Et fase 2-studie af intravenøs AMB-05X i tenosynovial kæmpecelletumorpatienter
22. maj 2024 opdateret af: AmMax Bio, Inc.
En fase 2, adaptiv, åben-label, multiple-dosis, dosis-eskaleringsundersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af intravenøs AMB-05X hos forsøgspersoner med tenosynovial kæmpecelletumor
Formålet med denne fase 2, åbne, flerdosis, dosis-eskaleringsundersøgelse er at evaluere intravenøs AMB-05X i behandlingen af patienter med TGCT.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
AMB-05X lægemiddelstof er et humant monoklonalt antistof mod den kolonistimulerende faktor 1-receptor (CSF1R).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
4
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgsperson ≥ 18 år
- En bekræftet diagnose af TGCT
- Målbar sygdom baseret på RECIST v1.1
- Symptomatisk sygdom
- Stabil ordination af smertestillende regime
- Indvilliger i at følge præventionsvejledningen
- Tilstrækkelig hæmatologisk, lever- og nyrefunktion ved screening
- Villig og i stand til at gennemføre selvevalueringsinstrumenter gennem hele studiet
Ekskluderingskriterier:
- Forudgående lægemiddelbrug inden for 4 uger eller 5 halveringstider efter baseline
- Nuværende eller tidligere strålebehandling inden for 3 måneder før baseline
- Aktuel eller tidligere aktiv cancer inden for 3 år før baseline, der kræver/kræver behandling (f.eks. kirurgi, kemoterapi eller strålebehandling)
- Kendt metastatisk TGCT eller malign transformation af diffus type TGCT
- Hepatitis C-virus (HCV) eller hepatitis B-virus (HBV) eller kendt aktiv eller kronisk infektion med humant immundefektvirus (HIV)
- Kendt aktiv tuberkulose (TB)
- Betydelig samtidig artropati i det berørte led, alvorlig sygdom, ukontrolleret infektion eller en medicinsk eller psykiatrisk historie
- Kvinder, der er gravide eller ammer
- Screening Fridericia-korrigeret QT-interval (QTcF) ≥450ms (mænd) eller ≥470ms (kvinder)
- MR-kontraindikationer (f.eks. pacemaker, løse metalliske implantater)
- Anamnese med overfølsomhed over for enhver ingrediens i undersøgelseslægemidlet
- Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug inden for 3 måneder før baseline
- Har enhver anden alvorlig akut eller kronisk medicinsk eller psykiatrisk tilstand eller klinisk signifikant laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse/behandling, forstyrre fortolkningen af undersøgelsesresultater eller, efter investigators mening, gøre emnet uegnet til denne undersøgelse
- En person, der er tilbageholdt som følge af en retslig eller officiel afgørelse, eller som er i et underordnet forhold til sponsoren eller efterforskeren
- En forsøgsperson, der efter Investigators opfattelse ikke bør deltage i undersøgelsen af nogen grund, herunder hvis der er spørgsmål om forsøgspersonens evne til at overholde undersøgelseskrav.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte A
Hvert individ vil modtage en lav dosis AMB-05X hver 2. uge, i alt 6 doser over den 12-ugers behandlingsperiode.
|
AMB-05X er en fuldt human antistofantagonist (immunoglobulin G, type 2 [IgG2]) specifik for det ekstracellulære domæne af human CSF1R
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlings-emergent Adverse Events (TEAE'er)
Tidsramme: 6 måneder
|
Hyppigheden og sværhedsgraden af rapporterede TEAE'er hos forsøgspersoner med Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT), der modtager intravenøs AMB 05X.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet tumorrespons (objektiv respons) pr. respons evalueringskriterier i solide tumorer (RECIST) v.1.1
Tidsramme: 12 uger
|
Kriterier for responsevaluering i solide tumorer (RECIST) v1.1; Pr. RECIST v1.0 for mållæsioner og vurderet ved MR: En komplet respons (CR) er defineret som forsvinden af alle tumorer.
En partiel respons (PR) er defineret som et fald på mindst 30 % i summen af diametre af måltumorer fra baseline-summen af diametre.
|
12 uger
|
|
Samlet respons baseret på tumorvolumenscore (TVS)
Tidsramme: 24 uger eller ET besøg
|
Tumor Volume Score (TVS) beregner tumorvolumen som en procentdel af det estimerede volumen af det maksimalt udspilede synoviale hulrum eller seneskede og giver en score i trin på 10 %.
En score på 0 indikerer ingen tegn på tumor; en score på 10 indikerer en tumor, der i volumen er lig med den af en maksimalt udspilet synovialhule eller seneskede.
Komplet respons (CR): læsionen er fuldstændig væk; Delvis respons (PR): >/=50 % fald i TVS i forhold til baseline; Progressiv sygdom (PD): >/= 30 % stigning i TVS i forhold til den laveste score under undersøgelsen; Stabil sygdom (SD): opfylder ikke nogen af de andre klassifikationer.
|
24 uger eller ET besøg
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline bevægelsesområde (ROM) (fleksion, knæ).
Tidsramme: uge 12
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Range of Motion (ROM)-score - fleksion (kun knæ).
ROM vurderes af kvalificerede bedømmere og registreres i grader.
Ved baseline blev bevægelsesplanet med den mindste (værste) relative ROM identificeret; kun dette fly blev brugt til at evaluere ændringer i ROM.
Højere score indikerer større bevægelsesområde.
|
uge 12
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i det patientrapporterede resultatmålingsinformationssystem (PROMIS) fysisk funktionsscore
Tidsramme: 12 uger
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) Fysisk funktionsscore bruges til at vurdere fysisk funktion.
PROMIS er et 10-spørgsmåls patientrapporteret udfaldsinstrument, der bruges til at vurdere fysisk funktion baseret på brug af de øvre ekstremiteter (behændighed), underekstremiteter (gang eller mobilitet) og centrale regioner (nakke, ryg) og på instrumentelle aktiviteter i dagligdagen.
Fem spørgsmål omhandler, i hvilken grad emnets helbred begrænser aktiviteter, og forsøgspersonerne vælger et svar, der spænder fra 1-"kan ikke" til 5-"slet ikke".
Fem yderligere spørgsmål omhandler, i hvilken grad forsøgspersonen er i stand til at udføre visse fysiske aktiviteter, og forsøgspersonerne vælger et svar på hvert spørgsmål, der spænder fra 1 ("kan ikke") til 5 ("uden besvær").
Rå score er opsummeret.
Scoreintervallet er 10 til 50, højere score = dårligere fysisk funktion
|
12 uger
|
|
Serum Cmax for AMB-05X ved uge 10 efter dosis
Tidsramme: 10 uger
|
Den maksimale koncentration af AMB-05X i det pågældende serum måles ved uge 10 efter dosis ved anvendelse af sensitive enzym-linked immunosorbent assay-analyser (ELISA).
|
10 uger
|
|
Antal forsøgspersoner med antistofantistoffer mod AMB-05X i uge 10
Tidsramme: 10 uger
|
AMB-05X anti-lægemiddel-antistoffer (ADA) i det pågældende serum vil blive målt fra præ-dosis prøver.
|
10 uger
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i værste stivhed Numerisk vurderingsskala (NRS)-score
Tidsramme: 12 uger
|
De gennemsnitlige ændringer fra baseline i Worst Stiffness Numeric Rating Scale (NRS)-score, en Patient-Reported Outcome (PRO)-måling.
Den værste stivhed NRS er et enkelt-element instrument designet til at vurdere "værste" stivhed på stedet for tumoren i de sidste 24 timer.
Instrumentet bruger en 11-punkts numerisk vurderingsskala, der går fra 0 ("ingen stivhed") til 10 ("stivhed så slem, som du kan forestille dig").
Højere score indikerer værre stivhed.
|
12 uger
|
|
Kort smerteoversigt Smertealvorlighedsdomæne-score
Tidsramme: 12 uger
|
De gennemsnitlige ændringer fra Baseline in Brief Pain Inventory (BPI) Pain Severity Domain.
(Score på 0-10, hvor en negativ score fra baseline indikerer en bedre BPI-score, mindre alvorlig smerte) Brief Pain Inventory (BPI) er et selvadministreret spørgeskema, der bruges til at evaluere sværhedsgraden af et forsøgspersons smerte og virkningen af denne smerte om fagets daglige virke.
For smertesværhedsdomænet bliver forsøgspersonen bedt om at vurdere deres værste, mindste, gennemsnitlige og aktuelle smerteintensitet og angive aktuelle behandlinger og deres opfattede effektivitet på en skala fra 0 til 10, hvor højere score betyder mere alvorlig smerte.
Alle 0-10 scores er gennemsnittet for at opnå den samlede domæne (underskala) score.
|
12 uger
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i korte træk Smerteopgørelse Sværhedsgrad Interferens
Tidsramme: 12 uger
|
De gennemsnitlige ændringer fra Baseline in Brief Pain Inventory (BPI) Severity Interference-domæne.
BPI Short Form er et patientrapporteret resultatinstrument, der bruges til at evaluere sværhedsgraden af et forsøgspersons smerte og indvirkningen af denne smerte på individets daglige funktion.
For dette domæne bliver forsøgspersonen bedt om at vurdere deres værste, mindste, gennemsnitlige og aktuelle smerteintensitet, angive aktuelle behandlinger og deres opfattede effektivitet og vurdere graden af smerte forstyrrer generel aktivitet, humør, gangevne, normalt arbejde, relationer med andre personer, søvn og livsnydelse på en skala fra 0 til 10, hvor højere score betyder mere smerteinterferens.
Den rapporterede score er gennemsnittet af de syv interferenselementer.
Højere score indikerer højere niveauer af smerte.
|
12 uger
|
|
Værste smerte Numerisk vurderingsskala
Tidsramme: 12 uger
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Worst Pain Numeric Rating Scale-score.
The Worst Pain Numeric Rating Scale er et punkt i BPI, der vurderer et forsøgspersons "værste" smerte inden for de sidste 24 timer.
Den 11-punkts numeriske vurderingsskala for dette emne går fra 0 ("ingen smerte") til 10 ("smerte så slem, som du kan forestille dig").
Højere score indikerer større smerteniveau.
|
12 uger
|
|
EuroQol 5 Dimension 5 Level Health Assessment
Tidsramme: 12 uger
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L) vurderingsskala Score (5-25).
Dette instrument er en selvrapporteringsundersøgelse, der måler livskvalitet på tværs af 5 domæner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression.
Hver dimension bedømmes på en 5-niveaus sværhedsgradsrangering, der spænder fra "ingen problemer" til "ekstreme problemer".
Højere score indikerer en lavere livskvalitet.
|
12 uger
|
|
Kolonistimulerende faktor 1 niveauer
Tidsramme: 10 uger
|
Serum kolonistimulerende faktor-1 (CSF-1) niveauer måles i patient/personserum.
Prøver blev indsamlet til måling af CSF-1 mindst én gang ved specificerede besøg.
|
10 uger
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline Rnge of Motion (fleksion, ankel)-score
Tidsramme: uge 12
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Range of Motion (ROM)-score - Flexion (kun ankel).
ROM vurderes af kvalificerede bedømmere og registreres i grader.
Ved baseline skulle bevægelsesplanet med den mindste (værste) relative ROM identificeres; kun dette fly blev brugt til at evaluere ændringer i ROM.
Højere score indikerer større bevægelsesområde.
|
uge 12
|
|
Serum AMB-05X-Binding Anti-Drug Antibody (ADA) niveauer
Tidsramme: Uge 12
|
Serieanalyse til påvisning og titer af antistof-antistof
|
Uge 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Dorothy Nguyen, MD, AmMax Bio, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. september 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
20. april 2022
Studieafslutning (Faktiske)
17. maj 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. juni 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. juni 2021
Først opslået (Faktiske)
24. juni 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. maj 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. maj 2024
Sidst verificeret
1. maj 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AMB-051-02
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .