Firdapse pro post-BOTOXovou vokální slabost
Amifampridin pro léčbu přechodné hlasové slabosti po injekci onabotulinumtoxinu A pro křečovou dysfonii
Přehled studie
Detailní popis
Spasmodická dysfonie (SD) je dystonie, která má za následek přerušení hlasu. Základem léčby jsou injekce pomocí botoxu (onabotulinumtoxinA), neuromuskulárního blokátoru, který inhibuje presynaptické uvolňování acetylcholinu do nervosvalového spojení. Botoxové injekce do thyroarytenoidního svalu jsou předvídatelnou a účinnou léčbou SD, ale obvykle vedou k přechodným symptomům hlasové slabosti a dýchavičnosti během prvních 2-3 týdnů po injekci. Tyto příznaky mohou být přítomny ještě déle, pokud je botox předávkován.
Předpokládáme, že tyto počáteční, přechodné příznaky hlasové slabosti a dýchavičnosti po léčbě botoxem mohou být zmírněny použitím amifampridinu, který působí v nervosvalovém spojení ke zvýšení synaptické přítomnosti neurotransmiteru acetylcholinu. V těchto počátečních studiích se podíváme na pacienty, kteří po injekci významně dýchají.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Brandy Quarles, MPH
- Telefonní číslo: 706-721-0390
- E-mail: bquarles@augusta.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Kristy Bouchard, BS
- Telefonní číslo: 706-721-0390
- E-mail: kbouchard@augusta.edu
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Nábor
- Augusta University
-
Kontakt:
- Kristy Bouchard, BS
- Telefonní číslo: 706-721-0390
- E-mail: kbouchard@augusta.edu
-
Kontakt:
- Brandy M Quarles, MPH
- Telefonní číslo: 706-721-0390
- E-mail: bquarles@augusta.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Michael H Rivner, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let.
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas.
- Potvrzená lékařská diagnóza křečovité dysfonie.
- Dostává onabotulinumtoxin A k léčbě jejich křečovité dysfonie.
- Zažívá výraznou dýchavičnost ± 5 dní po injekci.
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza epilepsie a její léčba/léčba.
- Ženy, které jsou těhotné, očekávají otěhotnění nebo kojí.
- Jakýkoli stav, který podle názoru hlavního zkoušejícího vystavuje subjekt riziku nebo subjekty se špatnou léčbou.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba Arm
subjektům bude podán aktivní lék a titrován po 10 mg přírůstcích (s maximální jednotlivou dávkou 30 mg), dokud není zaznamenána změna nebo vedlejší účinek léku.
|
10mg tableta
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Index hlasového handicapu-10
Časové okno: přes 2 měsíce
|
VHI-10 je škála používaná k posouzení závažnosti problematických symptomů spojených s hlasem.
Jedná se o sérii 10 otázek.
Každá otázka je zodpovězena pomocí čísel 0-4, přičemž 0 znamená, že pacient nikdy nemá problém s daným příznakem; a 4 znamená, že pacient má vždy problém s tímto symptomem.
|
přes 2 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Michael H Rivner, MD, Charbonnier Professor Emeritus of Neurology
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SD-DAP-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .