Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Haplo Peripheral Blood Sct GVHD-ehkäisyssä

perjantai 18. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Zachariah Michael DeFilipp

Vähemmän intensiteetin haploidenttinen perifeerisen veren kantasolusiirto transplantaation jälkeisellä syklofosfamidilla ja sirolimuusi-/mykofenolaattimofetiili-/RGI-2001-pohjaisella GVHD-ehkäisyllä: pilottitutkimus

Tässä tutkimuksessa tutkitaan RGI-2001:tä siirrännäisen vastaan ​​isäntätaudin (GVHD) ehkäisemiseksi ihmisillä, joilla on akuutti myelooinen leukemia (AML), akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL), myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), myeloproliferatiiviset sairaudet (MPN), krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML), kemosensitiivinen Hodgkin-lymfooma (HL) tai non-Hodgkin-lymfooma (NHL). hänelle tehdään veren kantasolusiirto.

  • GVHD on tila, jossa solut luovuttajan kudoksesta hyökkäävät elimiä vastaan.
  • RGI-2001 on tutkimushoito

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

  • Tämä on pilottitutkimus koehenkilöillä, joille tehdään alennetun intensiteetin haploidenttinen perifeerisen veren kantasolusiirto, ja he saavat siirrännäis-isäntätautien ehkäisyn siirron jälkeisellä syklofosfamidilla, jota seuraa sirolimuusi, mykofenolaattimofetiili ja RGI-2001.
  • Tutkimustutkimusmenettelyt sisältävät kelpoisuusseulonnan ja tutkimushoidon, mukaan lukien arvioinnit ja seurantakäynnit.

  • Fludarabiinin, syklofosfamidin, melfalaanin, säteilyn, sirolimuusin ja mykofenolaattimofetiilin standardihoitolääkkeet ovat kaikki FDA:n hyväksymiä.

    • Tukikelpoiset osallistujat sijoitetaan yhteen kahdesta ryhmästä lääkärin harkinnan mukaan:

    • Ohjelma nro 1:

      • Ennen kantasolusiirtoa: fludarabiini + syklofosfamidi + säteily
      • Kantasolusiirron jälkeen: syklofosfamidi + sirolimuusi + mykofenolaattimofetiili + RGI-2001

    • Ohjelma nro 2

      • Ennen kantasolusiirtoa: fludarabiini + melfalaani + säteily
      • Kantasolusiirron jälkeen: syklofosfamidi + sirolimuusi + mykofenolaattimofetiili + RGI-2001
  • Tähän kokeeseen otetaan yhteensä 20 osallistujaa
  • Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ei ole hyväksynyt RGI-2001:tä minkään sairauden hoitoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Massachusetts General Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 76 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet tai naiset ≥ 18 ja ≤ 80 vuotta vanhat

  • Hematologisen pahanlaatuisuuden diagnoosi:

    • Akuutti myelooinen leukemia (AML) tai akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL) morfologisessa täydellisessä remissiossa
    • Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), myeloproliferatiiviset häiriöt (MPN) tai krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML), jossa on alle 5 % blasteja veressä tai luuytimessä
    • Kemosensitiivinen Hodgkin-lymfooma (HL) tai non-Hodgkin-lymfooma (NHL)
  • Potilaille on tehtävä haploidenttinen allogeeninen hematopoieettinen solusiirto, joka määritellään 1. tai 2. asteen sukulaiseksi ja vähintään 5/10 vastaavuus on HLA-A, -B, -C, DR ja DQ.
  • ECOG-suorituskykytila ​​≤2

  • Potilaat, joilla on riittävä fyysinen toimintakyky mitattuna:

    • Sydän: Lepotilassa vasemman kammion ejektiofraktion on oltava ≥ 40 % tai lyhenevän fraktion on oltava > 25 %

    • Maksa:

      • Bilirubiini ≤ 2,5 mg/dl, paitsi potilailla, joilla on Gilbertin oireyhtymä tai hemolyysi
      • ALT, AST ja alkalinen fosfataasi < 5 x ULN
    • Munuaiset: Seerumin kreatiniini normaalialueella tai jos seerumin kreatiniini on normaalin alueen ulkopuolella, munuaisten toiminta (mitattu tai arvioitu kreatiniinipuhdistuma tai GFR) ≥ 40 ml/min/1,73 m2
    • Keuhko: DLCO (korjattu hemoglobiinilla), FEV1 ja FVC ≥ 50 % ennustettu
  • Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja

Poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto. (Potilaat ovat saattaneet saada aikaisemman autologisen hematopoieettisen kantasolusiirron.)
  • Osallistujat, jotka saavat muita tutkimusaineita 14 päivän sisällä ennen RGI-2001-annostusta. Näin ollen osallistujien on lopetettava tutkimusaineiden käyttö päivään -9 mennessä ennen elinsiirtoa.
  • Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oireinen sydämen vajaatoiminta, äskettäinen sydäninfarkti tai aivohalvaus, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.
  • Potilaat, joilla on aktiivinen tai hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio (-infektiot), jotka tarvitsevat systeemistä hoitoa.
  • Ennaltaehkäisevän luovuttajan lymfosyytti-infuusiohoidon (DLI) suunniteltu käyttö.
  • Raskaana olevat ja imettävät naiset eivät ole tukikelpoisia, koska he eivät ole oikeutettuja hematopoieettisten kantasolujen siirtoon.
  • HIV-positiiviset osallistujat ja potilaat, joilla on aktiivinen hepatiitti B tai C, eivät ole tukikelpoisia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito 1: Fludarabiini, syklofosfamidi ja TBI

-. Potilaat, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset tutkimukseen, kirjataan myöhemmin hoitoon. Kaksi alennetun intensiteetin hoitoa sallitaan hoitavan lääkärin valinnan mukaan

  • Ennen kantasolusiirtoa:

    • Fludarabiini ennalta määrätty annos, suonensisäisesti, 4 kertaa sykliä kohden
    • Syklofosfamidin ennalta määrätty annos, ennalta määrätty määrä kertoja syklissä, suonensisäinen infuusio
    • Koko kehon säteilytys (TBI) kerran hoitojakson aikana

  • Kantasolusiirron jälkeinen:

    • Syklofosfamidin ennalta määrätty annos, ennalta määrätty määrä kertoja syklissä, suonensisäinen infuusio
    • Sirolimuusi: Ennalta määrätty annos, ennalta määrätty aika syklissä, suun kautta.
    • Mykofenolaattimofetiili, suun kautta tai suonensisäisesti (ennalta määrätty annos tai IV TID (perustuu todelliseen ruumiinpainoon), ennalta määrättyinä aikoina sykliä kohti
    • RGI-2001: IV, ennalta määrätty annos, viikoittain 6 kokonaisannosta
Lääke: FLUDARABIINI
ennalta määrätty annos, suonensisäisesti, ennalta määrätty kertaa sykliä kohden Annettu sekä kantasoluja edeltävässä että kantasolujen jälkeisessä jaksossa
Muut nimet:
  • Fludara®
Lääke: SYKLOFOSFAMIDI
◦ Ennalta määrätty syklofosfamidiannos, ennalta määrätty määrä kertoja Annettu esikantasoluissa hoito-ohjelma #1 Syklofosfamidin ennalta määrätty annos, ennalta määrätty määrä kierrossa, suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
  • Cytoxan®
  • Neosar®
Säteily: TBI
Koko kehon säteilytys (TBI) kerran syklissä.
Lääke: Sirolimus
Sirolimuusi: Ennalta määrätty annostus, ennalta määrätty aika syklissä, suun kautta: Huomaa, että sirolimuusin annoksia voidaan muuttaa hoitavan lääkärin harkinnan mukaan, koska useat lääkkeet ja muut tilanteet vaikuttavat sen aineenvaihduntaan
Muut nimet:
  • Rapamune
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
◦ Mykofenolaattimofetiili, suun kautta tai iv (ennalta määrätty annos tai IV TID (perustuu todelliseen ruumiinpainoon), ennalta määrättyinä aikoina sykliä kohti
Muut nimet:
  • CellCept
  • Myfortic
Lääke: RGI-2001
IV, ennalta määrätty annos, viikoittain 6 kokonaisannokseen
Lääke: SYKLOFOSFAMIDI
◦ Annettu kantasolujen jälkeisessä jaksossa hoito-ohjelman 1 ja 2 syklofosfamidin ennalta määrätty annos, ennalta määrätty määrä sykliä, suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
  • Cytoxan®
  • Neosar®
Kokeellinen: Hoito-ohjelma 2: fludarabiini, melfalaani ja TBI

-. Potilaat, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset tutkimukseen, kirjataan myöhemmin hoitoon. Kaksi alennetun intensiteetin hoitoa sallitaan hoitavan lääkärin valinnan mukaan

  • Ennen kantasolusiirtoa:

    • Fludarabiini ennalta määrätty annos, suonensisäisesti 3 kertaa sykliä kohden
    • Melfalaani, infuusio, määrätty annos, kerran sykliä kohden
    • Koko kehon säteilytys (TBI) kerran syklissä.

