Firdapse para la debilidad vocal post-BOTOX
Amifampridina para el tratamiento de la debilidad vocal transitoria después de la inyección de onabotulinumtoxinA para la disfonía espasmódica
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La disfonía espasmódica (SD) es una distonía que produce interrupciones vocales. El pilar del tratamiento consiste en inyecciones de Botox (onabotulinumtoxinA), un bloqueador neuromuscular que inhibe la liberación presináptica de acetilcolina en la unión neuromuscular. Las inyecciones de Botox en el músculo tiroaritenoideo son un tratamiento predecible y efectivo para la SD, pero generalmente provocan síntomas transitorios de debilidad de la voz y respiración entrecortada durante las primeras 2 a 3 semanas después de la inyección. Estos síntomas pueden estar presentes incluso por más tiempo si se toma una sobredosis de Botox.
Nuestra hipótesis es que estos síntomas transitorios iniciales de debilidad de la voz y respiración entrecortada después del tratamiento con Botox pueden aliviarse con amifampridina, que actúa en la unión neuromuscular para aumentar la presencia sináptica del neurotransmisor acetilcolina. En estos estudios iniciales, analizaremos a los pacientes que tienen una respiración entrecortada significativa después de una inyección.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer ≥18 años de edad.
- Capaz de proporcionar consentimiento informado.
- Diagnóstico médico confirmado de disfonía espasmódica.
- Recibe onabotulinumtoxinA para el tratamiento de su disfonía espasmódica.
- Experimenta respiración entrecortada significativa ± 5 días después de la inyección.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de epilepsia y medicación/tratamiento de la misma.
- Mujeres que están embarazadas, esperando quedar embarazadas o amamantando.
- Cualquier condición que, a juicio del Investigador Principal, ponga en riesgo al sujeto, o sujetos con mala adherencia al tratamiento.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo de tratamiento
a los sujetos se les administrará el fármaco activo y se titulará en incrementos de 10 mg (con una dosis única máxima de 30 mg) hasta que se note un cambio o un efecto secundario del fármaco.
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Tableta de 10 mg
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Índice de discapacidad de voz-10
Periodo de tiempo: más de 2 meses
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VHI-10 es una escala utilizada para evaluar la gravedad de los síntomas problemáticos asociados con la voz.
Es una serie de 10 preguntas.
Cada pregunta se responde usando números del 0 al 4, donde 0 significa que el paciente nunca tiene un problema con ese síntoma; y 4 significa que el paciente siempre tiene un problema con ese síntoma.
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más de 2 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michael H Rivner, MD, Charbonnier Professor Emeritus of Neurology
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Enfermedades de la laringe
- Trastornos de la voz
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Afonía
- Químicos orgánicos
- Piridina
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Amina
- Aminopiridinas
- 4-aminopiridina
- Amifampridina
Otros números de identificación del estudio
- SD-DAP-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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