Firdapse pour la faiblesse vocale post-BOTOX
Amifampridine pour le traitement de la faiblesse vocale transitoire après injection d'onabotulinumtoxinA pour la dysphonie spasmodique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La dysphonie spasmodique (DS) est une dystonie qui se traduit par des coupures vocales. Le traitement de base consiste en des injections de Botox (onabotulinumtoxinA), un bloqueur neuromusculaire qui inhibe la libération pré-synaptique d'acétylcholine dans la jonction neuromusculaire. Les injections de Botox dans le muscle thyro-aryténoïde sont un traitement prévisible et efficace de la SD, mais entraînent généralement des symptômes transitoires de faiblesse de la voix et de respiration pendant les 2 à 3 premières semaines après l'injection. Ces symptômes peuvent être présents encore plus longtemps si le Botox est surdosé.
Nous émettons l'hypothèse que ces symptômes initiaux et transitoires de faiblesse de la voix et d'essoufflement après un traitement au Botox peuvent être atténués en utilisant l'amifampridine qui agit au niveau de la jonction neuromusculaire pour augmenter la présence synaptique du neurotransmetteur acétylcholine. Dans ces études initiales, nous examinerons les patients qui ont une respiration importante après une injection.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Georgia
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Augusta University
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme ≥18 ans.
- Capable de fournir un consentement éclairé.
- Diagnostic médical confirmé de dysphonie spasmodique.
- Reçoit de l'onabotulinumtoxinA pour le traitement de sa dysphonie spasmodique.
- Éprouve une respiration importante ± 5 jours après leur injection.
Critère d'exclusion:
- Antécédents d'épilepsie et sous médication / traitement pour le même.
- Les femmes enceintes, qui prévoient de tomber enceintes ou qui allaitent.
- Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur principal, met le sujet en danger, ou les sujets avec une mauvaise observance du traitement.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras de traitement
les sujets recevront un médicament actif et seront titrés par incréments de 10 mg (la dose unique maximale étant de 30 mg) jusqu'à ce qu'un changement ou un effet secondaire du médicament soit remarqué.
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Comprimé de 10mg
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Indice de handicap vocal-10
Délai: plus de 2 mois
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Le VHI-10 est une échelle utilisée pour évaluer la gravité des symptômes problématiques associés à la voix.
C'est une série de 10 questions.
Chaque question est répondue en utilisant les chiffres 0-4, 0 signifiant que le patient n'a jamais de problème avec ce symptôme ; et, 4 signifiant que le patient a toujours un problème avec ce symptôme.
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plus de 2 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Michael H Rivner, MD, Charbonnier Professor Emeritus of Neurology
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Manifestations neurologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies oto-rhino-laryngologiques
- Maladies laryngées
- Troubles de la voix
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Signes et symptômes
- Dysphonie
- Produits chimiques organiques
- Pyridines
- Composés hétérocycliques, 1 anneau
- Composés hétérocycliques
- Amines
- Aminopyridines
- 4-aminopyridine
- Amifampridine
Autres numéros d'identification d'étude
- SD-DAP-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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