Udvidet adgangsprotokol til Verdiperstat hos patienter med multipel systematrofi (MSA)

Inklusionskriterier:

1. med en diagnose af sandsynlig eller mulig MSA dokumenteret af en læge i henhold til konsensus kliniske kriterier,5 herunder patienter med MSA af enten undertype, MSA-P eller MSA-C.
2. i stand til at sluge hele tabletter uden at knuse eller tygge.
3. med etableret pleje hos en læge på det specialiserede MSA-center, der er involveret i protokollen og vil opretholde denne kliniske pleje under hele EAP'ens varighed.
4. ikke kvalificeret til et igangværende klinisk studie med verdiperstat og/eller en igangværende EAP for MSA

Ekskluderingskriterier:

1. Baseret på lægens vurdering skal enhver tilstand (herunder historie med en klinisk signifikant eller ustabil medicinsk tilstand eller laboratorieabnormitet), der ville forstyrre patientens evne til at overholde EAP-instruktionerne, besøgsplanen, krav og/eller procedurer, placere patienten til uacceptabel risiko eller forvirre/forstyrre den passende vurdering/fortolkning af data; herunder besvær med at sluge verdiperstat-tabletter eller enhver anden sund medicinsk, psykiatrisk og/eller social årsag.
2. Tilstedeværelse af klinisk signifikant skjoldbruskkirtelsygdom trods behandling og/eller TSH >10 mIU/L ved screening/baseline, bekræftet ved gentagelse.
3. Patienten er kendt for at have akut eller kronisk leversygdom, som er klinisk signifikant efter ordinerende læges vurdering
4. Første eller anden dosis af COVID-19-vaccination inden for 7 dage efter første dosis af verdiperstat.