Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Haplo Sct периферической крови в профилактике РТПХ

18 июля 2025 г. обновлено: Zachariah Michael DeFilipp

Гаплоидентичная трансплантация стволовых клеток периферической крови с пониженной интенсивностью с посттрансплантационным циклофосфамидом и сиролимусом/микофенолатом мофетилом/RGI-2001 на основе профилактики РТПХ: экспериментальное исследование

В этом научном исследовании изучается RGI-2001 для предотвращения болезни «трансплантат против хозяина» (РТПХ) у людей с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ), миелодиспластическим синдромом (МДС), миелопролиферативными заболеваниями (МПН), хроническими миеломоноцитарная лейкемия (CMML), химиочувствительная лимфома Ходжкина (HL) или неходжкинская лимфома (NHL). будет трансплантация стволовых клеток крови.

  • РТПХ — это состояние, при котором клетки донорской ткани атакуют органы.
  • RGI-2001 — экспериментальное лечение

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

  • Это пилотное исследование с участием субъектов, перенесших гаплоидентичную трансплантацию стволовых клеток периферической крови с уменьшенной интенсивностью, которые будут получать профилактику реакции «трансплантат против хозяина» с помощью посттрансплантационного циклофосфамида, а затем сиролимуса, микофенолата мофетила и RGI-2001.
  • Процедуры научного исследования включают скрининг на соответствие требованиям и лечение в рамках исследования, включая оценки и последующие визиты.

  • Стандартные препараты для лечения флударабин, циклофосфамид, мелфалан, радиация, сиролимус и мофетил микофенолата одобрены FDA.

    • Приемлемые участники будут помещены в 1 из 2 групп по усмотрению врачей:

    • Схема №1:

      • Перед трансплантацией стволовых клеток: Флударабин + Циклофосфамид + Облучение
      • После трансплантации стволовых клеток: циклофосфамид + сиролимус + микофенолата мофетил + RGI-2001

    • Схема №2

      • Перед трансплантацией стволовых клеток: флударабин + мелфалан + облучение
      • После трансплантации стволовых клеток: циклофосфамид + сиролимус + микофенолата мофетил + RGI-2001
  • Всего в этом испытании будет зачислено 20 участников.
  • Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) не одобрило RGI-2001 для лечения каких-либо заболеваний.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

25

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 76 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины или женщины ≥ 18 и ≤ 80 лет

  • Диагностика гемобластозов:

    • Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) или острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) в морфологически полной ремиссии
    • Миелодиспластический синдром (МДС), миелопролиферативные заболевания (МПН) или хронический миеломоноцитарный лейкоз (ХММЛ) с < 5% бластов в крови или костном мозге
    • Химиочувствительная лимфома Ходжкина (HL) или неходжкинская лимфома (NHL)
  • Пациенты должны подвергаться гаплоидентичной аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток, определяемой как родственники 1-й или 2-й степени родства с совпадением не менее 5/10 по HLA-A, -B, -C, DR и DQ.
  • Статус производительности ECOG ≤2

  • Пациенты с адекватной физической функцией, определяемой по:

    • Сердечная: фракция выброса левого желудочка в покое должна быть ≥ 40% или фракция укорочения > 25%.

    • Печеночный:

      • Билирубин ≤ 2,5 мг/дл, за исключением пациентов с синдромом Жильбера или гемолизом
      • АЛТ, АСТ и щелочная фосфатаза < 5 x ULN
    • Почки: креатинин сыворотки в пределах нормы или, если креатинин сыворотки вне нормы, то почечная функция (измеренный или предполагаемый клиренс креатинина или СКФ) ≥ 40 мл/мин/1,73 м2
    • Легочные: DLCO (с поправкой на гемоглобин), FEV1 и FVC ≥ 50% от должного
  • Способность понимать и готовность подписать письменный документ информированного согласия

Критерий исключения:

  • Предварительная аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. (Пациенты, возможно, ранее получили аутологичную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток.)
  • Участники, которые получают какие-либо другие исследуемые агенты в течение 14 дней до дозирования RGI-2001. Таким образом, участники должны прекратить прием исследуемых агентов за 9-й день до трансплантации.
  • Неконтролируемое интеркуррентное заболевание, включая, помимо прочего, симптоматическую застойную сердечную недостаточность, недавно перенесенный инфаркт миокарда или инсульт, нестабильную стенокардию, сердечную аритмию или психическое заболевание/социальные ситуации, которые ограничивают соблюдение требований исследования.
  • Пациенты с активными или неконтролируемыми бактериальными, вирусными или грибковыми инфекциями, которым требуется системная терапия.
  • Плановое использование профилактической инфузии донорских лимфоцитов (DLI).
  • Беременные и кормящие женщины не подходят, потому что они не подходят для трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
  • ВИЧ-позитивные участники и пациенты с активным гепатитом B или C не имеют права

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Схема 1: флударабин, циклофосфамид и ЧМТ.

-. Пациенты, соответствующие критериям отбора для участия в исследовании, впоследствии будут зачислены на лечение. По выбору лечащего врача допускается два режима пониженной интенсивности.

  • Перед трансплантацией стволовых клеток:

    • Флударабин в заданной дозе внутривенно 4 раза за цикл
    • Циклофосфамид заранее установленная доза, заданное количество раз в цикле, внутривенная инфузия
    • Тотальное облучение тела (ЧМТ) однократно в течение цикла лечения

  • После трансплантации стволовых клеток:

    • Циклофосфамид заранее установленная доза, заданное количество раз в цикле, внутривенная инфузия
    • Сиролимус: заранее определенная доза, заранее определенное количество раз в цикле, перорально.
    • Микофенолата мофетил, перорально или в/в (заранее определенная доза или в/в три раза в день (в зависимости от фактической массы тела), в заранее определенное время цикла
    • RGI-2001: внутривенно, заранее определенная доза, еженедельно до 6 общих доз
Лекарство: ФЛУДАРАБИН
заранее определенная доза, внутривенно, заранее определенное количество раз за цикл Вводится как в циклах до стволовых клеток, так и в циклах после стволовых клеток
Другие имена:
  • Флудара®
Лекарство: ЦИКЛОПОСФАМИД
◦Циклофосфамид в заранее определенной дозе, заданное количество раз в Предварительно установленной схеме лечения стволовыми клетками № 1 Циклофосфамид в заданной дозе, заданное количество раз в цикле, внутривенная инфузия
Другие имена:
  • Цитоксан®
  • Неозар®
Радиация: ЧМТ
Тотальное облучение тела (ТОТ) один раз за цикл.
Лекарство: Сиролимус
Сиролимус: предопределенная доза, заранее определенное количество раз в цикле, перорально: обратите внимание, что дозы сиролимуса могут быть скорректированы по усмотрению лечащего врача с учетом нескольких препаратов и других ситуаций, влияющих на его метаболизм.
Другие имена:
  • Рапамун
Лекарство: Микофенолата мофетил
◦Микофенолата мофетил, перорально или внутривенно (предопределенная доза или внутривенно трижды в день (в зависимости от фактической массы тела), в заранее определенное время в цикле
Другие имена:
  • СеллСепт
  • Мифортик
Лекарство: РГИ-2001
IV, заранее определенная доза, еженедельно до 6 общих доз
Лекарство: ЦИКЛОПОСФАМИД
◦После цикла введения стволовых клеток по схемам №1 и №2 Циклофосфамид в заранее определенной дозе, заданное количество раз в цикле, внутривенная инфузия
Другие имена:
  • Цитоксан®
  • Неозар®
Экспериментальный: Схема 2: флударабин, мелфалан и ЧМТ.

-. Пациенты, соответствующие критериям отбора для участия в исследовании, впоследствии будут зачислены на лечение. По выбору лечащего врача допускается два режима пониженной интенсивности.

  • Перед трансплантацией стволовых клеток:

    • Флударабин в заданной дозе внутривенно 3 раза за курс
    • Мелфалан, инфузия, определенная доза, один раз в цикл
    • Тотальное облучение тела (ТОТ) один раз за цикл.

  • После трансплантации стволовых клеток

    • Циклофосфамид заранее установленная доза, заданное количество раз в цикле, внутривенная инфузия
    • Сиролимус: Предопределенная доза, заранее определенное количество раз в цикле, перорально:
    • Микофенолата мофетил, перорально или в/в (заранее определенная доза или в/в три раза в день (в зависимости от фактической массы тела), в заранее определенное время цикла
    • RGI-2001: внутривенно, заранее определенная доза, еженедельно до 6 общих доз
Лекарство: ФЛУДАРАБИН
заранее определенная доза, внутривенно, заранее определенное количество раз за цикл Вводится как в циклах до стволовых клеток, так и в циклах после стволовых клеток
Другие имена:
  • Флудара®
Лекарство: ЦИКЛОПОСФАМИД
◦Циклофосфамид в заранее определенной дозе, заданное количество раз в Предварительно установленной схеме лечения стволовыми клетками № 1 Циклофосфамид в заданной дозе, заданное количество раз в цикле, внутривенная инфузия
Другие имена:
  • Цитоксан®
  • Неозар®
Радиация: ЧМТ
Тотальное облучение тела (ТОТ) один раз за цикл.
Лекарство: Сиролимус
Сиролимус: предопределенная доза, заранее определенное количество раз в цикле, перорально: обратите внимание, что дозы сиролимуса могут быть скорректированы по усмотрению лечащего врача с учетом нескольких препаратов и других ситуаций, влияющих на его метаболизм.
Другие имена:
  • Рапамун
Лекарство: Микофенолата мофетил
◦Микофенолата мофетил, перорально или внутривенно (предопределенная доза или внутривенно трижды в день (в зависимости от фактической массы тела), в заранее определенное время в цикле
Другие имена:
  • СеллСепт
  • Мифортик
Лекарство: РГИ-2001
IV, заранее определенная доза, еженедельно до 6 общих доз
Лекарство: ЦИКЛОПОСФАМИД
◦После цикла введения стволовых клеток по схемам №1 и №2 Циклофосфамид в заранее определенной дозе, заданное количество раз в цикле, внутривенная инфузия
Другие имена:
  • Цитоксан®
  • Неозар®
Лекарство: Мелфалан
Мелфалан, инфузия, определенная доза, один раз в цикл
Другие имена:
  • L-ПАМ
  • L-сарколизин
  • Фенилаланиновая горчица
  • Алкеран®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов, достигших успешного приживления донорского трансплантата
Временное ограничение: 60 дней
(абсолютное количество нейтрофилов > 500/мкл и ≥ 90% химеризма донорских клеток)
60 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
100-дневная безрецидивная смертность (NRM).
Временное ограничение: 100 дней
Режим будет считаться безопасным, если частота 100 сут.
100 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Zachariah Michael DeFilipp

Соавторы

Regimmune Corporation

Следователи

  • Главный следователь: Zachariah DeFilipp, MD, Massachusetts General Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 августа 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 октября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 августа 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 19-336

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Дана-Фарбер / Гарвардский онкологический центр поощряет и поддерживает ответственный и этичный обмен данными клинических испытаний. Обезличенные данные участников из окончательного набора данных исследования, использованного в опубликованной рукописи, могут быть переданы только в соответствии с условиями Соглашения об использовании данных. Запросы могут быть направлены, пожалуйста, свяжитесь с исследователем-спонсором или уполномоченным лицом]. Протокол и план статистического анализа будут доступны на сайте Clinicaltrials.gov. только в соответствии с требованиями федерального законодательства или в качестве условия наград и соглашений, поддерживающих исследования.

Сроки обмена IPD

Данные могут быть переданы не ранее, чем через 1 год после даты публикации

Критерии совместного доступа к IPD

Свяжитесь с командой Partners Innovations по адресу http://www.partners.org/innovation.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться