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Klinische Erfahrung mit Thalidomid bei Thalassämie-Patienten

11. November 2021 aktualisiert von: Children's Hospital Karachi

Wirksamkeit und Sicherheit der Kombination von Hydroxyharnstoff und niedrig dosiertem Thalidomid auf die Hämoglobinsynthese bei Thalassämie-Patienten

Ziele

Hauptziel:

• Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit der Kombinationstherapie von Hydroxyharnstoff und Thalidomid bei Beta-Thalassämie-Patienten.

Nebenziel:

• Bestimmung der Veränderung der Leber- und Milzgröße von Beta-Thalassämie-Patienten unter der Kombinationstherapie

Eine einarmige, nicht randomisierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Kombinationstherapie aus Hydroxyharnstoff und Thalidomid bei Beta-Thalassämie-Patienten. Es war eine zwölfmonatige Studie. Die Teilnehmer wurden sechs Monate lang mit Hydroxyharnstoff allein und dann weitere sechs Monate mit der Kombinationstherapie aus Hydroxyharnstoff und Thalidomid überwacht. Die Befunde der körperlichen Untersuchung, Vitalfunktionen, Labor- und Ultraschallbefunde wurden zu Studienbeginn, während und am Ende der Studie aufgezeichnet.

Stichprobengröße und Population Diese Studie umfasste 135 Beta-Thalassämie-Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zweck der Studie war die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Kombinationstherapie aus Hydroxyharnstoff und Thalidomid bei Beta-Thalassämie-Patienten. Die Teilnehmer wurden auf der Grundlage von Eignungskriterien bewertet, die Zustimmung wurde eingeholt und Ausgangsuntersuchungen wurden beim Screening-Besuch durchgeführt. Die Teilnehmer erhielten in den ersten sechs Monaten weiterhin Hydroxyharnstoff (10-20 mg/kg/Tag) und dann wurde die Intervention für die nächsten sechs Monate mit Thalidomid (2-5 mg/kg/Tag) ergänzt. Aspirin wurde ebenfalls hinzugefügt (2–4 mg/kg/Tag).

Wirksamkeit:

Beibehaltung oder Anstieg der Hämoglobin (Hb)-Spiegel und Änderungen der Transfusionshäufigkeit vor und nach der Anwendung der Kombinationstherapie wurden verwendet, um die Wirksamkeit der Kombinationstherapie zu bewerten. Gute Responder waren die Patienten, die eine Transfusion erhielten und nach der Kombinationstherapie von der Transfusion abgesetzt wurden, oder Personen, die bereits keine Transfusion mehr hatten und nach der Kombinationstherapie einen Hb-Anstieg von mindestens 1 gm/dl zeigten. Responder waren diejenigen, die bei der Kombinationstherapie eine Transfusion beibehielten, aber einen 50%igen Rückgang des Blutbedarfs zeigten. Wohingegen Non-Responder Personen waren, die vor der Kombinationstherapie keine Transfusion erhielten und eine Verbesserung des Hb von < 1 gm/dl aufwiesen, oder diejenigen, die während der Kombinationstherapie auf Transfusion blieben und keine Transfusionsreduktion von mindestens 50 % erfuhren.

Sicherheit:

Die Sicherheit des Medikaments wurde auf der Grundlage der folgenden Parameter bewertet und die Intervention wurde abgebrochen oder ausgesetzt, wenn:

  • Kreatinin >1,1 mg/dl, Harnstoff >43 mg/dl),
  • Leberfunktion (SGPT >35mg/L)
  • Absolute Neutrophilenzahlen<2*109/L
  • Blutplättchen < 100*109/L

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

135

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan
        • Children's Hospital Karachi

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit klinischer und genetischer Diagnose von β-Thalassämie major und intermedia
  2. Patienten, die ein partielles Ansprechen oder eine Abnahme des Ansprechens auf Hydroxyharnstoff zeigten
  3. Patienten, die keine Kandidaten für das Knochenmarktransplantationsverfahren sind.

Ausschlusskriterien:

  1. Verheiratete Patienten
  2. Patienten mit Komorbiditäten wie Leber-, zerebrovaskulären, kardiovaskulären oder Nierenerkrankungen
  3. Patienten, die gegen die Wirkstoffe des Arzneimittels allergisch sind
  4. Patienten mit psychischen Störungen
  5. Patienten, die an anderen klinischen Studien teilnehmen
  6. Patienten mit venöser oder arterieller Thrombose in der Vorgeschichte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kombination aus Hydroxyharnstoff und Thalidomid
Hydroxyharnstoff wurde in einer Dosis von 10–20 mg/kg/Tag für 6 Monate fortgesetzt und dann wurde Thalidomid oral in einer Dosis von 2–5 mg/kg/Tag für 6 Monate hinzugefügt.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff und Thalidomid
Bewertung der Kombinationsanwendung von Hydroxyharnstoff und Thalidomid bei Beta-Thalassämie-Patienten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Transfusionsbedarfs
Zeitfenster: 6 Monate unter Kombinationstherapie
Veränderung des Transfusionsbedarfs (gemessen als Blutvolumen in ml) pro Monat gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate unter Kombinationstherapie
Veränderung des Hämoglobinspiegels
Zeitfenster: 6 Monate unter Kombinationstherapie
Änderung des Hämoglobinspiegels von > 1 g/dl gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate unter Kombinationstherapie
Veränderung im Leberfunktionstest
Zeitfenster: 6 Monate unter Kombinationstherapie
Änderung des SGPT in U/l gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate unter Kombinationstherapie
Veränderung im Leberfunktionstest
Zeitfenster: 6 Monate unter Kombinationstherapie
Veränderung des gesamten, direkten und indirekten Bilirubins in mg/dl gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate unter Kombinationstherapie
Veränderung im Nierenfunktionstest
Zeitfenster: 6 Monate unter Kombinationstherapie
Veränderung der Harnstoff- und Kreatininspiegel in mg/dl gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate unter Kombinationstherapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Milzgröße
Zeitfenster: 6 Monate unter Kombinationstherapie
Veränderung der Milzgröße (in Zentimetern) gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate unter Kombinationstherapie
Veränderung der Lebergröße
Zeitfenster: 6 Monate unter Kombinationstherapie
Veränderung der Lebergröße (in Zentimetern) gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate unter Kombinationstherapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Karachi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CH-0420

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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