Firdapse BOTOXin jälkeiseen lauluheikkouteen
Amifampridiini ohimenevän äänen heikkouden hoitoon onabotulinumtoxinA-ruiskeen jälkeen spasmodiseen dysfoniaan
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Spasmodinen dysfonia (SD) on dystonia, joka johtaa äänikatkoihin. Hoidon perustana ovat injektiot, joissa käytetään Botoxia (onabotulinumtoxinA), neuromuskulaarista salpaajaa, joka estää asetyylikoliinin pre-synaptista vapautumista hermo-lihasliitokseen. Botox-injektiot tyreoarytenoidilihakseen ovat ennustettavissa oleva ja tehokas SD-hoito, mutta tyypillisesti aiheuttavat ohimeneviä äänen heikkouden ja hengenahdistuksen oireita ensimmäisten 2-3 viikon aikana injektion jälkeen. Nämä oireet voivat jatkua vielä pidempään, jos Botox on yliannostettu.
Oletamme, että näitä alkuperäisiä, ohimeneviä äänen heikkouden ja hengästymisen oireita Botox-hoidon jälkeen voidaan lievittää amifampridiinilla, joka toimii hermo-lihasliitoksessa ja lisää välittäjäaineen asetyylikoliinin synaptista läsnäoloa. Näissä alkututkimuksissa tarkastelemme potilaita, joilla on merkittävää hengitystä injektion jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Brandy Quarles, MPH
- Puhelinnumero: 706-721-0390
- Sähköposti: bquarles@augusta.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Kristy Bouchard, BS
- Puhelinnumero: 706-721-0390
- Sähköposti: kbouchard@augusta.edu
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Rekrytointi
- Augusta University
-
Ottaa yhteyttä:
- Kristy Bouchard, BS
- Puhelinnumero: 706-721-0390
- Sähköposti: kbouchard@augusta.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Brandy M Quarles, MPH
- Puhelinnumero: 706-721-0390
- Sähköposti: bquarles@augusta.edu
-
Päätutkija:
- Michael H Rivner, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen ≥18 vuotta.
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen.
- Lääkärin vahvistama diagnoosi spastisesta dysfoniasta.
- Saavat onabotulinumtoxinA:ta spamodisen dysfonian hoitoon.
- Hän kokee merkittävää hengitystä ± 5 päivää injektion jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Epilepsia historia ja lääkitys/hoito samaan.
- Naiset, jotka ovat raskaana, odottavat raskautta tai imettävät.
- Mikä tahansa tila, joka päätutkijan näkemyksen mukaan saattaa koehenkilön vaaraan tai koehenkilöt, joiden hoitomyöntyvyys on huono.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitovarsi
koehenkilöille annetaan aktiivista lääkettä ja titrataan 10 mg:n lisäyksin (maksimi kerta-annos on 30 mg), kunnes muutos tai lääkkeen sivuvaikutus havaitaan.
|
10 mg tabletti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Äänivammaindeksi-10
Aikaikkuna: yli 2 kuukautta
|
VHI-10 on asteikko, jolla arvioidaan ääneen liittyvien ongelmallisten oireiden vakavuutta.
Se on 10 kysymyksen sarja.
Jokaiseen kysymykseen vastataan numeroilla 0-4, jolloin 0 tarkoittaa, että potilaalla ei ole koskaan ongelmia kyseisen oireen kanssa. ja 4 tarkoittaa, että potilaalla on aina ongelma tuon oireen kanssa.
|
yli 2 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Michael H Rivner, MD, Charbonnier Professor Emeritus of Neurology
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SD-DAP-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .