Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Haplo Perifeer Bloed Sct bij GVHD-preventie

18 juli 2025 bijgewerkt door: Zachariah Michael DeFilipp

Verminderde intensiteit Haplo-identieke perifere bloedstamceltransplantatie met op cyclofosfamide en sirolimus/mycofenolaatmofetil/RGI-2001 gebaseerde GVHD-preventie na transplantatie: een pilootstudie

Deze onderzoeksstudie bestudeert de RGI-2001 voor het voorkomen van graft-vs-hostziekte (GVHD) bij mensen met acute myeloïde leukemie (AML), acute lymfoblastische leukemie (ALL), myelodysplastisch syndroom (MDS), myeloproliferatieve aandoeningen (MPN), chronische myelomonocytische leukemische (CMML), chemosensitieve hodgkin-lymfoom (HL) of non-Hodgkin-lymfoom (NHL).wie krijgt een bloedstamceltransplantatie.

  • GVHD is een aandoening waarbij cellen uit het weefsel van de donor de organen aanvallen.
  • RGI-2001 is een onderzoeksbehandeling

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

  • Dit is een pilootstudie bij proefpersonen die een haplo-identieke perifere bloedstamceltransplantatie met verminderde intensiteit ondergaan en die graft-versus-host-ziektepreventie zullen ondergaan met post-transplantatie cyclofosfamide, gevolgd door sirolimus, mycofenolaatmofetil en RGI-2001.
  • De onderzoeksstudieprocedures omvatten screening op geschiktheid en studiebehandeling inclusief evaluaties en vervolgbezoeken.

  • De standaardgeneesmiddelen van fludarabine, cyclofosfamide, melfalan, bestraling, sirolimus en mycofenolaatmofetil zijn allemaal door de FDA goedgekeurd.

    • In aanmerking komende deelnemers worden in 1 van de 2 groepen geplaatst, naar goeddunken van de arts:

    • Regime #1:

      • Vóór stamceltransplantatie: fludarabine + cyclofosfamide + bestraling
      • Na stamceltransplantatie: Cyclofosfamide + Sirolimus +Mycofenolaatmofetil + RGI-2001

    • Regime #2

      • Voor stamceltransplantatie: fludarabine + melfalan + bestraling
      • Na stamceltransplantatie: cyclofosfamide + sirolimus +Mycofenolaatmofetil + RGI-2001
  • In totaal zullen 20 deelnemers deelnemen aan deze proef
  • De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft RGI-2001 niet goedgekeurd als behandeling voor welke ziekte dan ook.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Massachusetts General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 76 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen of vrouwen ≥ 18 en ≤ 80 jaar oud

  • Diagnose van hematologische maligniteit:

    • Acute myeloïde leukemie (AML) of acute lymfoblastische leukemie (ALL) in morfologische volledige remissie
    • Myelodysplastisch syndroom (MDS), myeloproliferatieve aandoeningen (MPN) of chronische myelomonocytaire leukemische (CMML) met < 5% blasten in bloed of beenmerg
    • Chemosensitief Hodgkin-lymfoom (HL) of Non-Hodgkin-lymfoom (NHL)
  • Patiënten moeten een haplo-identieke allogene hematopoëtische celtransplantatie ondergaan, gedefinieerd als 1e of 2e graads familielid met ten minste 5/10 matching op HLA-A, -B, -C, DR en DQ.
  • ECOG-prestatiestatus ≤2

  • Patiënten met voldoende fysieke functie zoals gemeten door:

    • Cardiaal: linkerventrikelejectiefractie in rust moet ≥ 40% zijn, of verkortingsfractie >25%

    • Lever:

      • Bilirubine ≤ 2,5 mg/dl, behalve voor patiënten met het syndroom van Gilbert of hemolyse
      • ALAT, ASAT en alkalische fosfatase < 5 x ULN
    • Nier: serumcreatinine binnen normaal bereik, of als serumcreatinine buiten normaal bereik ligt, dan nierfunctie (gemeten of geschatte creatinineklaring of GFR) ≥ 40 ml/min/1,73 m2
    • Pulmonaal: DLCO (gecorrigeerd voor hemoglobine), FEV1 en FVC ≥ 50% voorspeld
  • Het vermogen om te begrijpen en de bereidheid om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere allogene hematopoietische stamceltransplantatie. (Patiënten hebben mogelijk eerder een autologe hematopoëtische stamceltransplantatie gekregen.)
  • Deelnemers die binnen 14 dagen voorafgaand aan RGI-2001-dosering andere onderzoeksagentia krijgen. Deelnemers moeten dus op dag -9 voorafgaand aan de transplantatie stoppen met onderzoeksmiddelen.
  • Ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, symptomatisch congestief hartfalen, recent myocardinfarct of beroerte, onstabiele angina pectoris, hartritmestoornissen of psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de studievereisten zouden beperken.
  • Patiënten met actieve of ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfectie(s) die systemische therapie vereisen.
  • Gepland gebruik van profylactische donorlymfocyteninfusietherapie (DLI).
  • Zwangere vrouwen en vrouwen die borstvoeding geven komen niet in aanmerking omdat ze niet in aanmerking komen voor hematopoëtische stamceltransplantatie.
  • Hiv-positieve deelnemers en patiënten met actieve Hepatitis B of C komen niet in aanmerking

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Regime 1: fludarabine, cyclofosfamide en TBI

-. Patiënten die voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor de studie, zullen vervolgens worden ingeschreven voor behandeling. Twee regimes met verminderde intensiteit zijn toegestaan, afhankelijk van de keuze van de behandelend arts

  • Pre-stamceltransplantatie:

    • Fludarabine vooraf bepaalde dosis, intraveneus, 4 keer per cyclus
    • Cyclofosfamide vooraf bepaalde dosis, vooraf bepaald aantal keren in de cyclus, intraveneuze infusie
    • Totale lichaamsbestraling (TBI) eenmaal tijdens de behandelingscyclus

  • Post stamceltransplantatie:

    • Cyclofosfamide vooraf bepaalde dosis, vooraf bepaald aantal keren in de cyclus, intraveneuze infusie
    • Sirolimus: vooraf bepaalde dosering, vooraf bepaald aantal tijd in de cyclus, oraal.
    • Mycofenolaatmofetil, oraal of iv (vooraf bepaalde dosis of IV TID (gebaseerd op het werkelijke lichaamsgewicht), op vooraf bepaalde tijden per cyclus
    • RGI-2001: IV, vooraf bepaalde dosis, wekelijks tot 6 totale doses
Geneesmiddel: FLUDARABINE
vooraf bepaalde dosis, intraveneus, een vooraf bepaald aantal keren per cyclus Gegeven in zowel pre-stamcel- als post-stamcelcycli
Andere namen:
  • Fludara®
Geneesmiddel: CYCLOFOSFAMIDE
◦ Vooraf bepaalde dosis cyclofosfamide, vooraf bepaald aantal keren in Toediening in pre-stamcelregime #1 Vooraf bepaalde dosis cyclofosfamide, vooraf bepaald aantal keren in cyclus, intraveneuze infusie
Andere namen:
  • Cytoxan®
  • Neosar®
Straling: TBI
Totale lichaamsbestraling (TBI) eenmaal per cyclus.
Geneesmiddel: Sirolimus
Sirolimus: vooraf bepaalde dosering, vooraf bepaald aantal tijd in de cyclus, oraal: Houd er rekening mee dat de dosering van sirolimus naar goeddunken van de behandelend arts kan worden aangepast gezien de vele geneesmiddelen en andere situaties die het metabolisme beïnvloeden
Andere namen:
  • Rapamune
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
◦Mycofenolaatmofetil, oraal of iv (vooraf bepaalde dosis of IV TID (gebaseerd op het werkelijke lichaamsgewicht), op vooraf bepaalde tijden per cyclus
Andere namen:
  • CellCept
  • Myfortisch
Geneesmiddel: RGI-2001
IV, vooraf bepaalde dosis, wekelijks tot 6 totale doses
Geneesmiddel: CYCLOFOSFAMIDE
◦Gegeven in post-stamcelcyclus van regime #1 en #2 Cyclofosfamide vooraf bepaalde dosis, vooraf bepaald aantal keren in cyclus, intraveneuze infusie
Andere namen:
  • Cytoxan®
  • Neosar®
Experimenteel: Regime 2: Fludarabine, Melphalan en TBI

-. Patiënten die voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor de studie, zullen vervolgens worden ingeschreven voor behandeling. Twee regimes met verminderde intensiteit zijn toegestaan, afhankelijk van de keuze van de behandelend arts

  • Pre-stamceltransplantatie:

    • Fludarabine vooraf bepaalde dosis, intraveneus 3 maal per cyclus
    • Melfalan, infusie, bepaalde dosering, eenmaal per cyclus
    • Totale lichaamsbestraling (TBI) eenmaal per cyclus.

