Protocollo di accesso esteso di Verdiperstat in pazienti con atrofia multisistemica (MSA)

Criterio di inclusione:

1. con una diagnosi di MSA probabile o possibile documentata da un medico secondo criteri clinici di consenso,5 inclusi i pazienti con MSA di entrambi i sottotipi, MSA-P o MSA-C.
2. in grado di deglutire compresse intere senza frantumarle o masticarle.
3. con assistenza stabilita presso un medico presso il centro specializzato MSA coinvolto nel protocollo e manterrà tale assistenza clinica per tutta la durata dell'EAP.
4. non idoneo per uno studio clinico in corso con verdiperstat e/o un EAP in corso per MSA

Criteri di esclusione:

1. A giudizio del medico, qualsiasi condizione (inclusa la storia di una condizione medica clinicamente significativa o instabile o di un'anomalia di laboratorio) che interferirebbe con la capacità del paziente di rispettare le istruzioni EAP, il programma delle visite, i requisiti e/o le procedure, pone il paziente a rischio inaccettabile o confondere/interferire con l'adeguata valutazione/interpretazione dei dati; compresa la difficoltà a deglutire le compresse di verdiperstat o qualsiasi altro valido motivo medico, psichiatrico e/o sociale.
2. Presenza di malattia tiroidea clinicamente significativa nonostante il trattamento e/o TSH >10 mIU/L allo screening/basale, confermata dalla ripetizione.
3. Il paziente è noto per avere una malattia epatica acuta o cronica clinicamente significativa a giudizio del medico prescrittore
4. Prima o seconda dose di vaccinazione COVID-19 entro 7 giorni dalla prima dose di verdiperstat.