- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05070234
Diagnóstico genético y tratamiento con hormona de crecimiento humano en niños pequeños para la edad gestacional con talla baja
27 de septiembre de 2021 actualizado por: Chunxiu Gong
Diagnóstico genético y respuesta al tratamiento con hormona de crecimiento humano recombinante en niños pequeños para la edad gestacional con talla baja
Este estudio es una investigación multicéntrica, retrospectiva y no intervencionista.
En este estudio, se selecciona un total de 150 niños bajos que eran pequeños para la edad gestacional y que habían sido tratados con hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH) para pruebas genéticas.
Los objetivos de este estudio son analizar la etiología genética de niños PEG con talla baja y comparar la eficacia y seguridad del tratamiento con rhGH en sujetos con diferentes etiologías.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
150
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Bingyan Cao, doctor
- Número de teléfono: 13811748954
- Correo electrónico: caoby1982@163.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jiajia Chen, doctor
- Número de teléfono: 13810773718
- Correo electrónico: chenjiaj2009@126.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 20 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Hospital de niños
Descripción
Criterios de inclusión:
- nacimiento único, diagnóstico clínico de SGA;
- tratamiento con rhGH iniciado antes de la pubertad (etapa I de Tanner), independientemente del género;
- Antes de iniciar el tratamiento con rhGH, la talla era inferior a -2 SDS en comparación con niños normales de la misma edad y sexo;
- Todos los sujetos y sus tutores firmaron el consentimiento informado y el consentimiento informado para las pruebas genéticas.
Criterio de exclusión:
- No se registraron datos de eficacia y seguridad después del tratamiento con rhGH;
- Antecedentes de transfusión de sangre dentro de los 3 meses anteriores a la recolección de las muestras genéticas de sangre, o antecedentes de trasplante de médula ósea entre el tratamiento con rhGH y la inscripción en este estudio;
- Otras condiciones que el investigador consideró inadecuadas para su inclusión en este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
niños de baja estatura que nacen pequeños para la edad gestacional
Este grupo se definió como un grupo de niños cuyo peso al nacer y/o talla al nacer igual o inferior a -2 DE para el sexo y la edad gestacional, y que no lograron recuperar el crecimiento, permaneciendo cortos después de los 2 años.
|
Las pruebas genéticas en este estudio son pruebas secuenciales, que incluyen MS-MLPA, secuenciación del exoma completo, secuenciación del genoma completo, así como RNA-seq.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Prueba genética
Periodo de tiempo: En la línea de base
|
Para detectar los genes causantes de enfermedades de los niños SGA con baja estatura
|
En la línea de base
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Chunxiu Gong, doctor, Beijing Children's Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ANTICIPADO)
11 de octubre de 2021
Finalización primaria (ANTICIPADO)
30 de agosto de 2022
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
30 de agosto de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (ACTUAL)
7 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
7 de octubre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2021
Última verificación
1 de septiembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Anomalías congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades óseas
- Anomalías craneofaciales
- Anomalías musculoesqueléticas
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enanismo
- Síndrome de Silver-Russell
Otros números de identificación del estudio
- GenSci-GH-21016
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .