지중해성 빈혈 환자에서 탈리도마이드의 임상적 경험

본 연구의 목적은 베타 지중해빈혈 환자에서 hydroxyurea와 thalidomide 병용요법의 유효성과 안전성을 평가하는 것이다. 참가자는 적격성 기준에 따라 평가되었고, 동의를 얻었으며 선별 방문에서 기본 조사가 수행되었습니다. 참가자들은 처음 6개월 동안 Hydroxyurea(10-20mg/kg/일)를 계속 복용했고 그 다음 6개월 동안 탈리도마이드(2-5mg/kg/일)를 개입에 추가했습니다. 아스피린도 추가되었습니다(2-4mg/kg/일).

효능:

병용요법 전후의 헤모글로빈(Hb) 수치의 유지 또는 상승, 수혈빈도의 변화 등을 이용하여 병용요법의 효과를 평가하였다. 좋은 반응자는 수혈 중이었고 병용 요법 후 수혈을 중단한 환자 또는 이미 수혈을 중단하고 병용 요법 후 Hb가 최소 1gm/dl 증가한 것으로 나타난 개인이었습니다. 반응자는 병용 요법으로 수혈을 계속 받았지만 혈액 요구량이 50% 감소한 사람들이었습니다. 반면, 비반응자는 병용 요법 전에 수혈을 받지 않고 Hb가 1gm/dl 미만으로 개선된 개인이거나 병용 요법 동안 수혈을 유지하고 최소 50%의 수혈 감소를 경험하지 않은 개인이었습니다.

안전:

다음 매개변수를 기준으로 약물의 안전성을 평가했으며 다음과 같은 경우 개입을 중단하거나 보류했습니다.

• 크레아티닌 >1.1mg/dl, 요소 >43mg/dl),
• 간 기능(SGPT >35mg/L)
• 절대 호중구 수<2*109/L
• 혈소판 < 100*109/L