Evaluering av PKU Sphere Liquid
En studie for å evaluere akseptabilitet, toleranse og overholdelse av barn og voksne som bruker PKU Sphere Liquid, en mat for spesielle medisinske formål (FSMP), for diettbehandling av fenylketonuri (PKU)
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
PKU Sphere Liquid er en nyutviklet mat for spesielle medisinske formål (FSMP) designet for kostholdsbehandling av pasienter med fenylketonuri (PKU).
PKU sphere liquid er en drikkeklar, lavt fenylalaninproteinerstatning med vaniljesmak som inneholder en blanding av kasein glykomropeptid (GMP) isolat, essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrat, fett, vitaminer, mineraler og Docosachexaensyre (DHA) ).
Dette er en mulighetsstudie designet for å evaluere akseptabilitet, toleranse og overholdelse av barn og voksne som bruker PKU-sfærevæske.
Deltakerne vil få en fire ukers forsyning med PKU Sphere Liquid, og de vil bli bedt om å fylle ut en daglig dagbok og et kort spørreskjema i fire uker for å registrere informasjon om: etterlevelse, gastrointestinal toleranse, smak og hvordan produktet brukes.
Hver deltaker vil være på prøven i 31 dager. Dette inkluderer en 3-dagers baseline-periode og 28 dager å ta studieproduktet. Hvis det anses hensiktsmessig i hver enkelt omstendighet, vil sponsoren av forsøket, Vitaflo International Ltd, fortsette å levere produktet gratis ved slutten av prøveperioden inntil det er reseptfritt.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Belfast, Storbritannia, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
-
Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Sheffield, Storbritannia, S5 7AU
- Northern General Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av PKU som krever en lavproteindiett og proteinerstatning.
- Fra tre (3) år og oppover
- Tar allerede minimum én GMP-basert proteinerstatning per dag eller har tidligere tatt en
- I stand til å overholde studieprotokollen og ta studieproduktet, i henhold til mening fra PI.
- Frivillig gitt skriftlig, informert samtykke fra pasient eller foresatte.
- Frivillig gitt skriftlig samtykke (hvis hensiktsmessig).
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til å overholde studieprotokollen, etter etterforskerens mening.
- Enhver komorbiditet, som etter utforskerens mening ville utelukke deltakelse i studien.
- Diagnose av vedvarende hyperfenylalaninemi, eller mild PKU som ikke krever diettintervensjon med lavproteindiett og proteintilskudd.
- Vil ikke/kan ikke ta en GMP-basert proteinerstatning.
- Kvinner som er gravide/ammer ved studiestart eller planlegger å bli gravide i løpet av studieperioden.
NB: Kvinner som blir gravide uventet i løpet av denne studien vil umiddelbart bli trukket fra studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PKU-sfærevæske
PKU-sfærevæske vil bli foreskrevet av studiens kostholdsekspert basert på pasientens individuelle behov.
|
PKU-sfærevæske vil bli foreskrevet av studiens kostholdsekspert basert på pasientens individuelle behov.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Spørreskjema for selvrapportert overholdelse av foreskrevet mengde studieprodukt
Tidsramme: 4 uker
|
Vurdering av deltakerens overholdelse av foreskrevet mengde i løpet av åtte ukers inntak av studieproduktet
|
4 uker
|
|
Produktakseptabilitet vurdert på en Likert-skala av deltakeren etter fire ukers inntak
Tidsramme: 4 uker
|
Vurdering av deltakerens aksept etter fire ukers inntak av studieproduktet Skalaen er fra 1 til 5: 1 = elsket det, 5 = likte det virkelig ikke
|
4 uker
|
|
Spørreskjema over selvrapporterte endringer i gastrointestinal toleranse i løpet av fire ukers inntak
Tidsramme: 4 uker
|
Vurdering av deltakerens gastrointestinale toleranse i løpet av fire ukers inntak av studieproduktet
|
4 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MCT-GMPL-2018-02-21
- 271801 (Annen identifikator: IRAS)
- 20/NW/0273 (Annen identifikator: HRA)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .