Haplo Peripheral Blood Sct w zapobieganiu GVHD
18 lipca 2025 zaktualizowane przez: Zachariah Michael DeFilipp
Haploidentyczne przeszczepy komórek macierzystych krwi obwodowej o zmniejszonej intensywności z potransplantacyjnym cyklofosfamidem i syrolimusem/mykofenolanem mofetylu/RGI-2001 Zapobieganie GVHD: badanie pilotażowe
Niniejsze badanie dotyczy RGI-2001 w zapobieganiu chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) u osób z ostrą białaczką szpikową (AML), ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL), zespołem mielodysplastycznym (MDS), zaburzeniami mieloproliferacyjnymi (MPN), przewlekłą białaczka mielomonocytowa (CMML), chemiowrażliwy chłoniak Hodgkina (HL) lub chłoniak nieziarniczy (NHL). będzie miał przeszczep komórek macierzystych krwi.
- GVHD to stan, w którym komórki z tkanki dawcy atakują narządy.
- RGI-2001 to leczenie eksperymentalne
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
- Ostra białaczka szpikowa
- Zespoły mielodysplastyczne
- Chłoniak Hodgkina
- Przewlekła białaczka mielomonocytowa
- Ostra białaczka limfoblastyczna
- AML
- Chłoniak nieziarniczy
- MDS
- Zaburzenie mieloproliferacyjne
- GVHD
- Choroba przeszczep kontra gospodarz
- WSZYSTKO
- CML
- Niepowodzenie przeszczepu komórek macierzystych krwi
- MPN
- Chemowrażliwy chłoniak Hodgkina
Szczegółowy opis
- Jest to badanie pilotażowe z udziałem pacjentów poddawanych przeszczepowi haploidentycznych komórek macierzystych krwi obwodowej o zmniejszonej intensywności, którzy otrzymają profilaktykę choroby przeszczep przeciw gospodarzowi za pomocą cyklofosfamidu po przeszczepie, a następnie syrolimusa, mykofenolanu mofetylu i RGI-2001.
- Procedury badań naukowych obejmują weryfikację kwalifikowalności i leczenie w ramach badania, w tym oceny i wizyty kontrolne.
Standardowe leki pielęgnacyjne, takie jak fludarabina, cyklofosfamid, melfalan, radioterapia, sirolimus i mykofenolan mofetylu, zostały zatwierdzone przez FDA.
- Kwalifikujący się uczestnicy zostaną przydzieleni do 1 z 2 grup, według uznania lekarza:
Schemat nr 1:
- Przed przeszczepem komórek macierzystych: Fludarabina + Cyklofosfamid + Promieniowanie
- Po przeszczepie komórek macierzystych: cyklofosfamid + syrolimus + mykofenolan mofetylu + RGI-2001
Schemat nr 2
- Przed przeszczepem komórek macierzystych: fludarabina + melfalan + promieniowanie
- Po przeszczepie komórek macierzystych: cyklofosfamid + syrolimus + mykofenolan mofetylu + RGI-2001
- W sumie do tego testu zostanie zapisanych 20 uczestników
- Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nie zatwierdziła RGI-2001 jako leku na jakąkolwiek chorobę.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
25
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Massachusetts General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥ 18 i ≤ 80 lat
Diagnostyka nowotworów hematologicznych:
- Ostra białaczka szpikowa (AML) lub ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) w całkowitej remisji morfologicznej
- Zespół mielodysplastyczny (MDS), zaburzenia mieloproliferacyjne (MPN) lub przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML) z < 5% blastów we krwi lub szpiku kostnym
- Chemowrażliwy chłoniak Hodgkina (HL) lub chłoniak nieziarniczy (NHL)
- Pacjenci muszą przechodzić haploidentyczny allogeniczny przeszczep komórek krwiotwórczych, zdefiniowany jako krewny 1. lub 2. stopnia z co najmniej 5/10 zgodnością HLA-A, -B, -C, DR i DQ.
- Stan sprawności ECOG ≤2
Pacjenci z odpowiednią sprawnością fizyczną mierzoną za pomocą:
- Serce: Frakcja wyrzutowa lewej komory w spoczynku musi wynosić ≥ 40% lub frakcja skracania >25%
Wątrobiany:
- Bilirubina ≤ 2,5 mg/dl, z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta lub hemolizą
- AlAT, AspAT i fosfataza alkaliczna < 5 x GGN
- Nerki: stężenie kreatyniny w surowicy w prawidłowym zakresie lub jeśli stężenie kreatyniny w surowicy jest poza prawidłowym zakresem, wówczas czynność nerek (zmierzony lub oszacowany klirens kreatyniny lub GFR) ≥ 40 ml/min/1,73 m2
- Płuc: DLCO (z uwzględnieniem hemoglobiny), FEV1 i FVC ≥ 50% wartości należnej
- Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejszy allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych. (Pacjenci mogli otrzymać wcześniej autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych).
- Uczestnicy, którzy otrzymują jakiekolwiek inne środki badawcze w ciągu 14 dni przed podaniem dawki RGI-2001. W związku z tym uczestnicy muszą zaprzestać stosowania środków badawczych do dnia -9 przed przeszczepem.
- Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi objawowa zastoinowa niewydolność serca, niedawno przebyty zawał mięśnia sercowego lub udar mózgu, niestabilna dusznica bolesna, arytmia serca lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczają zgodność z wymogami badania.
- Pacjenci z czynnymi lub niekontrolowanymi infekcjami bakteryjnymi, wirusowymi lub grzybiczymi wymagającymi leczenia ogólnoustrojowego.
- Planowane zastosowanie profilaktycznej terapii wlewem limfocytów dawcy (DLI).
- Kobiety w ciąży i karmiące piersią nie kwalifikują się, ponieważ nie kwalifikują się do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych.
- Uczestnicy zakażeni wirusem HIV i pacjenci z aktywnym wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C nie kwalifikują się
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Schemat 1: Fludarabina, Cyklofosfamid i TBI
-. Pacjenci, którzy spełniają kryteria kwalifikacji do badania, zostaną następnie włączeni do leczenia. Dozwolone będą dwa schematy o zmniejszonej intensywności, zgodnie z wyborem lekarza prowadzącego
|
z góry określona dawka, dożylnie, z góry określony czas na cykl Podawana zarówno w cyklach przed komórkami macierzystymi, jak i po komórkach macierzystych
Inne nazwy:
◦Cyklofosfamid z góry ustalona dawka, z góry określona liczba razy w Podawany w schemacie nr 1 cyklofosfamidu z góry określona dawka, z góry określona liczba razy w cyklu, infuzja dożylna
Inne nazwy:
Naświetlanie całego ciała (TBI) raz na cykl.
Syrolimus: Z góry określona dawka, z góry określony czas w cyklu, doustnie: Należy pamiętać, że dawki syrolimusa można dostosować według uznania lekarza prowadzącego, biorąc pod uwagę wiele leków i inne sytuacje, które wpływają na jego metabolizm
Inne nazwy:
◦ Mykofenolan mofetylu, doustnie lub dożylnie (z góry ustalona dawka lub dożylnie trzy razy na dobę (w oparciu o rzeczywistą masę ciała), w określonych porach na cykl
Inne nazwy:
IV, z góry ustalona dawka, co tydzień do 6 dawek całkowitych
◦Podawany w cyklu po komórkach macierzystych schematu nr 1 i nr 2 Cyklofosfamid z góry ustalona dawka, z góry określona liczba razy w cyklu, infuzja dożylna
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Schemat 2: Fludarabina, Melfalan i TBI
-. Pacjenci, którzy spełniają kryteria kwalifikacji do badania, zostaną następnie włączeni do leczenia. Dozwolone będą dwa schematy o zmniejszonej intensywności, zgodnie z wyborem lekarza prowadzącego
|
z góry określona dawka, dożylnie, z góry określony czas na cykl Podawana zarówno w cyklach przed komórkami macierzystymi, jak i po komórkach macierzystych
Inne nazwy:
◦Cyklofosfamid z góry ustalona dawka, z góry określona liczba razy w Podawany w schemacie nr 1 cyklofosfamidu z góry określona dawka, z góry określona liczba razy w cyklu, infuzja dożylna
Inne nazwy:
Naświetlanie całego ciała (TBI) raz na cykl.
Syrolimus: Z góry określona dawka, z góry określony czas w cyklu, doustnie: Należy pamiętać, że dawki syrolimusa można dostosować według uznania lekarza prowadzącego, biorąc pod uwagę wiele leków i inne sytuacje, które wpływają na jego metabolizm
Inne nazwy:
◦ Mykofenolan mofetylu, doustnie lub dożylnie (z góry ustalona dawka lub dożylnie trzy razy na dobę (w oparciu o rzeczywistą masę ciała), w określonych porach na cykl
Inne nazwy:
IV, z góry ustalona dawka, co tydzień do 6 dawek całkowitych
◦Podawany w cyklu po komórkach macierzystych schematu nr 1 i nr 2 Cyklofosfamid z góry ustalona dawka, z góry określona liczba razy w cyklu, infuzja dożylna
Inne nazwy:
Melfalan, infuzja, ustalona dawka, raz na cykl
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów, którym udało się wszczepić dawcę
Ramy czasowe: 60 dni
|
(bezwzględna liczba neutrofili > 500/ul i ≥ 90% chimeryzmu komórek dawcy)
|
60 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
100-dniowy wskaźnik śmiertelności bez nawrotów (NRM).
Ramy czasowe: 100 dni
|
Schemat zostanie uznany za bezpieczny, jeśli wskaźnik NRM wynosi 100 dni
|
100 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Zachariah DeFilipp, MD, Massachusetts General Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 sierpnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 października 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
19 sierpnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 lipca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 lipca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 lipca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 lipca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- Ostra białaczka szpikowa
- MPN
- AML
- WSZYSTKO
- Ostra białaczka limfoblastyczna
- MDS
- Zespoły mielodysplastyczne
- GVHD
- Chłoniak nieziarniczy
- CML
- Przewlekła białaczka mielomonocytowa
- Chłoniak Hodgkina
- Choroba przeszczep kontra gospodarz
- Niepowodzenie przeszczepu komórek macierzystych krwi
- Zaburzenie mieloproliferacyjne
- Chemowrażliwy chłoniak Hodgkina
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Nowotwory
- Przewlekła choroba
- Atrybuty choroby
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Choroby hematologiczne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Stany przedrakowe
- Choroby mielodysplastyczno-mieloproliferacyjne
- Choroby szpiku kostnego
- Białaczka
- Białaczka, mieloidalna
- Białaczka, szpikowa, ostra
- Chłoniak
- Białaczka, układ limfatyczny
- Białaczka, mielomonocytowa, przewlekła
- Białaczka, mielomonocytowa, młodzieńcza
- Prekursorowa komórkowa białaczka limfoblastyczna-chłoniak
- Chłoniak nieziarniczy
- Stan przedbiałaczkowy
- Zespoły mielodysplastyczne
- Zaburzenia mieloproliferacyjne
- Choroba Hodgkina
- Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi
- Środki antybakteryjne
- Środki przeciwinfekcyjne
- Antybiotyki, leki przeciwnowotworowe
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki przeciwgrzybicze
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Antybiotyki, leki przeciwgruźlicze
- Środki przeciwgruźlicze
- Syrolimus
- Cyklofosfamid
- Fludarabina
- Melfalan
- Kwas mykofenolowy
Inne numery identyfikacyjne badania
- 19-336
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Dana-Farber / Harvard Cancer Center zachęca i wspiera odpowiedzialne i etyczne udostępnianie danych z badań klinicznych.
Dane uczestników pozbawione elementów umożliwiających identyfikację z ostatecznego zbioru danych badawczych wykorzystane w opublikowanym manuskrypcie mogą być udostępniane wyłącznie na warunkach umowy o wykorzystywaniu danych.
Prośby mogą być kierowane do, prosimy o kontakt z Badaczem Sponsora lub wyznaczoną osobą].
Protokół i plan analizy statystycznej zostaną udostępnione na stronie Clinicaltrials.gov
tylko zgodnie z wymogami przepisów federalnych lub jako warunek nagród i umów wspierających badania.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Udostępnienie danych może nastąpić nie wcześniej niż po upływie 1 roku od daty publikacji
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Skontaktuj się z zespołem Partners Innovations pod adresem http://www.partners.org/innovation
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .