Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Firdapse for post-BOTOX vokal svaghed

30. september 2025 opdateret af: Augusta University

Amifampridin til behandling af forbigående vokal svaghed efter onabotulinumtoxinA-injektion for spasmodisk dysfoni

Botox-indsprøjtninger i thyroarytenoidmusklen er en forudsigelig og effektiv behandling af SD, men resulterer typisk i forbigående symptomer på stemmesvaghed og åndedræt i løbet af de første 2-3 uger efter injektionen. Vi antager, at stemmesvaghed og åndedræt efter Botox-behandling kan afhjælpes ved hjælp af amifampridin.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Spasmodisk dysfoni (SD) er en dystoni, som resulterer i stemmebrud. Grundpillen i behandlingen involverer injektioner med Botox (onabotulinumtoxinA), en neuromuskulær blokerer, som hæmmer præsynaptisk frigivelse af acetylcholin i den neuromuskulære forbindelse. Botox-indsprøjtninger i thyroarytenoidmusklen er en forudsigelig og effektiv behandling af SD, men resulterer typisk i forbigående symptomer på stemmesvaghed og åndedræt i løbet af de første 2-3 uger efter injektionen. Disse symptomer kan være til stede i endnu længere tid, hvis Botox er overdoseret.

Vi antager, at disse indledende, forbigående symptomer på stemmesvaghed og åndedræt efter Botox-behandling kan lindres ved hjælp af amifampridin, som virker ved det neuromuskulære kryds og øger synaptisk tilstedeværelse af neurotransmitteren acetylcholin. I disse indledende undersøgelser vil vi se på patienter, som har betydelig ånde efter en injektion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde ≥18 år.
  2. I stand til at give informeret samtykke.
  3. Bekræftet lægediagnose af spasmodisk dysfoni.
  4. Modtager onabotulinumtoxinA til behandling af deres spastiske dysfoni.
  5. Oplever betydelig ånde ± 5 dage efter deres injektion.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med epilepsi og på medicin/behandling for samme.
  2. Kvinder, der er gravide, forventer at blive gravide eller ammer.
  3. Enhver tilstand, der efter hovedforskerens opfattelse bringer forsøgspersonen i fare, eller forsøgspersoner med dårlig behandlingsefterlevelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm
forsøgspersoner vil blive givet aktivt lægemiddel og titreret op i trin på 10 mg (med maksimal enkeltdosis på 30 mg), indtil en ændring eller lægemiddelbivirkning bemærkes.
Medicin: Amifampridin
10 mg tablet
Andre navne:
  • Firdapse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Stemmehandicap Indeks-10
Tidsramme: over 2 måneder
VHI-10 er en skala, der bruges til at vurdere sværhedsgraden af ​​problematiske symptomer forbundet med stemmen. Det er en serie på 10 spørgsmål. Hvert spørgsmål besvares med tallene 0-4, hvor 0 betyder, at patienten aldrig har et problem med dette symptom; og 4 betyder, at patienten altid har et problem med dette symptom.
over 2 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Augusta University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael H Rivner, MD, Charbonnier Professor Emeritus of Neurology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. maj 2025

Studieafslutning (Faktiske)

23. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. november 2021

Først opslået (Faktiske)

17. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

3. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. september 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SD-DAP-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner