Un estudio de fase 2 de AMB-05X intravenoso en pacientes con tumor tenosinovial de células gigantes
22 de mayo de 2024 actualizado por: AmMax Bio, Inc.
Un estudio de fase 2, adaptativo, abierto, de dosis múltiples y escalado de dosis para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de AMB-05X intravenoso en sujetos con tumor tenosinovial de células gigantes
El objetivo de este estudio de Fase 2, abierto, de dosis múltiples y de escalada de dosis es evaluar el AMB-05X intravenoso en el tratamiento de pacientes con TGCT.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El fármaco AMB-05X es un anticuerpo monoclonal humano contra el receptor del factor 1 estimulante de colonias (CSF1R).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujeto ≥ 18 años
- Un diagnóstico confirmado de TGCT
- Enfermedad medible basada en RECIST v1.1
- enfermedad sintomática
- Prescripción estable de régimen analgésico
- Está de acuerdo en seguir las pautas de anticoncepción
- Función hematológica, hepática y renal adecuada, en la selección
- Dispuesto y capaz de completar instrumentos de autoevaluación a lo largo del estudio.
Criterio de exclusión:
- Uso previo de fármacos en investigación dentro de las 4 semanas o 5 semividas desde el inicio
- Radioterapia actual o previa dentro de los 3 meses anteriores al inicio
- Cáncer activo actual o previo dentro de los 3 años anteriores al inicio que requiere/requirió terapia (p. ej., cirugía, quimioterapia o radioterapia)
- TGCT metastásico conocido o transformación maligna de TGCT de tipo difuso
- Virus de la hepatitis C (VHC) o virus de la hepatitis B (VHB) o infección activa o crónica conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Tuberculosis activa conocida (TB)
- Artropatía concomitante significativa en la articulación afectada, enfermedad grave, infección no controlada o antecedentes médicos o psiquiátricos
- Mujeres que están embarazadas o amamantando
- Intervalo QT corregido por Fridericia (QTcF) ≥450ms (hombres) o ≥470ms (mujeres)
- Contraindicaciones de resonancia magnética (p. ej., marcapasos, implantes metálicos sueltos)
- Antecedentes de hipersensibilidad a cualquier componente del fármaco del estudio.
- Antecedentes de abuso de drogas o alcohol en los 3 meses anteriores al inicio
- Tiene cualquier otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica grave o anomalía de laboratorio clínicamente significativa que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación/tratamiento del estudio, interferir con la interpretación de los resultados del estudio o, en opinión del investigador, hacer que el sujeto no sea apropiado para este estudio.
- Una persona que se encuentra detenida como resultado de una decisión judicial u oficial o que tiene una relación de subordinación con el Patrocinador o Investigador
- Un sujeto que, en opinión del investigador, no debería participar en el estudio por ningún motivo, incluso si hay dudas sobre la capacidad del sujeto para cumplir con los requisitos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte A
Cada sujeto recibirá una dosis baja de AMB-05X cada 2 semanas, para un total de 6 dosis durante el período de tratamiento de 12 semanas.
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AMB-05X es un antagonista de anticuerpos completamente humano (inmunoglobulina G, tipo 2 [IgG2]) específico del dominio extracelular del CSF1R humano.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: 6 meses
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La frecuencia y gravedad de los TEAE informados en sujetos con tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT) que reciben AMB 05X intravenoso.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta tumoral general (respuesta objetiva) según criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos (RECIST) v.1.1
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST) v1.1; Según RECIST v1.0 para lesiones diana y evaluadas mediante resonancia magnética: una respuesta completa (CR) se define como la desaparición de todos los tumores.
Una respuesta parcial (RP) se define como una disminución de al menos el 30 % en la suma de los diámetros de los tumores diana con respecto a la suma inicial de los diámetros.
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12 semanas
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Respuesta general basada en la puntuación del volumen tumoral (TVS)
Periodo de tiempo: 24 semanas o visita ET
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La puntuación del volumen del tumor (TVS) calcula el volumen del tumor como un porcentaje del volumen estimado de la cavidad sinovial o la vaina del tendón máximamente distendida y proporciona una puntuación en incrementos del 10 %.
Una puntuación de 0 indica que no hay evidencia de tumor; una puntuación de 10 indica un tumor que tiene el mismo volumen que el de una cavidad sinovial o una vaina tendinosa distendidas al máximo.
Respuesta completa (CR): la lesión desapareció por completo; Respuesta parcial (PR): >/= 50% de disminución en TVS en relación con el valor inicial; Enfermedad progresiva (EP): aumento >/= 30 % en TVS en relación con la puntuación más baja durante el estudio; Enfermedad estable (SD): no cumple con ninguna de las otras clasificaciones.
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24 semanas o visita ET
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Cambio medio con respecto a las puntuaciones iniciales del rango de movimiento (ROM) (flexión, rodilla)
Periodo de tiempo: semana 12
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Cambio medio desde el inicio en las puntuaciones del rango de movimiento (ROM): flexión (solo rodilla).
El ROM es evaluado por evaluadores calificados y registrado en grados.
Al inicio, se identificó el plano de movimiento con el ROM relativo más pequeño (peor); sólo este plano se utilizó para evaluar el cambio en el ROM.
Las puntuaciones más altas indican un mayor rango de movimiento.
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semana 12
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Cambio medio desde el inicio en la puntuación de función física del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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El cambio medio con respecto al valor inicial en la puntuación de función física del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) se utiliza para evaluar la función física.
PROMIS es un instrumento de resultados informado por el paciente de 10 preguntas que se utiliza para evaluar el funcionamiento físico según el uso de las extremidades superiores (destreza), las extremidades inferiores (caminar o movilidad) y las regiones centrales (cuello, espalda) y en actividades instrumentales de la vida diaria.
Cinco preguntas abordan el grado en que la salud del sujeto limita sus actividades, y los sujetos seleccionan una respuesta que oscila entre 1: "no puedo hacer" y 5: "para nada".
Cinco preguntas adicionales abordan el grado en que el sujeto es capaz de realizar determinadas actividades físicas, y los sujetos seleccionan una respuesta para cada pregunta que oscila entre 1 ("no puedo hacerlo") y 5 ("sin ninguna dificultad").
Las puntuaciones brutas se resumen.
El rango de puntuación es de 10 a 50, puntuaciones más altas = peor función física
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12 semanas
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Cmax sérica para AMB-05X en la semana 10 después de la dosis
Periodo de tiempo: 10 semanas
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La concentración máxima de AMB-05X en el suero del sujeto se mide en la semana 10 después de la dosis, utilizando análisis de ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas (ELISA) sensibles.
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10 semanas
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Número de sujetos con anticuerpos antidrogas contra AMB-05X en la semana 10
Periodo de tiempo: 10 semanas
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Los anticuerpos antidrogas (ADA) AMB-05X en el suero del sujeto se medirán a partir de muestras previas a la dosis.
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10 semanas
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Cambio medio desde el inicio en la peor puntuación de la escala de calificación numérica (NRS) de rigidez
Periodo de tiempo: 12 semanas
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La media cambia con respecto al valor inicial en la puntuación de la Escala de calificación numérica (NRS) de peor rigidez, una medida de resultados informados por el paciente (PRO).
El Worst Stiffness NRS es un instrumento de un solo ítem diseñado para evaluar la "peor" rigidez en el sitio del tumor en las últimas 24 horas.
El instrumento utiliza una escala de calificación numérica de 11 puntos que van desde 0 ("sin rigidez") a 10 ("la rigidez es tan mala como puedas imaginar").
Las puntuaciones más altas indican peor rigidez.
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12 semanas
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Inventario breve del dolor Puntuación del dominio de gravedad del dolor
Periodo de tiempo: 12 semanas
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La media cambia desde el valor inicial en el dominio de gravedad del dolor del Inventario breve de dolor (BPI).
(Puntuación de 0 a 10, donde una puntuación negativa desde el inicio indica una mejor puntuación del BPI y un dolor menos intenso) El Inventario Breve de Dolor (BPI) es un cuestionario autoadministrado que se utiliza para evaluar la gravedad del dolor de un sujeto y el impacto de este dolor. sobre el funcionamiento diario del sujeto.
Para el dominio de Gravedad del dolor, se pide al sujeto que califique su intensidad de dolor peor, mínima, promedio y actual, y que enumere los tratamientos actuales y su efectividad percibida en una escala de 0 a 10, donde las puntuaciones más altas significan un dolor más intenso.
Se promedian todas las puntuaciones del 0 al 10 para obtener la puntuación total del dominio (subescala).
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12 semanas
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Cambio medio desde el inicio en la interferencia de gravedad del inventario breve de dolor
Periodo de tiempo: 12 semanas
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La media cambia desde el valor inicial en el dominio de interferencia de gravedad del Inventario breve de dolor (BPI).
El formulario breve de BPI es un instrumento de resultados informado por el paciente que se utiliza para evaluar la gravedad del dolor de un sujeto y el impacto de este dolor en el funcionamiento diario del sujeto.
Para este dominio, se le pide al sujeto que califique su intensidad de dolor peor, mínima, promedio y actual, enumere los tratamientos actuales y su efectividad percibida, y califique el grado en que el dolor interfiere con la actividad general, el estado de ánimo, la capacidad para caminar, el trabajo normal y las relaciones. con otras personas, sueño y disfrute de la vida en una escala de 0 a 10, donde puntuaciones más altas significan más interferencia del dolor.
La puntuación reportada es la media de los siete ítems de interferencia.
Las puntuaciones más altas indican mayores niveles de dolor.
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12 semanas
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Puntuación de la escala de calificación numérica del peor dolor
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio medio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala de calificación numérica del peor dolor.
La escala de calificación numérica del peor dolor es un ítem del BPI que evalúa el "peor" dolor de un sujeto en las últimas 24 horas.
La escala de calificación numérica de 11 puntos para este ítem oscila entre 0 ("sin dolor") y 10 ("el dolor es tan intenso como puedas imaginar").
Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de dolor.
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12 semanas
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Evaluación de salud de nivel 5 de dimensión EuroQol 5
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio medio desde el inicio en la puntuación de la escala de evaluación del nivel 5 de la dimensión 5 del EuroQol (EQ-5D-5L) (5-25).
Este instrumento es una encuesta de autoinforme que mide la calidad de vida en 5 dominios: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión.
Cada dimensión se califica según una clasificación de gravedad de cinco niveles que va desde "sin problemas" hasta "problemas extremos".
Las puntuaciones más altas indican una menor calidad de vida.
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12 semanas
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Niveles del factor 1 estimulante de colonias
Periodo de tiempo: 10 semanas
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Los niveles séricos del factor estimulante de colonias 1 (CSF-1) se miden en el suero del paciente/sujeto.
Se recogieron muestras para medir el LCR-1 al menos una vez en visitas específicas.
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10 semanas
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Cambio medio con respecto a las puntuaciones iniciales del rango de movimiento (flexión, tobillo)
Periodo de tiempo: semana 12
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Cambio medio desde el inicio en las puntuaciones del rango de movimiento (ROM): flexión (solo tobillo).
El ROM es evaluado por evaluadores calificados y registrado en grados.
Al inicio, se debía identificar el plano de movimiento con el ROM relativo más pequeño (peor); sólo este plano se utilizó para evaluar el cambio en el ROM.
Las puntuaciones más altas indican un mayor rango de movimiento.
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semana 12
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Niveles séricos de anticuerpos antidrogas (ADA) de unión a AMB-05X
Periodo de tiempo: Semana 12
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Análisis en serie para detección y título de anticuerpos antidrogas.
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Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Dorothy Nguyen, MD, AmMax Bio, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
20 de abril de 2022
Finalización del estudio (Actual)
17 de mayo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de junio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
24 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias De Tejidos Conectivos Y Blandos
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades Articulares
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Neoplasias Del Tejido Conectivo
- Tendinopatía
- Sinovitis
- Tumores de células gigantes
- Tumor de células gigantes de la vaina del tendón
- Sinovitis Villonodular Pigmentada
Otros números de identificación del estudio
- AMB-051-02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .