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Haplo sang périphérique Sct dans la prévention de la GVHD

18 juillet 2025 mis à jour par: Zachariah Michael DeFilipp

Transplantation de cellules souches sanguines périphériques haploidentiques à intensité réduite avec cyclophosphamide post-transplantation et prévention de la GVHD basée sur le sirolimus/mycophénolate mofétil/RGI-2001 : une étude pilote

Cette étude de recherche étudie le RGI-2001 pour la prévention de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) chez les personnes atteintes de leucémie myéloïde aiguë (LMA), de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL), de syndrome myélodysplasique (SMD), de troubles myéloprolifératifs (MPN), de leucémique myélomonocytaire (LMMC), le lymphome hodgkinien (LH) chimiosensible ou le lymphome non hodgkinien (LNH). subira une greffe de cellules souches sanguines.

  • La GVHD est une condition dans laquelle les cellules du tissu du donneur attaquent les organes.
  • RGI-2001 est un traitement expérimental

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

  • Il s'agit d'une étude pilote chez des sujets subissant une greffe de cellules souches sanguines périphériques haploidentiques à intensité réduite qui recevront une prévention de la maladie du greffon contre l'hôte avec du cyclophosphamide post-transplantation, suivi de sirolimus, de mycophénolate mofétil et de RGI-2001.
  • Les procédures d'étude de recherche comprennent le dépistage de l'éligibilité et le traitement de l'étude, y compris les évaluations et les visites de suivi.

  • Les médicaments de référence de la fludarabine, du cyclophosphamide, du melphalan, des radiations, du sirolimus et du mycophénolate mofétil sont tous approuvés par la FDA.

    • Les participants éligibles seront placés dans 1 des 2 groupes, à la discrétion des médecins :

    • Régime #1 :

      • Avant greffe de cellules souches : Fludarabine + Cyclophosphamide + Radiothérapie
      • Après greffe de cellules souches : Cyclophosphamide + Sirolimus + Mycophénolate mofétil + RGI-2001

    • Régime #2

      • Avant greffe de cellules souches : fludarabine + melphalan + radiothérapie
      • Après greffe de cellules souches : cyclophosphamide + sirolimus + mycophénolate mofétil + RGI-2001
  • Un total de 20 participants seront inscrits à cet essai
  • La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis n'a approuvé le RGI-2001 comme traitement d'aucune maladie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Massachusetts General Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 76 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes ou femmes ≥ 18 et ≤ 80 ans

  • Diagnostic de malignité hématologique :

    • Leucémie aiguë myéloïde (LAM) ou leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) en rémission morphologique complète
    • Syndrome myélodysplasique (SMD), troubles myéloprolifératifs (MPN) ou leucémie myélomonocytaire chronique (CMML) avec < 5 % de blastes dans le sang ou la moelle osseuse
    • Lymphome chimiosensible de Hodgkin (LH) ou lymphome non hodgkinien (LNH)
  • Les patients doivent subir une greffe de cellules hématopoïétiques allogéniques haploidentiques, définies comme apparentées au 1er ou au 2e degré avec au moins 5/10 de compatibilité HLA-A, -B, -C, DR et DQ.
  • Statut de performance ECOG ≤2

  • Patients ayant une fonction physique adéquate telle que mesurée par :

    • Cardiaque : la fraction d'éjection ventriculaire gauche au repos doit être ≥ 40 %, ou la fraction de raccourcissement > 25 %

    • Hépatique:

      • Bilirubine ≤ 2,5 mg/dL, sauf pour les patients atteints du syndrome de Gilbert ou d'hémolyse
      • ALT, AST et phosphatase alcaline < 5 x LSN
    • Rénal : Créatinine sérique dans la plage normale, ou si la créatinine sérique est en dehors de la plage normale, alors la fonction rénale (clairance de la créatinine mesurée ou estimée ou DFG) ≥ 40 mL/min/1,73 m2
    • Pulmonaire : DLCO (corrigée de l'hémoglobine), VEMS et CVF ≥ 50 % prédits
  • Capacité à comprendre et volonté de signer un document écrit de consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • Transplantation antérieure de cellules souches hématopoïétiques allogéniques. (Les patients peuvent avoir déjà reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues.)
  • Participants qui reçoivent d'autres agents expérimentaux dans les 14 jours précédant l'administration du RGI-2001. Ainsi, les participants doivent arrêter les agents expérimentaux au jour -9 avant la greffe.
  • Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une insuffisance cardiaque congestive symptomatique, un infarctus du myocarde ou un accident vasculaire cérébral récent, une angine de poitrine instable, une arythmie cardiaque ou une maladie psychiatrique / des situations sociales qui limiteraient la conformité aux exigences de l'étude.
  • Patients atteints d'infection(s) bactérienne(s), virale(s) ou fongique(s) active(s) ou non contrôlée(s) nécessitant un traitement systémique.
  • Utilisation prévue de la thérapie prophylactique par perfusion lymphocytaire du donneur (DLI).
  • Les femmes enceintes et allaitantes ne sont pas éligibles car elles ne sont pas éligibles à la greffe de cellules souches hématopoïétiques.
  • Les participants séropositifs et les patients atteints d'hépatite B ou C active ne sont pas éligibles

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Régime 1 : fludarabine, cyclophosphamide et TBI

-. Les patients qui répondent aux critères d'éligibilité pour l'étude seront ensuite inscrits pour le traitement. Deux régimes d'intensité réduite seront autorisés, selon le choix du médecin traitant

  • Pré-greffe de cellules souches :

    • Dose prédéterminée de fludarabine, par voie intraveineuse, 4 fois par cycle
    • Dose prédéterminée de cyclophosphamide, nombre prédéterminé de fois dans le cycle, perfusion intraveineuse
    • Irradiation corporelle totale (TBI) une fois pendant le cycle de traitement

  • Après la greffe de cellules souches :

    • Dose prédéterminée de cyclophosphamide, nombre prédéterminé de fois dans le cycle, perfusion intraveineuse
    • Sirolimus : Dose prédéterminée, nombre de fois prédéterminé dans le cycle, voie orale.
    • Mycophénolate mofétil, oral ou iv (dose prédéterminée ou IV TID (basé sur le poids corporel réel), à des moments prédéterminés par cycle
    • RGI-2001 : IV, dose prédéterminée, hebdomadaire jusqu'à 6 doses au total
Médicament: FLUDARABINE
dose prédéterminée, par voie intraveineuse, un nombre prédéterminé de fois par cycle Administré dans les cycles pré-cellules souches et post-cellules souches
Autres noms:
  • Fludara®
Médicament: CYCLOPHOSPHAMIDE
◦ Dose prédéterminée de cyclophosphamide, nombre de fois prédéterminé dans Donné dans la cellule pré-souche Régime #1 Dose prédéterminée de cyclophosphamide, nombre de fois prédéterminé dans le cycle, perfusion intraveineuse
Autres noms:
  • Cytoxan®
  • Néosar®
Radiation: TCC
Irradiation corporelle totale (TBI) une fois par cycle.
Médicament: Sirolimus
Sirolimus : Dose prédéterminée, nombre de fois prédéterminé dans le cycle, voie orale : Veuillez noter que les doses de sirolimus peuvent être ajustées à la discrétion du médecin traitant compte tenu des multiples médicaments et autres situations qui affectent son métabolisme
Autres noms:
  • Rapamune
Médicament: Mycophénolate mofétil
◦ Mycophénolate mofétil, oral ou iv (dose prédéterminée ou IV TID (basé sur le poids corporel réel), à des moments prédéterminés par cycle
Autres noms:
  • CellCept
  • Myfortique
Médicament: RGI-2001
IV, dose prédéterminée, hebdomadaire jusqu'à 6 doses totales
Médicament: CYCLOPHOSPHAMIDE
◦Given in Post Stem Cell cycle of Regimen #1 and #2 Cyclophosphamide dose prédéterminée, nombre prédéterminé de fois dans le cycle, perfusion intraveineuse
Autres noms:
  • Cytoxan®
  • Néosar®
Expérimental: Schéma 2 : fludarabine, melphalan et TBI

-. Les patients qui répondent aux critères d'éligibilité pour l'étude seront ensuite inscrits pour le traitement. Deux régimes d'intensité réduite seront autorisés, selon le choix du médecin traitant

  • Pré-greffe de cellules souches :

    • Dose prédéterminée de fludarabine, par voie intraveineuse 3 fois par cycle
    • Melphalan, infusion, dosage déterminé, une fois par cycle
    • Irradiation corporelle totale (TBI) une fois par cycle.

  • Après la greffe de cellules souches

    • Dose prédéterminée de cyclophosphamide, nombre prédéterminé de fois dans le cycle, perfusion intraveineuse
    • Sirolimus : Dose prédéterminée, nombre de fois prédéterminé dans le cycle, voie orale :
    • Mycophénolate mofétil, oral ou iv (dose prédéterminée ou IV TID (basé sur le poids corporel réel), à des moments prédéterminés par cycle
    • RGI-2001 : IV, dose prédéterminée, hebdomadaire jusqu'à 6 doses au total
Médicament: FLUDARABINE
dose prédéterminée, par voie intraveineuse, un nombre prédéterminé de fois par cycle Administré dans les cycles pré-cellules souches et post-cellules souches
Autres noms:
  • Fludara®
Médicament: CYCLOPHOSPHAMIDE
◦ Dose prédéterminée de cyclophosphamide, nombre de fois prédéterminé dans Donné dans la cellule pré-souche Régime #1 Dose prédéterminée de cyclophosphamide, nombre de fois prédéterminé dans le cycle, perfusion intraveineuse
Autres noms:
  • Cytoxan®
  • Néosar®
Radiation: TCC
Irradiation corporelle totale (TBI) une fois par cycle.
Médicament: Sirolimus
Sirolimus : Dose prédéterminée, nombre de fois prédéterminé dans le cycle, voie orale : Veuillez noter que les doses de sirolimus peuvent être ajustées à la discrétion du médecin traitant compte tenu des multiples médicaments et autres situations qui affectent son métabolisme
Autres noms:
  • Rapamune
Médicament: Mycophénolate mofétil
◦ Mycophénolate mofétil, oral ou iv (dose prédéterminée ou IV TID (basé sur le poids corporel réel), à des moments prédéterminés par cycle
Autres noms:
  • CellCept
  • Myfortique
Médicament: RGI-2001
IV, dose prédéterminée, hebdomadaire jusqu'à 6 doses totales
Médicament: CYCLOPHOSPHAMIDE
◦Given in Post Stem Cell cycle of Regimen #1 and #2 Cyclophosphamide dose prédéterminée, nombre prédéterminé de fois dans le cycle, perfusion intraveineuse
Autres noms:
  • Cytoxan®
  • Néosar®
Médicament: Melphalan
Melphalan, infusion, dosage déterminé, une fois par cycle
Autres noms:
  • L-PAM
  • L-Sarcolysine
  • Moutarde à la Phénylalanine
  • Alkeran®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients obtenant une greffe de donneur réussie
Délai: 60 jours
(nombre absolu de neutrophiles > 500/uL et ≥ 90 % de chimérisme des cellules du donneur)
60 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de mortalité sans rechute (MRN) à 100 jours.
Délai: 100 jours
Le régime sera considéré comme sûr si le taux de NRM à 100 jours est
100 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Zachariah Michael DeFilipp

Collaborateurs

Regimmune Corporation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Zachariah DeFilipp, MD, Massachusetts General Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 août 2020

Achèvement primaire (Réel)

22 octobre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

19 août 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 juillet 2020

Première publication (Réel)

16 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 19-336

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Le Dana-Farber / Harvard Cancer Center encourage et soutient le partage responsable et éthique des données des essais cliniques. Les données anonymisées des participants provenant de l'ensemble de données de recherche final utilisé dans le manuscrit publié ne peuvent être partagées que dans le cadre d'un accord d'utilisation des données. Les demandes peuvent être adressées à, veuillez contacter l'investigateur du sponsor ou la personne désignée]. Le protocole et le plan d'analyse statistique seront mis à disposition sur Clinicaltrials.gov uniquement dans la mesure requise par la réglementation fédérale ou comme condition des prix et des accords soutenant la recherche.

Délai de partage IPD

Les données peuvent être partagées au plus tôt 1 an après la date de publication

Critères d'accès au partage IPD

Contactez l'équipe Partners Innovations sur http://www.partners.org/innovation

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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