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Diagnóstico Genético e Tratamento com Hormônio do Crescimento Humano em Crianças Pequenas para Idade Gestacional com Baixa Estatura

27 de setembro de 2021 atualizado por: Chunxiu Gong

Diagnóstico Genético e Resposta ao Tratamento com Hormônio de Crescimento Humano Recombinante em Crianças Pequenas para Idade Gestacional com Baixa Estatura

Este estudo é uma pesquisa multicêntrica, retrospectiva e não intervencionista. Neste estudo, um total de 150 crianças baixas que eram pequenas para a idade gestacional e foram tratadas com hormônio de crescimento humano recombinante (rhGH) são selecionadas para testes genéticos. Os objetivos deste estudo são analisar a etiologia genética de crianças PIG com baixa estatura e comparar a eficácia e segurança do tratamento com rhGH em indivíduos com diferentes etiologias.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

150

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Bingyan Cao, doctor
  • Número de telefone: 13811748954
  • E-mail: caoby1982@163.com

Estude backup de contato

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 20 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Hospício infantil

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Nascimento único, diagnóstico clínico de PIG;
  2. tratamento com rhGH iniciado antes da puberdade (estágio I de Tanner), independentemente do sexo;
  3. Antes de iniciar o tratamento com rhGH, a altura era inferior a -2 SDS em comparação com crianças normais da mesma idade e sexo;
  4. Todos os sujeitos e seus responsáveis ​​assinaram o consentimento informado e o consentimento informado para testes genéticos.

Critério de exclusão:

  1. Nenhum dado de eficácia e segurança foi registrado após o tratamento com rhGH;
  2. Uma história de transfusão de sangue dentro de 3 meses antes da coleta das amostras de sangue genéticas, ou uma história de transplante de medula óssea entre o tratamento com rhGH e a inscrição neste estudo;
  3. Outras condições que o investigador considerou inadequadas para inclusão neste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
crianças de baixa estatura nascidas pequenas para a idade gestacional
Este grupo foi definido como um grupo de crianças cujo peso ao nascer e/ou comprimento ao nascer igual ou inferior a -2 DP para sexo e idade gestacional, e que não conseguiu recuperar o crescimento, permanecendo baixo após os 2 anos de idade.
Os testes genéticos neste estudo são testes sequenciais, incluindo MS-MLPA, sequenciamento completo do exoma, sequenciamento completo do genoma, bem como RNA-seq.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste genético
Prazo: Na linha de base
Detectar os genes causadores de doenças em crianças PIG com baixa estatura
Na linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (ANTECIPADO)

11 de outubro de 2021

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

30 de agosto de 2022

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

30 de agosto de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de setembro de 2021

Primeira postagem (REAL)

7 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

7 de outubro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de setembro de 2021

Última verificação

1 de setembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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