Firdapse para fraqueza vocal pós-BOTOX
Amifampridina para o tratamento de fraqueza vocal transitória após injeção de OnabotulinumtoxinA para disfonia espasmódica
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A disfonia espasmódica (DS) é uma distonia que resulta em quebras vocais. A base do tratamento envolve injeções usando Botox (onabotulinumtoxinA), um bloqueador neuromuscular que inibe a liberação pré-sináptica de acetilcolina na junção neuromuscular. As injeções de botox no músculo tireoaritenóideo são um tratamento previsível e eficaz para DS, mas normalmente resultam em sintomas transitórios de fraqueza na voz e soprosidade durante as primeiras 2-3 semanas após a injeção. Esses sintomas podem estar presentes por mais tempo se o Botox for superdosado.
Nossa hipótese é que esses sintomas iniciais e transitórios de fraqueza na voz e soprosidade após o tratamento com Botox podem ser aliviados usando amifampridina, que atua na junção neuromuscular para aumentar a presença sináptica do neurotransmissor acetilcolina. Nestes estudos iniciais, veremos pacientes que apresentam soprosidade significativa após uma injeção.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Brandy Quarles, MPH
- Número de telefone: 706-721-0390
- E-mail: bquarles@augusta.edu
Estude backup de contato
- Nome: Kristy Bouchard, BS
- Número de telefone: 706-721-0390
- E-mail: kbouchard@augusta.edu
Locais de estudo
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Recrutamento
- Augusta University
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Contato:
- Kristy Bouchard, BS
- Número de telefone: 706-721-0390
- E-mail: kbouchard@augusta.edu
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Contato:
- Brandy M Quarles, MPH
- Número de telefone: 706-721-0390
- E-mail: bquarles@augusta.edu
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Investigador principal:
- Michael H Rivner, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher ≥18 anos de idade.
- Capaz de fornecer consentimento informado.
- Diagnóstico médico confirmado de disfonia espasmódica.
- Recebe onabotulinumtoxinA para tratamento de sua disfonia espasmódica.
- Apresenta soprosidade significativa ± 5 dias após a injeção.
Critério de exclusão:
- História de epilepsia e uso de medicação/tratamento para a mesma.
- Mulheres grávidas, esperando engravidar ou amamentando.
- Qualquer condição que, na visão do Investigador Principal, coloque o sujeito em risco, ou sujeitos com má adesão ao tratamento.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço de tratamento
os indivíduos receberão o medicamento ativo e titulados em incrementos de 10 mg (com a dose única máxima sendo 30 mg) até que uma mudança ou efeito colateral do medicamento seja notado.
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Comprimido de 10mg
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Voice Handicap Index-10
Prazo: mais de 2 meses
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O VHI-10 é uma escala utilizada para avaliar a gravidade dos sintomas problemáticos associados à voz.
É uma série de 10 perguntas.
Cada pergunta é respondida usando números de 0 a 4, com 0 significando que o paciente nunca teve problemas com aquele sintoma; e, 4 significando que o paciente sempre tem problema com aquele sintoma.
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mais de 2 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michael H Rivner, MD, Charbonnier Professor Emeritus of Neurology
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SD-DAP-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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