Firdapse wegen Stimmschwäche nach BOTOX
Amifampridin zur Behandlung vorübergehender Stimmschwäche nach OnabotulinumtoxinA-Injektion bei krampfhafter Dysphonie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die spasmodische Dysphonie (SD) ist eine Dystonie, die zu Stimmausfällen führt. Der Hauptbestandteil der Behandlung sind Injektionen mit Botox (OnabotulinumtoxinA), einem neuromuskulären Blocker, der die präsynaptische Freisetzung von Acetylcholin in die neuromuskuläre Verbindung hemmt. Botox-Injektionen in den Thyroarytenoidmuskel sind eine vorhersehbare und wirksame Behandlung für SD, führen jedoch typischerweise in den ersten 2–3 Wochen nach der Injektion zu vorübergehenden Symptomen wie Stimmschwäche und Atemnot. Diese Symptome können bei einer Überdosierung von Botox sogar noch länger anhalten.
Wir gehen davon aus, dass diese anfänglichen, vorübergehenden Symptome von Stimmschwäche und Atemnot nach einer Botox-Behandlung durch Amifampridin gelindert werden können, das an der neuromuskulären Verbindung wirkt und die synaptische Präsenz des Neurotransmitters Acetylcholin erhöht. In diesen ersten Studien werden wir Patienten untersuchen, die nach einer Injektion unter erheblicher Atemnot leiden.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Georgia
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Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
- Augusta University
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-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männlich oder weiblich ≥18 Jahre.
- Kann eine Einverständniserklärung abgeben.
- Bestätigte ärztliche Diagnose einer spasmodischen Dysphonie.
- Erhält OnabotulinumtoxinA zur Behandlung ihrer krampfartigen Dysphonie.
- Verspürt deutliche Atemnot ± 5 Tage nach der Injektion.
Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte von Epilepsie und Einnahme von Medikamenten/Behandlung dafür.
- Frauen, die schwanger sind, eine Schwangerschaft erwarten oder stillen.
- Jeder Zustand, der nach Ansicht des Hauptforschers den Probanden einem Risiko aussetzt oder bei Probanden eine schlechte Therapiecompliance darstellt.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Behandlungsarm
Den Probanden wird das aktive Arzneimittel verabreicht und die Dosis wird in Schritten von 10 mg erhöht (wobei die maximale Einzeldosis 30 mg beträgt), bis eine Veränderung oder eine Nebenwirkung des Arzneimittels festgestellt wird.
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10 mg Tablette
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Stimmbehinderungsindex-10
Zeitfenster: über 2 Monate
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VHI-10 ist eine Skala zur Beurteilung der Schwere problematischer Symptome im Zusammenhang mit der Stimme.
Es handelt sich um eine Reihe von 10 Fragen.
Jede Frage wird mit den Zahlen 0-4 beantwortet, wobei 0 bedeutet, dass der Patient nie ein Problem mit diesem Symptom hat; und 4 bedeutet, dass der Patient immer ein Problem mit diesem Symptom hat.
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über 2 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Michael H Rivner, MD, Charbonnier Professor Emeritus of Neurology
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neurologische Manifestationen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Erkrankungen der Atemwege
- Otorhinolaryngologische Erkrankungen
- Kehlkopferkrankungen
- Stimmstörungen
- Pathologische Zustände, Anzeichen und Symptome
- Anzeichen und Symptome
- Dysphonie
- Organische Chemikalien
- Pyridinen
- Heterocyclische Verbindungen, 1-Ring
- Heterocyclische Verbindungen
- Amine
- Aminopyridiner
- 4-Aminopyridin
- Amifampridin
Andere Studien-ID-Nummern
- SD-DAP-01
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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