Genetische diagnose en behandeling met menselijk groeihormoon bij kleine kinderen met een kleine gestalte in de zwangerschapsduur
27 september 2021 bijgewerkt door: Chunxiu Gong
Genetische diagnose en de reactie op behandeling met recombinant menselijk groeihormoon bij kleine kinderen met een kleine gestalte in de zwangerschapsduur
Deze studie is een multicenter, retrospectief en niet-interventioneel onderzoek.
In deze studie werden in totaal 150 kleine kinderen die klein waren voor de zwangerschapsduur en behandeld waren met recombinant humaan groeihormoon (rhGH) geselecteerd voor genetische tests.
De doelstellingen van deze studie zijn het analyseren van de genetische etiologie van SGA-kinderen met een kleine gestalte, en het vergelijken van de werkzaamheid en veiligheid van rhGH-behandeling bij proefpersonen met verschillende etiologieën.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
150
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Bingyan Cao, doctor
- Telefoonnummer: 13811748954
- E-mail: caoby1982@163.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Jiajia Chen, doctor
- Telefoonnummer: 13810773718
- E-mail: chenjiaj2009@126.com
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 20 jaar (VOLWASSEN, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Kinderziekenhuis
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Eenlinggeboorte, klinische diagnose van SGA;
- rhGH-behandeling begon vóór de puberteit (Tanner stadium I), ongeacht geslacht;
- Voordat met de rhGH-behandeling werd begonnen, was de lengte lager dan -2 SDS in vergelijking met normale kinderen van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht;
- Alle proefpersonen en hun voogden ondertekenden de geïnformeerde toestemming en de geïnformeerde toestemming voor genetische tests.
Uitsluitingscriteria:
- Er werden geen werkzaamheids- en veiligheidsgegevens geregistreerd na behandeling met rhGH;
- Een voorgeschiedenis van bloedtransfusie binnen 3 maanden vóór het afnemen van de genetische bloedmonsters, of een voorgeschiedenis van beenmergtransplantatie tussen de rhGH-behandeling en de deelname aan dit onderzoek;
- Andere aandoeningen die de onderzoeker ongeschikt achtte voor opname in dit onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
kleine gestalte kinderen geboren klein voor zwangerschapsduur
Deze groep werd gedefinieerd als een groep kinderen met een geboortegewicht en/of geboortelengte gelijk aan of kleiner dan -2 SD voor geslacht en zwangerschapsduur, en die hun groei niet hadden ingehaald en na 2 jaar nog klein waren.
|
Genetische tests in deze studie zijn sequentiële tests, waaronder MS-MLPA, sequentiebepaling van het hele exoom, sequentiebepaling van het hele genoom, evenals RNA-seq.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Genetische test
Tijdsspanne: Bij basislijn
|
Om de ziekteverwekkende genen van SGA-kinderen met een kleine gestalte op te sporen
|
Bij basislijn
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Chunxiu Gong, doctor, Beijing Children's Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (VERWACHT)
11 oktober 2021
Primaire voltooiing (VERWACHT)
30 augustus 2022
Studie voltooiing (VERWACHT)
30 augustus 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 september 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 september 2021
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
7 oktober 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
7 oktober 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 september 2021
Laatst geverifieerd
1 september 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GenSci-GH-21016
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .