Evaluatie van PKU Sphere Liquid
Een studie ter evaluatie van de aanvaardbaarheid, tolerantie en therapietrouw van kinderen en volwassenen die PKU Sphere Liquid consumeren, een voedingsmiddel voor speciale medische doeleinden (FSMP), voor de dieetbehandeling van fenylketonurie (PKU)
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
PKU Sphere Liquid is een nieuw ontwikkeld voedingsmiddel voor medisch gebruik (FSMP), ontwikkeld voor de dieetbehandeling van patiënten met fenylketonurie (PKU).
PKU sphere liquid is een kant-en-klare eiwitvervanger met een laag fenylalaninegehalte met vanillesmaak en bevat een mix van caseïne glycomacropeptide (GMP) isolaat, essentiële en niet-essentiële aminozuren, koolhydraten, vetten, vitamines, mineralen en docosachexaeenzuur (DHA). ).
Dit is een haalbaarheidsstudie die is opgezet om de aanvaardbaarheid, tolerantie en therapietrouw te evalueren van kinderen en volwassenen die PKU-bolvormige vloeistof consumeren.
Deelnemers krijgen voor vier weken een voorraad PKU Sphere Liquid en worden gevraagd om gedurende vier weken een dagelijks dagboek en een korte vragenlijst in te vullen om informatie vast te leggen over: therapietrouw, gastro-intestinale tolerantie, smakelijkheid en hoe het product wordt gebruikt.
Elke deelnemer zal 31 dagen op de proef zitten. Dit omvat een basislijnperiode van 3 dagen en 28 dagen inname van het onderzoeksproduct. Indien dit in elke individuele omstandigheid passend wordt geacht, zal de sponsor van de proef, Vitaflo International Ltd, het product aan het einde van de proef gratis blijven leveren totdat het op recept verkrijgbaar is.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S5 7AU
- Northern General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van PKU vereist een eiwitarm dieet en eiwitvervanger.
- Drie (3) jaar en ouder
- Neemt al minimaal één op GMP gebaseerde eiwitvervanger per dag of heeft er eerder een ingenomen
- In staat om het onderzoeksprotocol na te leven en het studieproduct te nemen, volgens het oordeel van de PI.
- Vrijwillig gegeven, schriftelijke, geïnformeerde toestemming van patiënt of ouder/voogd.
- Vrijwillig gegeven, schriftelijke toestemming (indien van toepassing).
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen om het onderzoeksprotocol na te leven, naar de mening van de onderzoeker.
- Elke co-morbiditeit die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek in de weg zou staan.
- Diagnose van aanhoudende hyperfenylalaninemie of milde PKU waarvoor geen dieetinterventie nodig is met een eiwitarm dieet en eiwitsupplement.
- Niet bereid/niet in staat om een op GMP gebaseerde eiwitvervanger te nemen.
- Vrouwen die zwanger zijn / borstvoeding geven bij aanvang van het onderzoek of van plan zijn tijdens de onderzoeksperiode zwanger te worden.
N.B.: Vrouwen die tijdens dit onderzoek onverwachts zwanger worden, worden onmiddellijk uit het onderzoek teruggetrokken.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PKU bol vloeistof
PKU-bolletjesvloeistof wordt voorgeschreven door de onderzoeksdiëtist op basis van de individuele behoeften van de patiënt.
|
PKU-bolletjesvloeistof wordt voorgeschreven door de onderzoeksdiëtist op basis van de individuele behoeften van de patiënt.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Vragenlijst van zelfgerapporteerde naleving van de voorgeschreven hoeveelheid onderzoeksproduct
Tijdsspanne: 4 weken
|
Beoordeling van de naleving door de deelnemer van de voorgeschreven hoeveelheid tijdens de acht weken durende inname van het studieproduct
|
4 weken
|
|
Productaanvaardbaarheid beoordeeld op een Likert-schaal door de deelnemer na vier weken inname
Tijdsspanne: 4 weken
|
Beoordeling van de aanvaardbaarheid van de deelnemer na vier weken inname van het onderzoeksproduct Schaal loopt van 1 tot 5: 1 = vond het geweldig, 5 = vond het echt niet leuk
|
4 weken
|
|
Vragenlijst van zelfgerapporteerde veranderingen in gastro-intestinale tolerantie tijdens inname van vier weken
Tijdsspanne: 4 weken
|
Beoordeling van de gastro-intestinale tolerantie van de deelnemer tijdens de vier weken durende inname van het onderzoeksproduct
|
4 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MCT-GMPL-2018-02-21
- 271801 (Andere identificatie: IRAS)
- 20/NW/0273 (Andere identificatie: HRA)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .