- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05070234
Diagnóstico Genético e Tratamento com Hormônio do Crescimento Humano em Crianças Pequenas para Idade Gestacional com Baixa Estatura
27 de setembro de 2021 atualizado por: Chunxiu Gong
Diagnóstico Genético e Resposta ao Tratamento com Hormônio de Crescimento Humano Recombinante em Crianças Pequenas para Idade Gestacional com Baixa Estatura
Este estudo é uma pesquisa multicêntrica, retrospectiva e não intervencionista.
Neste estudo, um total de 150 crianças baixas que eram pequenas para a idade gestacional e foram tratadas com hormônio de crescimento humano recombinante (rhGH) são selecionadas para testes genéticos.
Os objetivos deste estudo são analisar a etiologia genética de crianças PIG com baixa estatura e comparar a eficácia e segurança do tratamento com rhGH em indivíduos com diferentes etiologias.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
150
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Bingyan Cao, doctor
- Número de telefone: 13811748954
- E-mail: caoby1982@163.com
Estude backup de contato
- Nome: Jiajia Chen, doctor
- Número de telefone: 13810773718
- E-mail: chenjiaj2009@126.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 20 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Hospício infantil
Descrição
Critério de inclusão:
- Nascimento único, diagnóstico clínico de PIG;
- tratamento com rhGH iniciado antes da puberdade (estágio I de Tanner), independentemente do sexo;
- Antes de iniciar o tratamento com rhGH, a altura era inferior a -2 SDS em comparação com crianças normais da mesma idade e sexo;
- Todos os sujeitos e seus responsáveis assinaram o consentimento informado e o consentimento informado para testes genéticos.
Critério de exclusão:
- Nenhum dado de eficácia e segurança foi registrado após o tratamento com rhGH;
- Uma história de transfusão de sangue dentro de 3 meses antes da coleta das amostras de sangue genéticas, ou uma história de transplante de medula óssea entre o tratamento com rhGH e a inscrição neste estudo;
- Outras condições que o investigador considerou inadequadas para inclusão neste estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
crianças de baixa estatura nascidas pequenas para a idade gestacional
Este grupo foi definido como um grupo de crianças cujo peso ao nascer e/ou comprimento ao nascer igual ou inferior a -2 DP para sexo e idade gestacional, e que não conseguiu recuperar o crescimento, permanecendo baixo após os 2 anos de idade.
|
Os testes genéticos neste estudo são testes sequenciais, incluindo MS-MLPA, sequenciamento completo do exoma, sequenciamento completo do genoma, bem como RNA-seq.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Teste genético
Prazo: Na linha de base
|
Detectar os genes causadores de doenças em crianças PIG com baixa estatura
|
Na linha de base
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Chunxiu Gong, doctor, Beijing Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (ANTECIPADO)
11 de outubro de 2021
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
30 de agosto de 2022
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
30 de agosto de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de setembro de 2021
Primeira postagem (REAL)
7 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
7 de outubro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de setembro de 2021
Última verificação
1 de setembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Anomalias congénitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças ósseas
- Anormalidades Craniofaciais
- Anormalidades musculoesqueléticas
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Nanismo
- Síndrome de Silver-Russell
Outros números de identificação do estudo
- GenSci-GH-21016
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .