Utvidet tilgangsprotokoll for Verdiperstat hos pasienter med multippel systematrofi (MSA)

Inklusjonskriterier:

1. med en diagnose av sannsynlig eller mulig MSA dokumentert av en lege i henhold til kliniske konsensuskriterier,5 inkludert pasienter med MSA av enten subtype, MSA-P eller MSA-C.
2. i stand til å svelge hele tabletter uten å knuse eller tygge.
3. med etablert pleie hos en lege ved det spesialiserte MSA-senteret som er involvert i protokollen og vil opprettholde denne kliniske behandlingen gjennom hele varigheten av EAP.
4. ikke kvalifisert for en pågående klinisk studie med verdiperstat og/eller en pågående EAP for MSA

Ekskluderingskriterier:

1. Basert på legens vurdering, vil enhver tilstand (inkludert historie med en klinisk signifikant eller ustabil medisinsk tilstand eller laboratorieavvik) som vil forstyrre pasientens evne til å overholde EAP-instruksjonene, besøksplanen, krav og/eller prosedyrer, plassere pasienten til uakseptabel risiko, eller forvirre/forstyrre med tilstrekkelig vurdering/tolkning av data; inkludert problemer med å svelge verdiperstat-tabletter eller andre fornuftige medisinske, psykiatriske og/eller sosiale årsaker.
2. Tilstedeværelse av klinisk signifikant skjoldbruskkjertelsykdom til tross for behandling og/eller TSH >10 mIU/L ved Screening/Baseline, bekreftet ved gjentakelse.
3. Pasienten er kjent for å ha akutt eller kronisk leversykdom som er klinisk signifikant etter forskriverens vurdering
4. Første eller andre dose covid-19 vaksinasjon innen 7 dager etter første dose verdiperstat.