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Expérience clinique de la thalidomide chez les patients thalassémiques

11 novembre 2021 mis à jour par: Children's Hospital Karachi

Efficacité et innocuité de l'association d'hydroxyurée et de thalidomide à faible dose sur la synthèse de l'hémoglobine chez les patients atteints de thalassémie

Objectifs

Objectif principal:

• Déterminer l'efficacité et l'innocuité de la thérapie combinée d'hydroxyurée et de thalidomide chez les patients bêta-thalassémiques.

Objectif secondaire :

• Pour déterminer le changement de la taille du foie et de la rate des patients atteints de bêta-thalassémie sous traitement combiné

Un essai non randomisé à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la thérapie combinée d'hydroxyurée et de thalidomide chez les patients bêta-thalassémiques. C'était une étude de douze mois. Les participants ont été suivis pendant six mois sous hydroxyurée seule, puis la thérapie combinée d'hydroxyurée et de thalidomide pendant encore six mois. Les résultats de l'examen physique, des signes vitaux, des résultats de laboratoire et de l'échographie ont été enregistrés au départ, pendant et à la fin de l'étude.

Taille de l'échantillon et population Cette étude a inclus 135 patients bêta-thalassémiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de l'étude était d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de la thérapie combinée d'hydroxyurée et de thalidomide chez les patients bêta-thalassémiques. Les participants ont été évalués sur la base des critères d'éligibilité, le consentement a été obtenu et des enquêtes de base ont été effectuées lors de la visite de sélection. Les participants ont continué à prendre de l'hydroxyurée (10-20 mg/kg/jour) pendant les six premiers mois, puis pendant les six mois suivants, la thalidomide (2-5 mg/kg/jour) a été ajoutée à l'intervention. De l'aspirine a également été ajoutée (2 à 4 mg/kg/jour).

Efficacité:

Le maintien ou l'augmentation des taux d'hémoglobine (Hb) et les modifications de la fréquence des transfusions avant et après l'utilisation de la thérapie combinée ont été utilisés pour évaluer l'efficacité de la thérapie combinée. Les bons répondeurs étaient les patients qui recevaient une transfusion et qui ont arrêté la transfusion après la thérapie combinée ou les personnes qui étaient déjà arrêtées et qui, après la thérapie combinée, ont montré une augmentation de l'Hb d'au moins 1 g/dl. Les répondeurs étaient ceux qui restaient sous transfusion sous traitement combiné, mais affichaient une réduction de 50 % des besoins en sang. Alors que les non-répondeurs étaient des individus qui n'avaient pas reçu de transfusion avant la thérapie combinée et avaient une amélioration de l'Hb de <1 g/dl, ou ceux qui étaient restés sous transfusion pendant la thérapie combinée et qui n'avaient pas connu de réduction transfusionnelle d'au moins 50 %.

Sécurité:

L'innocuité du médicament a été évaluée sur la base des paramètres suivants et l'intervention a été interrompue ou suspendue si :

  • Créatinine >1.1mg/dl, Urée >43mg/dl),
  • Fonction hépatique (SGPT >35mg/L)
  • Nombre absolu de neutrophiles<2*109/L
  • Plaquettes < 100*109/L

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

135

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan
        • Children's Hospital Karachi

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients avec un diagnostic clinique et génétique de β-thalassémie majeure et intermédiaire
  2. Patients ayant montré une réponse partielle ou une diminution de la réponse à l'hydroxyurée
  3. Les patients qui ne sont pas candidats à la procédure de greffe de moelle osseuse.

Critère d'exclusion:

  1. Patients mariés
  2. Patients présentant des comorbidités telles que des maladies du foie, cérébrovasculaires, cardiovasculaires ou rénales
  3. Patients allergiques aux ingrédients du médicament
  4. Patients souffrant de troubles mentaux
  5. Patients inscrits à d'autres essais cliniques
  6. Patients ayant des antécédents de thrombose veineuse ou artérielle

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Association d'hydroxyurée et de thalidomide
L'hydroxyurée a été poursuivie à la dose de 10-20 mg/kg/jour pendant 6 mois puis la thalidomide a été ajoutée par voie orale à la dose de 2-5 mg/kg/jour pendant 6 mois.
Médicament: hydroxyurée et thalidomide
Évaluation de l'utilisation combinée d'hydroxyurée et de thalidomide chez les patients bêta-thalassémiques

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des besoins transfusionnels
Délai: 6 mois sous traitement combiné
Modification des besoins transfusionnels (mesurés en volume sanguin en ml) par mois par rapport au départ
6 mois sous traitement combiné
Changement des niveaux d'hémoglobine
Délai: 6 mois sous traitement combiné
Changement du taux d'hémoglobine de> 1 g / dl par rapport à la ligne de base
6 mois sous traitement combiné
Modification du test de la fonction hépatique
Délai: 6 mois sous traitement combiné
Changement de SGPT en U/l par rapport à la ligne de base
6 mois sous traitement combiné
Modification du test de la fonction hépatique
Délai: 6 mois sous traitement combiné
Modification de la bilirubine totale, directe et indirecte en mg/dl par rapport au départ
6 mois sous traitement combiné
Modification du test de la fonction rénale
Délai: 6 mois sous traitement combiné
Modification des taux d'urée et de créatinine en mg/dl par rapport au départ
6 mois sous traitement combiné

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la taille de la rate
Délai: 6 mois sous traitement combiné
Modification de la taille de la rate (en centimètres) par rapport à la ligne de base
6 mois sous traitement combiné
Modification de la taille du foie
Délai: 6 mois sous traitement combiné
Modification de la taille du foie (en centimètres) par rapport au départ
6 mois sous traitement combiné

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Karachi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2020

Achèvement primaire (Réel)

31 décembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

31 janvier 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 octobre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 novembre 2021

Première publication (Réel)

24 novembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 novembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CH-0420

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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