Genetisk diagnose og menneskelig væksthormonbehandling hos små børn i svangerskabsalderen med kort statur
27. september 2021 opdateret af: Chunxiu Gong
Genetisk diagnose og respons på rekombinant humant væksthormonbehandling hos små børn i svangerskabsalderen med kort statur
Denne undersøgelse er en multicenter, retrospektiv og ikke-interventionel forskning.
I denne undersøgelse er i alt 150 korte børn, som var små i forhold til svangerskabsalderen og var blevet behandlet med rekombinant humant væksthormon (rhGH), udvalgt til genetisk testning.
Formålet med denne undersøgelse er at analysere den genetiske ætiologi af SGA-børn med kort statur og at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af rhGH-behandling hos personer med forskellige ætiologier.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Forventet)
150
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Bingyan Cao, doctor
- Telefonnummer: 13811748954
- E-mail: caoby1982@163.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Jiajia Chen, doctor
- Telefonnummer: 13810773718
- E-mail: chenjiaj2009@126.com
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 20 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Børnehospitalet
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Enkeltfødsel, klinisk diagnose af SGA;
- rhGH-behandling begyndte før puberteten (Tanner stadium I), uanset køn;
- Før start af rhGH-behandling var højden lavere end -2 SDS sammenlignet med normale børn af samme alder og køn;
- Alle forsøgspersonerne og deres værger underskrev det informerede samtykke og det informerede samtykke til genetisk testning.
Ekskluderingskriterier:
- Ingen effekt- og sikkerhedsdata blev registreret efter behandling med rhGH;
- En historie med blodtransfusion inden for 3 måneder før indsamlingen af de genetiske blodprøver, eller en historie med knoglemarvstransplantation mellem rhGH-behandling og optagelsen i denne undersøgelse;
- Andre forhold, som investigator anså for uegnede til at indgå i denne undersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
børn med lav statur født små til svangerskabsalderen
Denne gruppe blev defineret som en gruppe børn, hvis fødselsvægt og/eller fødselslængde var lig med eller mindre end -2 SD for køn og svangerskabsalder, og som ikke havde indhentet væksten og forblev korte efter 2 år.
|
Genetiske test i denne undersøgelse er sekventiel testning, herunder MS-MLPA, hel exome sekventering, hel genom sekventering, samt RNA-seq.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Genetisk test
Tidsramme: Ved baseline
|
At opdage de sygdomsfremkaldende gener hos SGA-børn med kort statur
|
Ved baseline
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Chunxiu Gong, doctor, Beijing Children's Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FORVENTET)
11. oktober 2021
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
30. august 2022
Studieafslutning (FORVENTET)
30. august 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. september 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. september 2021
Først opslået (FAKTISKE)
7. oktober 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
7. oktober 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. september 2021
Sidst verificeret
1. september 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GenSci-GH-21016
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .