Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Firdapse for post-BOTOX vokal svakhet

30. september 2025 oppdatert av: Augusta University

Amifampridin for behandling av forbigående stemmesvakhet etter OnabotulinumtoxinA-injeksjon for spasmodisk dysfoni

Botox-injeksjoner i thyroarytenoidmuskelen er en forutsigbar og effektiv behandling for SD, men resulterer typisk i forbigående symptomer på stemmesvakhet og pust i løpet av de første 2-3 ukene etter injeksjon. Vi antar at stemmesvakhet og pusteevne etter Botox-behandling kan lindres ved å bruke amifampridin.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Spasmodisk dysfoni (SD) er en dystoni som resulterer i stemmebrudd. Hovedstøtten i behandlingen involverer injeksjoner med Botox (onabotulinumtoxinA), en nevromuskulær blokker som hemmer pre-synaptisk frigjøring av acetylkolin i det nevromuskulære krysset. Botox-injeksjoner i thyroarytenoidmuskelen er en forutsigbar og effektiv behandling for SD, men resulterer typisk i forbigående symptomer på stemmesvakhet og pust i løpet av de første 2-3 ukene etter injeksjon. Disse symptomene kan være til stede enda lenger hvis Botox er overdosert.

Vi antar at disse innledende, forbigående symptomene på stemmesvakhet og pusteevne etter Botox-behandling kan lindres ved å bruke amifampridin som virker ved det nevromuskulære krysset for å øke synaptisk tilstedeværelse av nevrotransmitteren acetylkolin. I disse innledende studiene vil vi se på pasienter som har betydelig pusteevne etter en injeksjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne ≥18 år.
  2. Kan gi informert samtykke.
  3. Bekreftet legediagnose av spasmodisk dysfoni.
  4. Mottar onabotulinumtoxinA for behandling av deres spastiske dysfoni.
  5. Opplever betydelig pusteevne ± 5 dager etter injeksjonen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med epilepsi og på medisiner/behandling for samme.
  2. Kvinner som er gravide, forventer å bli gravide eller ammer.
  3. Enhver tilstand som, etter hovedetterforskerens syn, setter forsøkspersonen i fare, eller personer med dårlig behandlingsoverholdelse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsarm
forsøkspersonene vil få aktivt medikament og titreres opp i trinn på 10 mg (med maksimal enkeltdose er 30 mg) inntil en endring eller bivirkning av legemidlet blir lagt merke til.
Legemiddel: Amifampridin
10mg tablett
Andre navn:
  • Firdapse

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Stemmehandicap-indeks-10
Tidsramme: over 2 måneder
VHI-10 er en skala som brukes til å vurdere alvorlighetsgraden av problematiske symptomer knyttet til stemmen. Det er en serie på 10 spørsmål. Hvert spørsmål besvares med tallene 0-4, med 0 som betyr at pasienten aldri har et problem med det symptomet; og 4 betyr at pasienten alltid har et problem med det symptomet.
over 2 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Augusta University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael H Rivner, MD, Charbonnier Professor Emeritus of Neurology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2021

Primær fullføring (Faktiske)

27. mai 2025

Studiet fullført (Faktiske)

23. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

17. november 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

3. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SD-DAP-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere