Esperienza clinica di talidomide in pazienti talassemici

Lo scopo dello studio era valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia di combinazione di idrossiurea e talidomide nei pazienti beta-talassemici. I partecipanti sono stati valutati sulla base dei criteri di ammissibilità, è stato ottenuto il consenso e sono state eseguite le indagini di base durante la visita di screening. I partecipanti hanno continuato l'assunzione di idrossiurea (10-20 mg/kg/giorno) per i primi sei mesi e poi per i successivi sei mesi è stata aggiunta all'intervento la talidomide (2-5 mg/kg/giorno). È stata aggiunta anche l'aspirina (2-4 mg/kg/giorno).

Efficacia:

Il mantenimento o l'aumento dei livelli di emoglobina (Hb) e le variazioni nella frequenza delle trasfusioni prima e dopo l'uso della terapia di combinazione sono stati utilizzati per valutare l'efficacia della terapia di combinazione. I buoni responder sono stati i pazienti che erano in trasfusione e ne sono usciti dopo la terapia di combinazione o gli individui che erano già fuori dalla trasfusione e dopo la terapia di combinazione hanno dimostrato un aumento di Hb di almeno 1 gm/dl. I responder sono stati coloro che hanno continuato a trasfondere con la terapia di combinazione, ma hanno mostrato una riduzione del 50% del fabbisogno di sangue. Considerando che, i non-responder erano individui che non avevano ricevuto trasfusioni prima della terapia di combinazione e avevano un miglioramento dell'Hb <1 gm/dl, o coloro che erano rimasti in trasfusione durante la terapia di combinazione e non avevano avuto una riduzione della trasfusione di almeno il 50%.

Sicurezza:

La sicurezza del farmaco è stata valutata sulla base dei seguenti parametri e l'intervento è stato interrotto o sospeso se:

• Creatinina >1.1mg/dl, Urea >43mg/dl),
• Funzionalità epatica (SGPT >35mg/L)
• Conta assoluta dei neutrofili <2*109/L
• Piastrine < 100*109/L