Erweitertes Zugangsprotokoll von Verdiperstat bei Patienten mit multipler Systematrophie (MSA)

Einschlusskriterien:

1. mit einer Diagnose wahrscheinlicher oder möglicher MSA, die von einem Arzt gemäß übereinstimmenden klinischen Kriterien dokumentiert wurde,5 einschließlich Patienten mit MSA eines der beiden Subtypen MSA-P oder MSA-C.
2. in der Lage, ganze Tabletten zu schlucken, ohne sie zu zerdrücken oder zu kauen.
3. mit etablierter Betreuung durch einen Arzt im spezialisierten MSA-Zentrum, das am Protokoll beteiligt ist, und wird diese klinische Betreuung während der gesamten Dauer des EAP aufrechterhalten.
4. nicht für eine laufende klinische Studie mit Verdiperstat und/oder ein laufendes EAP für MSA geeignet

Ausschlusskriterien:

1. Basierend auf der Einschätzung des Arztes muss jeder Zustand (einschließlich eines klinisch signifikanten oder instabilen medizinischen Zustands oder einer Laboranomalie in der Vorgeschichte), der die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würde, die EAP-Anweisungen, den Besuchsplan, die Anforderungen und/oder Verfahren einzuhalten, den Patienten unterbringen inakzeptables Risiko oder verwirren/beeinträchtigen die angemessene Bewertung/Interpretation von Daten; einschließlich Schwierigkeiten beim Schlucken von Verdiperstat-Tabletten oder andere triftige medizinische, psychiatrische und/oder soziale Gründe.
2. Vorhandensein einer klinisch signifikanten Schilddrüsenerkrankung trotz Behandlung und/oder TSH > 10 mIU/L beim Screening/Baseline, bestätigt durch Wiederholung.
3. Es ist bekannt, dass der Patient eine akute oder chronische Lebererkrankung hat, die nach Einschätzung des verschreibenden Arztes klinisch signifikant ist
4. Erste oder zweite Dosis der COVID-19-Impfung innerhalb von 7 Tagen nach der ersten Dosis von Verdiperstat.