Uitgebreid toegangsprotocol van Verdiperstat bij patiënten met meervoudige systeematrofie (MSA)

Inclusiecriteria:

1. met een diagnose van waarschijnlijke of mogelijke MSA, gedocumenteerd door een arts volgens klinische consensuscriteria,5 inclusief patiënten met MSA van een van beide subtypes, MSA-P of MSA-C.
2. hele tabletten kunnen doorslikken zonder te pletten of te kauwen.
3. met vaste zorg bij een arts in het gespecialiseerde MSA-centrum dat betrokken is bij het protocol en zal deze klinische zorg behouden gedurende de looptijd van het EAP.
4. komt niet in aanmerking voor een lopend klinisch onderzoek met verdiperstat en/of een lopend EAP voor MSA

Uitsluitingscriteria:

1. Op basis van het oordeel van de arts, elke aandoening (inclusief geschiedenis van een klinisch significante of onstabiele medische aandoening of laboratoriumafwijking) die zou kunnen interfereren met het vermogen van de patiënt om te voldoen aan de EAP-instructies, bezoekschema, vereisten en/of procedures, plaats de patiënt bij onaanvaardbaar risico, of de adequate beoordeling/interpretatie van gegevens verwarren/verstoren; inclusief moeite met het slikken van verdiperstat-tabletten of enige andere gegronde medische, psychiatrische en/of sociale reden.
2. Aanwezigheid van klinisch significante schildklieraandoening ondanks behandeling en/of TSH >10 mIU/L bij Screening/Baseline, bevestigd door herhaling.
3. Van de patiënt is bekend dat hij een acute of chronische leveraandoening heeft die naar het oordeel van de voorschrijver klinisch significant is
4. Eerste of tweede dosis COVID-19-vaccinatie binnen 7 dagen na de eerste dosis verdiperstat.