní myeloidní leukémie
- Myelodysplastické syndromy
- Hodgkinův lymfom
- Chronická myelomonocytární leukémie
- Akutní lymfoblastická leukémie
- AML
- Non Hodgkinův lymfom
- MDS
- Myeloproliferativní porucha
- GVHD
- Nemoc štěpu proti hostiteli
- VŠECHNO
- CMML
- Selhání transplantace krevních kmenových buněk
- MPN
- Chemosenzitivní Hodgkinův lymfom
Detailní popis
- Toto je pilotní studie u subjektů podstupujících haploidentickou transplantaci kmenových buněk periferní krve se sníženou intenzitou, kteří budou dostávat prevenci reakce štěpu proti hostiteli s potransplantačním cyklofosfamidem, následovaným sirolimem, mykofenolát mofetilem a RGI-2001.
- Postupy výzkumné studie zahrnují screening způsobilosti a studijní léčbu včetně hodnocení a následných návštěv.
Standardní léčebné léky fludarabin, cyklofosfamid, melfalan, záření, sirolimus a mykofenolát mofetil jsou všechny schváleny FDA.
- Způsobilí účastníci budou rozděleni do 1 ze 2 skupin podle uvážení lékaře:
Režim #1:
- Před transplantací kmenových buněk: Fludarabin + Cyklofosfamid + Radiace
- Po transplantaci kmenových buněk: cyklofosfamid + sirolimus + mykofenolát mofetil + RGI-2001
Režim #2
- Před transplantací kmenových buněk: fludarabin + melfalan + záření
- Po transplantaci kmenových buněk: cyklofosfamid + sirolimus + mykofenolát mofetil + RGI-2001
- Do této zkoušky bude přihlášeno celkem 20 účastníků
- Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) neschválil RGI-2001 jako léčbu jakékoli nemoci.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
25
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Massachusetts General Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ≥ 18 a ≤ 80 let
Diagnóza hematologické malignity:
- Akutní myeloidní leukémie (AML) nebo akutní lymfoblastická leukémie (ALL) v morfologické kompletní remisi
- Myelodysplastický syndrom (MDS), myeloproliferativní poruchy (MPN) nebo chronická myelomonocytární leukémie (CMML) s < 5 % blastů v krvi nebo kostní dřeni
- Chemosenzitivní Hodgkinův lymfom (HL) nebo Non-Hodgkinův lymfom (NHL)
- Pacienti musí podstoupit haploidentickou alogenní transplantaci krvetvorných buněk, definovanou jako relativní 1. nebo 2. stupně s alespoň 5/10 shodující se v HLA-A, -B, -C, DR a DQ.
- Stav výkonu ECOG ≤2
Pacienti s adekvátními fyzickými funkcemi podle měření:
- Srdeční: ejekční frakce levé komory v klidu musí být ≥ 40 % nebo frakce zkrácení > 25 %
Jaterní:
- Bilirubin ≤ 2,5 mg/dl, kromě pacientů s Gilbertovým syndromem nebo hemolýzou
- ALT, AST a alkalická fosfatáza < 5 x ULN
- Renální: Sérový kreatinin v normálním rozmezí, nebo pokud je sérový kreatinin mimo normální rozmezí, pak funkce ledvin (měřená nebo odhadovaná clearance kreatininu nebo GFR) ≥ 40 ml/min/1,73 m2
- Plicní: DLCO (upraveno na hemoglobin), FEV1 a FVC ≥ 50 % předpovězeno
- Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Předchozí alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk. (Pacienti mohli dříve podstoupit transplantaci autologních krvetvorných kmenových buněk.)
- Účastníci, kteří dostávají jakékoli další zkoumané látky během 14 dnů před dávkováním RGI-2001. Účastníci tedy musí zastavit zkoumané látky do dne -9 před transplantací.
- Nekontrolované interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení, symptomatické městnavé srdeční selhání, nedávný infarkt myokardu nebo mrtvici, nestabilní anginu pectoris, srdeční arytmii nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly dodržování požadavků studie.
- Pacienti s aktivní nebo nekontrolovanou bakteriální, virovou nebo plísňovou infekcí vyžadující systémovou léčbu.
- Plánované použití profylaktické infuze dárcovských lymfocytů (DLI).
- Těhotné a kojící ženy nejsou způsobilé, protože nejsou způsobilé pro transplantaci krvetvorných buněk.
- HIV pozitivní účastníci a pacienti s aktivní hepatitidou B nebo C nejsou způsobilí
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Režim 1: Fludarabin, Cyklofosfamid a TBI
-. Pacienti, kteří splňují kritéria způsobilosti pro studii, budou následně zařazeni do léčby. Podle volby ošetřujícího lékaře budou povoleny dva režimy snížené intenzity
|
předem stanovená dávka, intravenózně, předem stanovená doba za cyklus Uvedená v cyklech před kmenovými buňkami i po cyklech po kmenových buňkách
Ostatní jména:
◦ Cyklofosfamid předem stanovená dávka, předem stanovený počet opakování v Dané v režimu před kmenovými buňkami č. 1 Cyklofosfamid předem stanovená dávka, předem stanovený počet opakování v cyklu, intravenózní infuze
Ostatní jména:
Celkové ozáření těla (TBI) jednou za cyklus.
Sirolimus: Předem stanovené dávkování, předem stanovený počet časů v cyklu, perorální: Vezměte prosím na vědomí, že dávky sirolimu mohou být upraveny podle uvážení ošetřujícího lékaře vzhledem k množství léků a dalším situacím, které ovlivňují jeho metabolismus
Ostatní jména:
◦ Mykofenolát mofetil, perorální nebo iv (předem stanovená dávka nebo IV TID (na základě skutečné tělesné hmotnosti), v předem stanovených časech za cyklus
Ostatní jména:
IV, předem stanovená dávka, týdně až 6 celkových dávek
◦Podáváno v cyklu po kmenových buňkách režimu č. 1 a č. 2 Cyklofosfamid předem stanovená dávka, předem stanovený počet opakování cyklu, intravenózní infuze
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Režim 2: Fludarabin, Melfalan a TBI
-. Pacienti, kteří splňují kritéria způsobilosti pro studii, budou následně zařazeni do léčby. Podle volby ošetřujícího lékaře budou povoleny dva režimy snížené intenzity
|
předem stanovená dávka, intravenózně, předem stanovená doba za cyklus Uvedená v cyklech před kmenovými buňkami i po cyklech po kmenových buňkách
Ostatní jména:
◦ Cyklofosfamid předem stanovená dávka, předem stanovený počet opakování v Dané v režimu před kmenovými buňkami č. 1 Cyklofosfamid předem stanovená dávka, předem stanovený počet opakování v cyklu, intravenózní infuze
Ostatní jména:
Celkové ozáření těla (TBI) jednou za cyklus.
Sirolimus: Předem stanovené dávkování, předem stanovený počet časů v cyklu, perorální: Vezměte prosím na vědomí, že dávky sirolimu mohou být upraveny podle uvážení ošetřujícího lékaře vzhledem k množství léků a dalším situacím, které ovlivňují jeho metabolismus
Ostatní jména:
◦ Mykofenolát mofetil, perorální nebo iv (předem stanovená dávka nebo IV TID (na základě skutečné tělesné hmotnosti), v předem stanovených časech za cyklus
Ostatní jména:
IV, předem stanovená dávka, týdně až 6 celkových dávek
◦Podáváno v cyklu po kmenových buňkách režimu č. 1 a č. 2 Cyklofosfamid předem stanovená dávka, předem stanovený počet opakování cyklu, intravenózní infuze
Ostatní jména:
Melfalan, infuze, stanovené dávkování, jednou za cyklus
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů, kteří dosáhli úspěšného přihojení dárce
Časové okno: 60 dní
|
(absolutní počet neutrofilů > 500/ul a ≥ 90 % chimerismu dárcovských buněk)
|
60 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
100denní mortalita bez relapsu (NRM).
Časové okno: 100 dní
|
Režim bude považován za bezpečný, pokud je rychlost 100 d NRM
|
100 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Zachariah DeFilipp, MD, Massachusetts General Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. srpna 2020
Primární dokončení (Aktuální)
22. října 2023
Dokončení studie (Aktuální)
19. srpna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. července 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. července 2020
První zveřejněno (Aktuální)
16. července 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. července 2025
Naposledy ověřeno
1. července 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- Akutní myeloidní leukémie
- MPN
- AML
- VŠECHNO
- Akutní lymfoblastická leukémie
- MDS
- Myelodysplastické syndromy
- GVHD
- Non Hodgkinův lymfom
- CMML
- Chronická myelomonocytární leukémie
- Hodgkinův lymfom
- Nemoc štěpu proti hostiteli
- Selhání transplantace krevních kmenových buněk
- Myeloproliferativní porucha
- Chemosenzitivní Hodgkinův lymfom
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Novotvary
- Chronické onemocnění
- Atributy nemoci
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Hematologická onemocnění
- Lymfatická onemocnění
- Lymfoproliferativní poruchy
- Imunoproliferativní poruchy
- Prekancerózní stavy
- Myelodysplastická-myeloproliferativní onemocnění
- Nemoci kostní dřeně
- Leukémie
- Leukémie, myeloidní
- Leukémie, myeloidní, akutní
- Lymfom
- Leukémie, lymfoidní
- Leukémie, myelomonocytární, chronická
- Leukémie, myelomonocytární, juvenilní
- Lymfoblastická leukémie-lymfom prekurzorových buněk
- Lymfom, Non-Hodgkin
- Preleukémie
- Myelodysplastické syndromy
- Myeloproliferativní poruchy
- Hodgkinova nemoc
- Nemoc štěpu vs
- Antibakteriální látky
- Antiinfekční látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antineoplastická činidla
- Antifungální látky
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antirevmatická činidla
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Antibiotika, antituberkulo
- Antituberkulární látky
- Sirolimus
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Melfalan
- Mykofenolová kyselina
Další identifikační čísla studie
- 19-336
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Dana-Farber / Harvard Cancer Center povzbuzuje a podporuje odpovědné a etické sdílení dat z klinických studií.
Neidentifikovaná data účastníků z konečného souboru dat výzkumu použitého v publikovaném rukopisu mohou být sdílena pouze za podmínek smlouvy o používání dat.
Žádosti mohou být směrovány na, kontaktujte, prosím, Sponzor Investigator nebo pověřenou osobu].
Protokol a plán statistické analýzy budou k dispozici na Clinicaltrials.gov
pouze tak, jak to vyžaduje federální nařízení nebo jako podmínka ocenění a dohod na podporu výzkumu.
Časový rámec sdílení IPD
Údaje lze sdílet nejdříve 1 rok od data zveřejnění
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Kontaktujte tým Partners Innovations na adrese http://www.partners.org/innovation
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .