サラセミア患者におけるサリドマイドの臨床経験

この研究の目的は、ベータサラセミア患者におけるヒドロキシ尿素とサリドマイドの併用療法の有効性と安全性を評価することでした。 参加者は適格基準に基づいて評価され、同意が得られ、スクリーニング訪問時にベースライン調査が行われました。 参加者は、最初の 6 か月間はヒドロキシ尿素 (10 ～ 20 mg/kg/日) を継続し、次の 6 か月間はサリドマイド (2 ～ 5 mg/kg/日) を介入に追加しました。 アスピリンも追加されました (2-4mg/kg/日)。

有効性:

併用療法の使用前後のヘモグロビン（Hb）レベルの維持または上昇、および輸血頻度の変化を使用して、併用療法の有効性を評価しました。 良好な応答者は、輸血を受けていて併用療法後に輸血を中止した患者、またはすでに輸血を中止し、併用療法後に少なくとも1gm / dlのHbの増加を示した個人でした。 応答者は、併用療法で輸血を続けたが、必要な血液量が 50% 減少した患者でした。 一方、非応答者は、併用療法の前に輸血を中止し、Hbの改善が1gm / dl未満であった個人、または併用療法中に輸血を続け、少なくとも50％の輸血の減少を経験しなかった人でした.

安全性：

薬物の安全性は、次のパラメーターに基づいて評価され、介入は中止または保留されました。

• クレアチニン >1.1mg/dl、尿素 >43mg/dl)、
• 肝機能 (SGPT >35mg/L)
• 絶対好中球数<2*109/L
• 血小板 < 100*109/L