  • Post stamceltransplantatie

    • Cyclofosfamide vooraf bepaalde dosis, vooraf bepaald aantal keren in de cyclus, intraveneuze infusie
    • Sirolimus: vooraf bepaalde dosering, vooraf bepaald aantal tijd in de cyclus, oraal:
    • Mycofenolaatmofetil, oraal of iv (vooraf bepaalde dosis of IV TID (gebaseerd op het werkelijke lichaamsgewicht), op vooraf bepaalde tijden per cyclus
    • RGI-2001: IV, vooraf bepaalde dosis, wekelijks tot 6 totale doses
Geneesmiddel: FLUDARABINE
vooraf bepaalde dosis, intraveneus, een vooraf bepaald aantal keren per cyclus Gegeven in zowel pre-stamcel- als post-stamcelcycli
Andere namen:
  • Fludara®
Geneesmiddel: CYCLOFOSFAMIDE
◦ Vooraf bepaalde dosis cyclofosfamide, vooraf bepaald aantal keren in Toediening in pre-stamcelregime #1 Vooraf bepaalde dosis cyclofosfamide, vooraf bepaald aantal keren in cyclus, intraveneuze infusie
Andere namen:
  • Cytoxan®
  • Neosar®
Straling: TBI
Totale lichaamsbestraling (TBI) eenmaal per cyclus.
Geneesmiddel: Sirolimus
Sirolimus: vooraf bepaalde dosering, vooraf bepaald aantal tijd in de cyclus, oraal: Houd er rekening mee dat de dosering van sirolimus naar goeddunken van de behandelend arts kan worden aangepast gezien de vele geneesmiddelen en andere situaties die het metabolisme beïnvloeden
Andere namen:
  • Rapamune
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
◦Mycofenolaatmofetil, oraal of iv (vooraf bepaalde dosis of IV TID (gebaseerd op het werkelijke lichaamsgewicht), op vooraf bepaalde tijden per cyclus
Andere namen:
  • CellCept
  • Myfortisch
Geneesmiddel: RGI-2001
IV, vooraf bepaalde dosis, wekelijks tot 6 totale doses
Geneesmiddel: CYCLOFOSFAMIDE
◦Gegeven in post-stamcelcyclus van regime #1 en #2 Cyclofosfamide vooraf bepaalde dosis, vooraf bepaald aantal keren in cyclus, intraveneuze infusie
Andere namen:
  • Cytoxan®
  • Neosar®
Geneesmiddel: Melfalan
Melfalan, infusie, bepaalde dosering, eenmaal per cyclus
Andere namen:
  • L-PAM
  • L-sarcolysine
  • Fenylalanine Mosterd
  • Alkeran®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten dat succesvolle donortransplantatie heeft bereikt
Tijdsspanne: 60 dagen
(absoluut aantal neutrofielen > 500/uL en ≥ 90% donorcelchimerisme)
60 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
100 dagen non-relapse sterftecijfer (NRM).
Tijdsspanne: 100 dagen
Het regime wordt als veilig beschouwd als het NRM-percentage 100d is
100 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zachariah Michael DeFilipp

Medewerkers

Regimmune Corporation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Zachariah DeFilipp, MD, Massachusetts General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 augustus 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 oktober 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 augustus 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 19-336

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Het Dana-Farber / Harvard Cancer Center stimuleert en ondersteunt het verantwoord en ethisch delen van gegevens uit klinische onderzoeken. Geanonimiseerde gegevens van deelnemers uit de definitieve onderzoeksdataset die in het gepubliceerde manuscript wordt gebruikt, mogen alleen worden gedeeld onder de voorwaarden van een gegevensgebruiksovereenkomst. Verzoeken kunnen worden gericht aan, neem contact op met de sponsoronderzoeker of aangewezen persoon]. Het protocol en het plan voor statistische analyse zullen beschikbaar worden gesteld op Clinicaltrials.gov alleen zoals vereist door federale regelgeving of als voorwaarde voor prijzen en overeenkomsten ter ondersteuning van het onderzoek.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens kunnen niet eerder dan 1 jaar na de publicatiedatum worden gedeeld

IPD-toegangscriteria voor delen

Neem contact op met het Partners Innovations-team op http://www.partners.org/innovation

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren