Genetische Diagnose und Behandlung mit menschlichem Wachstumshormon bei kleinen Kindern im Gestationsalter mit Kleinwuchs
27. September 2021 aktualisiert von: Chunxiu Gong
Genetische Diagnose und die Reaktion auf die Behandlung mit rekombinantem menschlichem Wachstumshormon bei kleinen Kindern im Gestationsalter mit Kleinwuchs
Diese Studie ist eine multizentrische, retrospektive und nicht-interventionelle Forschung.
In dieser Studie werden insgesamt 150 kleine Kinder, die für das Gestationsalter klein waren und mit rekombinantem menschlichem Wachstumshormon (rhGH) behandelt wurden, für genetische Tests ausgewählt.
Die Ziele dieser Studie sind die Analyse der genetischen Ätiologie von SGA-Kindern mit Kleinwuchs und der Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit der rhGH-Behandlung bei Patienten mit unterschiedlichen Ätiologien.
Studienübersicht
Status
Noch keine Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Voraussichtlich)
150
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Bingyan Cao, doctor
- Telefonnummer: 13811748954
- E-Mail: caoby1982@163.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Jiajia Chen, doctor
- Telefonnummer: 13810773718
- E-Mail: chenjiaj2009@126.com
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 20 Jahre (ERWACHSENE, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Kinderkrankenhaus
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Einzelgeburt, klinische Diagnose von SGA;
- Beginn der rhGH-Behandlung vor der Pubertät (Tanner-Stadium I), unabhängig vom Geschlecht;
- Vor Beginn der rhGH-Behandlung war die Körpergröße niedriger als –2 SDS im Vergleich zu normalen Kindern des gleichen Alters und Geschlechts;
- Alle Probanden und ihre Erziehungsberechtigten unterzeichneten die Einverständniserklärung und die Einverständniserklärung für Gentests.
Ausschlusskriterien:
- Nach der Behandlung mit rhGH wurden keine Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aufgezeichnet;
- Eine Vorgeschichte von Bluttransfusionen innerhalb von 3 Monaten vor der Entnahme der genetischen Blutproben oder eine Vorgeschichte von Knochenmarktransplantationen zwischen der rhGH-Behandlung und der Aufnahme in diese Studie;
- Andere Bedingungen, die der Prüfarzt als ungeeignet für die Aufnahme in diese Studie erachtete.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
kleinwüchsige Kinder, die für das Gestationsalter klein geboren wurden
Diese Gruppe wurde als eine Gruppe von Kindern definiert, deren Geburtsgewicht und/oder Geburtslänge gleich oder weniger als -2 SD für Geschlecht und Gestationsalter waren und die im Wachstum nicht aufgeholt hatten und nach dem 2. Lebensjahr klein blieben.
|
Genetische Tests in dieser Studie sind sequentielle Tests, einschließlich MS-MLPA, Sequenzierung des gesamten Exoms, Sequenzierung des gesamten Genoms sowie RNA-seq.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Gentest
Zeitfenster: An der Grundlinie
|
Nachweis der krankheitsverursachenden Gene von SGA-Kindern mit Kleinwuchs
|
An der Grundlinie
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Chunxiu Gong, doctor, Beijing Children's Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (ERWARTET)
11. Oktober 2021
Primärer Abschluss (ERWARTET)
30. August 2022
Studienabschluss (ERWARTET)
30. August 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
27. September 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
27. September 2021
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
7. Oktober 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
7. Oktober 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
27. September 2021
Zuletzt verifiziert
1. September 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des endokrinen Systems
- Angeborene Anomalien
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Knochenerkrankungen
- Kraniofaziale Anomalien
- Muskel-Skelett-Anomalien
- Anomalien, mehrere
- Chromosomenstörungen
- Knochenerkrankungen, Entwicklungs
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Kleinwuchs
- Silver-Russell-Syndrom
Andere Studien-ID-Nummern
- GenSci-GH-21016
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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