Firdapse per la debolezza vocale post-BOTOX
Amifampridina per il trattamento della debolezza vocale transitoria dopo l'iniezione di OnabotulinumtoxinA per la disfonia spasmodica
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La disfonia spasmodica (SD) è una distonia che si traduce in interruzioni vocali. Il cardine del trattamento prevede iniezioni di Botox (onabotulinumtoxinA), un bloccante neuromuscolare che inibisce il rilascio presinaptico di acetilcolina nella giunzione neuromuscolare. Le iniezioni di Botox nel muscolo tireoaritenoideo sono un trattamento prevedibile ed efficace per SD, ma in genere provocano sintomi transitori di debolezza della voce e respiro affannoso durante le prime 2-3 settimane dopo l'iniezione. Questi sintomi possono essere presenti anche più a lungo se il Botox è sovradosato.
Ipotizziamo che questi sintomi iniziali e transitori di debolezza della voce e respiro affannoso dopo il trattamento con Botox possano essere alleviati utilizzando l'amifampridina che agisce a livello della giunzione neuromuscolare per aumentare la presenza sinaptica del neurotrasmettitore acetilcolina. In questi studi iniziali esamineremo i pazienti che presentano un respiro affannoso significativo dopo un'iniezione.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Georgia
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Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Augusta University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina ≥18 anni di età.
- In grado di fornire il consenso informato.
- Diagnosi medica confermata di disfonia spasmodica.
- Riceve onabotulinumtoxinA per il trattamento della loro disfonia spasmodica.
- Esperienze di respirazione significativa ± 5 giorni dopo l'iniezione.
Criteri di esclusione:
- Storia di epilessia e farmaci/trattamento per la stessa.
- Donne in gravidanza, in attesa di una gravidanza o che allattano.
- Qualsiasi condizione che, dal punto di vista del Principal Investigator, metta a rischio il soggetto o soggetti con scarsa compliance al trattamento.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio di trattamento
ai soggetti verrà somministrato un farmaco attivo e titolato in incrementi di 10 mg (con una dose singola massima di 30 mg) fino a quando non si noterà un cambiamento o un effetto collaterale del farmaco.
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Compressa da 10 mg
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Indice Handicap vocale-10
Lasso di tempo: oltre 2 mesi
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VHI-10 è una scala utilizzata per valutare la gravità dei sintomi problematici associati alla voce.
È una serie di 10 domande.
A ogni domanda viene data risposta utilizzando i numeri 0-4, con 0 che significa che il paziente non ha mai problemi con quel sintomo; e, 4 significa che il paziente ha sempre un problema con quel sintomo.
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oltre 2 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Michael H Rivner, MD, Charbonnier Professor Emeritus of Neurology
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie otorinolaringoiatriche
- Malattie laringee
- Disturbi della voce
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Segni e sintomi
- Disfonia
- Prodotti chimici organici
- Piridine
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Ammine
- Aminopiridine
- 4-aminopiridina
- Amifampridina
Altri numeri di identificazione dello studio
- SD-DAP-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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