Klinische ervaring met thalidomide bij thalassemische patiënten

Het doel van de studie was het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van de combinatietherapie van hydroxyurea en thalidomide bij bèta-thalassemiepatiënten. De deelnemers werden geëvalueerd op basis van geschiktheidscriteria, er werd toestemming verkregen en er werden basisonderzoeken uitgevoerd tijdens het screeningbezoek. De deelnemers kregen gedurende de eerste zes maanden Hydroxyurea (10-20 mg/kg/dag) en daarna werd gedurende de volgende zes maanden thalidomide (2-5 mg/kg/dag) aan de interventie toegevoegd. Aspirine werd ook toegevoegd (2-4 mg/kg/dag).

Doeltreffendheid:

Behoud of stijging van hemoglobine (Hb)-waarden en veranderingen in transfusiefrequentie voor en na het gebruik van combinatietherapie werden gebruikt om de werkzaamheid van de combinatietherapie te evalueren. Goede responders waren de patiënten die een transfusie kregen en de transfusie stopten na de combinatietherapie of personen die al geen transfusie hadden en na de combinatietherapie een Hb-stijging vertoonden van ten minste 1gm/dl. Responders waren degenen die transfusie bleven gebruiken op combinatietherapie, maar een vermindering van 50% in bloedbehoefte vertoonden. Terwijl non-responders personen waren die geen transfusie kregen vóór combinatietherapie en een verbetering in Hb van <1gm/dl hadden, of degenen die transfusie bleven gebruiken tijdens combinatietherapie en geen transfusiereductie van ten minste 50% ervoeren.

Veiligheid:

De veiligheid van het medicijn werd beoordeeld op basis van de volgende parameters en de interventie werd stopgezet of opgeschort als:

• creatinine >1,1 mg/dl, ureum >43 mg/dl),
• Leverfunctie (SGPT >35mg/L)
• Absoluut aantal neutrofielen<2*109/L
• Bloedplaatjes < 100*109/L