  • Kantasolusiirron jälkeinen

    • Syklofosfamidin ennalta määrätty annos, ennalta määrätty määrä kertoja syklissä, suonensisäinen infuusio
    • Sirolimuusi: Ennalta määrätty annos, ennalta määrätty aika syklissä, suun kautta:
    • Mykofenolaattimofetiili, suun kautta tai suonensisäisesti (ennalta määrätty annos tai IV TID (perustuu todelliseen ruumiinpainoon), ennalta määrättyinä aikoina sykliä kohti
    • RGI-2001: IV, ennalta määrätty annos, viikoittain 6 kokonaisannosta
Lääke: FLUDARABIINI
ennalta määrätty annos, suonensisäisesti, ennalta määrätty kertaa sykliä kohden Annettu sekä kantasoluja edeltävässä että kantasolujen jälkeisessä jaksossa
Muut nimet:
  • Fludara®
Lääke: SYKLOFOSFAMIDI
◦ Ennalta määrätty syklofosfamidiannos, ennalta määrätty määrä kertoja Annettu esikantasoluissa hoito-ohjelma #1 Syklofosfamidin ennalta määrätty annos, ennalta määrätty määrä kierrossa, suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
  • Cytoxan®
  • Neosar®
Säteily: TBI
Koko kehon säteilytys (TBI) kerran syklissä.
Lääke: Sirolimus
Sirolimuusi: Ennalta määrätty annostus, ennalta määrätty aika syklissä, suun kautta: Huomaa, että sirolimuusin annoksia voidaan muuttaa hoitavan lääkärin harkinnan mukaan, koska useat lääkkeet ja muut tilanteet vaikuttavat sen aineenvaihduntaan
Muut nimet:
  • Rapamune
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
◦ Mykofenolaattimofetiili, suun kautta tai iv (ennalta määrätty annos tai IV TID (perustuu todelliseen ruumiinpainoon), ennalta määrättyinä aikoina sykliä kohti
Muut nimet:
  • CellCept
  • Myfortic
Lääke: RGI-2001
IV, ennalta määrätty annos, viikoittain 6 kokonaisannokseen
Lääke: SYKLOFOSFAMIDI
◦ Annettu kantasolujen jälkeisessä jaksossa hoito-ohjelman 1 ja 2 syklofosfamidin ennalta määrätty annos, ennalta määrätty määrä sykliä, suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
  • Cytoxan®
  • Neosar®
Lääke: Melphalan
Melfalaani, infuusio, määrätty annos, kerran sykliä kohden
Muut nimet:
  • L-PAM
  • L-sarkolysiini
  • Fenyylialaniini Sinappi
  • Alkeran®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden lukumäärä, jotka onnistuivat siirtämään luovuttajaa
Aikaikkuna: 60 päivää
(absoluuttinen neutrofiilien määrä > 500/uL ja ≥ 90 % luovuttajasolukimerismi)
60 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
100 päivän ei-relapse-kuolleisuus (NRM).
Aikaikkuna: 100 päivää
Hoito katsotaan turvalliseksi, jos 100d NRM-nopeus on
100 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zachariah Michael DeFilipp

Yhteistyökumppanit

Regimmune Corporation

Tutkijat

  • Päätutkija: Zachariah DeFilipp, MD, Massachusetts General Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 14. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 22. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 19. elokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Sunnuntai 20. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 19-336

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Dana-Farber / Harvard Cancer Center kannustaa ja tukee kliinisistä tutkimuksista saatujen tietojen vastuullista ja eettistä jakamista. Julkaistussa käsikirjoituksessa käytetyn lopullisen tutkimusaineiston tunnistamattomia osallistujatietoja voidaan jakaa vain tietojen käyttösopimuksen ehtojen mukaisesti. Pyynnöt voidaan osoittaa osoitteeseen, ota yhteyttä sponsoritutkijaan tai valtuutettuun]. Protokolla ja tilastollinen analyysisuunnitelma ovat saatavilla osoitteessa Clinicaltrials.gov vain liittovaltion säännösten edellyttämällä tavalla tai tutkimusta tukevien palkintojen ja sopimusten edellytyksenä.

IPD-jaon aikakehys

Tietoja voidaan luovuttaa aikaisintaan 1 vuoden kuluttua julkaisupäivästä

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Ota yhteyttä Partners Innovations -tiimiin osoitteessa http://www.partners.org/innovation

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa