Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkelighedsforskel efter ændring af medicin fra ikke-selektiv til selektiv endotelinreceptorantagonist i stabilt Eisenmenger-syndrom

26. januar 2021 opdateret af: Sung-A Chang, MD, Samsung Medical Center

Virkelig verdensforskel efter ændring af medicin fra ikke-selektiv til selektiv endotelinreceptorantagonist i stabilt Eisenmenger-syndrom: observationsstudie

I denne undersøgelse vil investigator evaluere behandlingseffekter og sikkerhed, patientcompliance af Ambrisentan ved Eisenmengers syndrom hos PAH-patienter, som tidligere er blevet behandlet med Bosentan.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Endotelinreceptorantagonist er en etableret klasse af målrettet terapi for pulmonal arteriel hypertension (PAH). Ikke-selektiv ERA, Bosentan var den første godkendte ERA for PAH. Selektiv ERA, Ambrisentan blev derfor også godkendt til PAH-behandling. Selvom ikke-selektiv og selektiv ERA begge er effektive i kliniske forsøg, er der ingen direkte sammenligning for ikke-selektiv og selektiv ERA. Endvidere inkluderede godkendelsesundersøgelse for både ikke-selektiv og selektiv ERA ikke PAH forbundet med medfødt hjertesygdom (PAH-CHD) med signifikant shunt inklusive Eisenmenger syndrom. Godkendelsesundersøgelse for Ambrisentan;ARIES-1 og ARIES-2 forsøg inkluderede heller ikke PAH-CHD. I Korea blev Bosentan godkendt i 2003, og Ambrisentan blev godkendt i 2009 til idiopatisk PAH. Bosentan blev også godkendt til PAH-CHD, men Amrisentan var ikke på grund af begrænsede data for PAH-CHD. Derfor var Bosentan den eneste ERA dækket af den offentlige sygesikring siden 2018 for PAH-CHD. For nylig blev Amrisentan også godkendt til PAH forbundet med medfødt hjertesygdom, herunder Eisenmgers syndrom. Og der er behov for at skifte medicin fra dobbeltpillemedicin til én gang daglig dosis medicin på grund af patientens compliance.

PAH forbundet med CHD inkluderer gruppen med signifikant shunt vs uden shunt (s/p korrigeret tilstand). Når der er et shuntflow, kan ændring i pulmonal vaskulær modstand (PVR) og cardiac output være en modulator af shuntflow, således kan indvirkningen af ​​pulmonal vasodilator på hæmodynamikken være forskellig fra PAH uden shunt. Der er dog begrænsede data for at ændre ERA fra ikke-selektiv til selektiv ERA. Vores patientpopulation kan være interessant studiegruppe til at forstå den kliniske respons på skift mellem ERA, fordi de behandles ensartet med ikke-selektiv ERA til selektiv ERA, Bosentan til Ambrisentan.

I denne undersøgelse vil efterforskerne evaluere behandlingseffekter og sikkerhed, patientcompliance af Ambrisentan ved Eisenmengers syndrom hos PAH-patienter, som tidligere er blevet behandlet med Bosentan.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

40

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

19 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

  • Patient, som var planlagt til at skifte Ambrisentan fra Bosentan (fremadrettet arm), eller som allerede skiftede til Ambrisentan fra Bosentan (retrospektiv arm)
  • Tilstedeværelse af cyanose med < 95 % arteriel iltmætning (målt ved transkutan pulsoximetri) eller dokumenteret under træningstest (6 minutters gangdistancetest eller CPT-stresstest)

Beskrivelse

  1. Inklusionskriterier

    • Alder mindst 18 år
    • Patient, som var planlagt til at skifte Ambrisentan fra Bosentan (fremadrettet arm), eller som allerede skiftede til Ambrisentan fra Bosentan (retrospektiv arm)
    • Tilstedeværelse af cyanose med < 95 % arteriel iltmætning (målt ved transkutan pulsoximetri) eller dokumenteret under træningstest (6 minutters gangdistancetest eller CPT-stresstest)
    • Bosentanbehandling mere end 3 måneder før skift til Ambrisentan og stabil medicindosis i 1 måned før skift af medicin
    • Tilstedeværelse af PAH som diagnosticeret ved invasive metoder med Rp:Rs > 0,75 målt i hvile eller diagnosticeret ved ekkokardiografi med TR Vmax > 3,5 m/s og tovejs eller højre til venstre shunt.

    • En af følgende diagnoser:

      i) ikke-korrigeret stor medfødt shuntingsdefekt på atrielt, ventrikulært eller arterielt niveau: Partiel anomal venøst ​​tilbagevenden, atriel septal defekt, ventrikulær septal defekt, atrioventrikulær pude defekt, persisterende ductus arteriosus eller en kombination af disse.

    ii) Kirurgisk korrigeret shuntingsdefekt (diagnoser som ovenfor) med væsentlig restdefekt iii) Andre diagnoser med univentrikulær fysiologi/hæmodynamik.

  2. Eksklusionskriterier

    • graviditet eller amning
    • kvinder i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive uden at praktisere pålidelige præventionsmetoder
    • enhver sygdom eller funktionsnedsættelse, der efter investigators mening udelukker en forsøgsperson fra deltagelse
    • stofmisbrug (alkohol, medicin, stoffer)
    • akut dekompenseret hjertesvigt inden for 7 dage før den invasive procedure
    • signifikant anæmi (Hb < 9,0 g/dl)
    • dekompenseret symptomatisk polycytæmi
    • signifikant svækkelse af leverfunktionen (Child Pugh klasse C)
    • Signifikante venstre ventrikelsygdomme (LV EF < 45 %)
    • andre signifikante klapsygdomme end trikuspidal- eller pulmonal regurgitation (mitral- eller aortaklapsvækkelse mere end moderat grad)
    • perikardieforsnævring
    • anamnese med slagtilfælde, myokardieinfarkt eller livstruende arytmi inden for 6 måneder før screening
    • bronkopulmonal dysplasi eller andre kroniske alvorlige lungesygdomme
    • anamnese med betydelig lungeemboli (in situ tromboemboli med optimal antikoagulering kan registreres)
    • andre relevante sygdomme (f. HIV-infektion)
    • trisomi 21
    • Ustabil medicin, nylige ændringer i doseringsregimen
    • Anden medicin med vaskulær virkning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af WHO FC
Tidsramme: skifte fra baseline til 6 måneder
WHO funktionsklasse I, II, III, IV.
skifte fra baseline til 6 måneder
Ændringer i Borg dyspnø-skalaen
Tidsramme: skifte fra baseline til 6 måneder
skala 0 -10
skifte fra baseline til 6 måneder
TAPSE (TTE-mål)
Tidsramme: skifte fra baseline til 6 måneder
mm perikardiel effusion (tilstedeværelse, fravær), RA-størrelse (mm), RV-stamme (%)
skifte fra baseline til 6 måneder
perikardiel effusion (TTE-mål)
Tidsramme: skifte fra baseline til 6 måneder
tilstedeværelse eller fravær
skifte fra baseline til 6 måneder
RA-størrelse (TTE-mål)
Tidsramme: skifte fra baseline til 6 måneder
mm
skifte fra baseline til 6 måneder
RV-stamme (TTE-mål)
Tidsramme: skifte fra baseline til 6 måneder
skifte fra baseline til 6 måneder
6 minutters gåafstand (6MWT)
Tidsramme: skifte fra baseline til 6 måneder
m
skifte fra baseline til 6 måneder
blodtryk i hvile (SBP og DBP)
Tidsramme: skifte fra baseline til 6 måneder
mmHg
skifte fra baseline til 6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
uønsket lægemiddelrespons
Tidsramme: baseline, 12 uger, 24 uger, indtil 6 måneder, hvis tilgængelig.
enhver uønsket lægemiddelrespons
baseline, 12 uger, 24 uger, indtil 6 måneder, hvis tilgængelig.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Samsung Medical Center

Samarbejdspartnere

GlaxoSmithKline

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

4. februar 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. december 2023

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

1. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2020-09-212

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner