Evaluering af PKU Sphere Liquid
En undersøgelse til evaluering af acceptabilitet, tolerance og overholdelse af børn og voksne, der indtager PKU Sphere Liquid, en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP), til diætbehandling af phenylketonuri (PKU)
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
PKU Sphere Liquid er en nyudviklet fødevare til særlige medicinske formål (FSMP) designet til diætbehandling af patienter med phenylketonuri (PKU).
PKU sphere liquid er en drikkeklar proteinerstatning med lavt phenylalaninindhold med vaniljesmag, der indeholder en blanding af casein glycomacropeptide (GMP) isolat, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, fedt, vitaminer, mineraler og Docosachexaensyre (DHA). ).
Dette er en gennemførlighedsundersøgelse designet til at evaluere acceptabiliteten, tolerancen og overholdelsen af børn og voksne, der indtager PKU-sfærevæske.
Deltagerne vil få en fire-ugers forsyning af PKU Sphere Liquid, og de vil blive bedt om at udfylde en daglig dagbog og et kort spørgeskema i fire uger for at registrere oplysninger om: adhærens, gastrointestinal tolerance, velsmag og hvordan produktet bruges.
Hver deltager vil være på forsøget i 31 dage. Dette inkluderer en 3-dages baseline-periode og 28 dage med at tage undersøgelsesproduktet. Hvis det anses for passende i hver enkelt situation, vil sponsoren af forsøget, Vitaflo International Ltd, fortsætte med at levere produktet gratis ved afslutningen af forsøget, indtil det er tilgængeligt på recept.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Belfast, Det Forenede Kongerige, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige, S5 7AU
- Northern General Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af PKU, der kræver en proteinfattig diæt og proteinerstatning.
- I alderen tre (3) år og derover
- Tager allerede minimum én GMP-baseret proteinerstatning om dagen eller har tidligere taget én
- I stand til at overholde undersøgelsesprotokollen og tage undersøgelsesproduktet i henhold til PI's udtalelse.
- Frivilligt givet, skriftligt, informeret samtykke fra patient eller forælder/værge.
- Givet gerne skriftligt samtykke (hvis relevant).
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til at overholde undersøgelsesprotokollen, efter investigators mening.
- Enhver komorbiditet, som efter investigators mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen.
- Diagnose af vedvarende hyperphenylalaninæmi eller mild PKU, der ikke kræver diætintervention med en proteinfattig diæt og proteintilskud.
- Uvillig/ude af stand til at tage en GMP-baseret proteinerstatning.
- Kvinder, der er gravide/ammer ved studiestart eller planlægger at blive gravide i løbet af undersøgelsesperioden.
N.B.: Kvinder, der bliver gravide uventet under denne undersøgelse, vil straks blive trukket tilbage fra undersøgelsen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: PKU-kuglevæske
PKU-sfærevæske vil blive ordineret af undersøgelsens diætist baseret på patientens individuelle behov.
|
PKU-sfærevæske vil blive ordineret af undersøgelsens diætist baseret på patientens individuelle behov.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Spørgeskema over selvrapporteret overholdelse af den foreskrevne mængde undersøgelsesprodukt
Tidsramme: 4 uger
|
Vurdering af deltagerens overholdelse af den foreskrevne mængde under de otte ugers indtagelse af undersøgelsesproduktet
|
4 uger
|
|
Produktacceptabilitet vurderet på en Likert-skala af deltageren efter fire ugers indtagelse
Tidsramme: 4 uger
|
Vurdering af deltagerens accept efter fire ugers indtagelse af undersøgelsesproduktet Skalaen er fra 1 til 5: 1 = elskede det, 5 = kunne virkelig ikke lide det
|
4 uger
|
|
Spørgeskema over selvrapporterede ændringer i gastrointestinal tolerance under fire ugers indtag
Tidsramme: 4 uger
|
Vurdering af deltagerens gastrointestinale tolerance under de fire ugers indtagelse af undersøgelsesproduktet
|
4 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MCT-GMPL-2018-02-21
- 271801 (Anden identifikator: IRAS)
- 20/NW/0273 (Anden identifikator: HRA)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .