Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Firdapse voor vocale zwakte na BOTOX

30 september 2025 bijgewerkt door: Augusta University

Amifampridine voor de behandeling van voorbijgaande stemzwakte na injectie met onabotulinumtoxinA voor krampachtige dysfonie

Botox-injecties in de thyroarytenoïde spier zijn een voorspelbare en effectieve behandeling voor SD, maar resulteren meestal in voorbijgaande symptomen van stemzwakte en kortademigheid gedurende de eerste 2-3 weken na injectie. We veronderstellen dat stemzwakte en kortademigheid na Botox-behandeling kunnen worden verlicht met behulp van amifampridine.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Spasmodische dysfonie (SD) is een dystonie die resulteert in stemonderbrekingen. De steunpilaar van de behandeling omvat injecties met Botox (onabotulinumtoxinA), een neuromusculaire blokker die de presynaptische afgifte van acetylcholine in de neuromusculaire overgang remt. Botox-injecties in de thyroarytenoïde spier zijn een voorspelbare en effectieve behandeling voor SD, maar resulteren meestal in voorbijgaande symptomen van stemzwakte en kortademigheid gedurende de eerste 2-3 weken na injectie. Bij overdosering van Botox kunnen deze symptomen nog langer aanhouden.

We veronderstellen dat deze eerste, voorbijgaande symptomen van stemzwakte en kortademigheid na Botox-behandeling kunnen worden verlicht met behulp van amifampridine, dat werkt op de neuromusculaire overgang om de synaptische aanwezigheid van de neurotransmitter acetylcholine te verhogen. In deze eerste studies zullen we kijken naar patiënten die significant ademen na een injectie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw ≥18 jaar.
  2. In staat om geïnformeerde toestemming te geven.
  3. Bevestigde arts-diagnose van krampachtige dysfonie.
  4. Ontvangt onabotulinumtoxinA voor de behandeling van hun krampachtige dysfonie.
  5. Ervaar significante ademnood ± 5 dagen na hun injectie.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van epilepsie en medicatie/behandeling hiervoor.
  2. Vrouwen die zwanger zijn, zwanger willen worden of borstvoeding geven.
  3. Elke aandoening die, naar de mening van de hoofdonderzoeker, de proefpersoon in gevaar brengt, of de proefpersoon met een slechte therapietrouw.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsarm
proefpersonen krijgen een actief medicijn en worden getitreerd in stappen van 10 mg (met een maximale enkele dosis van 30 mg) totdat een verandering of bijwerking van het medicijn wordt opgemerkt.
Geneesmiddel: Amifampridine
Tablet van 10 mg
Andere namen:
  • Firdaps

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Stem Handicap Index-10
Tijdsspanne: ruim 2 maanden
VHI-10 is een schaal die wordt gebruikt om de ernst van problematische symptomen die verband houden met de stem te beoordelen. Het is een serie van 10 vragen. Elke vraag wordt beantwoord met de cijfers 0-4, waarbij 0 betekent dat de patiënt nooit een probleem heeft met dat symptoom; en 4 betekent dat de patiënt altijd een probleem heeft met dat symptoom.
ruim 2 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Augusta University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michael H Rivner, MD, Charbonnier Professor Emeritus of Neurology

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 oktober 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 mei 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 september 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

3 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 september 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SD-DAP-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren