Klinisk erfaring med thalidomid hos thalassemiske patienter

Formålet med undersøgelsen var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​kombinationsbehandlingen af ​​hydroxyurinstof og thalidomid hos patienter med beta-thalassæmi. Deltagerne blev evalueret på grundlag af egnethedskriterier, samtykke blev indhentet og baseline undersøgelser blev udført på screeningbesøget. Deltagerne blev fortsat på Hydroxyurea (10-20 mg/kg/dag) i de første seks måneder, og derefter i de næste seks måneder blev thalidomid (2-5 mg/kg/dag) tilføjet til interventionen. Aspirin blev også tilsat (2-4 mg/kg/dag).

Effektivitet:

Vedligeholdelse eller stigning i hæmoglobinniveauer (Hb) og ændringer i transfusionshyppighed før og efter brug af kombinationsterapi blev brugt til at evaluere effektiviteten af ​​kombinationsterapien. Gode ​​respondere var de patienter, der var på transfusion og gik fra transfusion efter kombinationsbehandlingen, eller personer, der allerede var ude af transfusion og efter kombinationsbehandling viste en stigning i Hb på mindst 1 gm/dl. Responders var dem, der forblev på transfusion i kombinationsbehandling, men som viste en 50 % reduktion i blodbehovet. Hvorimod ikke-respondere var personer, der ikke havde transfusion før kombinationsbehandling og havde en forbedring i Hb på <1gm/dl, eller dem, der forblev på transfusion under kombinationsbehandling og ikke oplevede transfusionsreduktion på mindst 50 %.

Sikkerhed:

Lægemidlets sikkerhed blev evalueret på grundlag af følgende parametre, og interventionen blev afbrudt eller sat i bero, hvis:

• Kreatinin >1,1mg/dl, urinstof >43mg/dl),
• Leverfunktion (SGPT >35mg/L)
• Absolut neutrofiltal<2*109/L
• Blodplader < 100*109/L