Генетическая диагностика и лечение гормоном роста человека у малорослых детей гестационного возраста с низким ростом
27 сентября 2021 г. обновлено: Chunxiu Gong
Генетическая диагностика и ответ на лечение рекомбинантным человеческим гормоном роста у детей малого гестационного возраста с низким ростом
Это исследование является многоцентровым, ретроспективным и неинтервенционным.
В этом исследовании для генетического тестирования были выбраны в общей сложности 150 низкорослых детей, которые были малы для гестационного возраста и получали лечение рекомбинантным гормоном роста человека (rhGH).
Целью данного исследования является анализ генетической этиологии низкорослых детей с SGA и сравнение эффективности и безопасности лечения рчГР у субъектов с различной этиологией.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
150
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Bingyan Cao, doctor
- Номер телефона: 13811748954
- Электронная почта: caoby1982@163.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Jiajia Chen, doctor
- Номер телефона: 13810773718
- Электронная почта: chenjiaj2009@126.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 20 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Детская больница
Описание
Критерии включения:
- Единоличное рождение, клинический диагноз СГА;
- Лечение рчГР начинали до полового созревания (стадия Таннера I), независимо от пола;
- До начала лечения рчГР рост был ниже -2 SDS по сравнению со здоровыми детьми того же возраста и пола;
- Все испытуемые и их опекуны подписали информированное согласие и информированное согласие на генетическое тестирование.
Критерий исключения:
- Никаких данных об эффективности и безопасности не было зарегистрировано после лечения рчГР;
- История переливания крови в течение 3 месяцев до сбора генетических образцов крови или история трансплантации костного мозга между лечением rhGH и включением в это исследование;
- Другие условия, которые исследователь счел неподходящими для включения в это исследование.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
дети низкого роста, рожденные маленькими для гестационного возраста
Эта группа была определена как группа детей, чей вес при рождении и/или длина тела при рождении были равны или меньше -2 SD для пола и гестационного возраста, и которые не смогли наверстать упущенное в росте, оставаясь низкорослыми после 2 лет.
|
Генетические тесты в этом исследовании представляют собой последовательное тестирование, включая MS-MLPA, секвенирование всего экзома, секвенирование всего генома, а также РНК-секвенирование.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Генетическое тестирование
Временное ограничение: На исходном уровне
|
Выявить болезнетворные гены детей СГА с низким ростом.
|
На исходном уровне
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Chunxiu Gong, doctor, Beijing Children's Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
11 октября 2021 г.
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
30 августа 2022 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
30 августа 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 сентября 2021 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
7 октября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
7 октября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 сентября 2021 г.
Последняя проверка
1 сентября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания эндокринной системы
- Врожденные аномалии
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания костей
- Черепно-лицевые аномалии
- Скелетно-мышечные аномалии
- Аномалии, Множественные
- Хромосомные нарушения
- Болезни костей, развитие
- Генетические заболевания, врожденные
- Карликовость
- Синдром Сильвера-Рассела
Другие идентификационные номера исследования
- GenSci-GH-21016
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .