Клинический опыт применения талидомида у пациентов с талассемией

Цель исследования — оценить эффективность и безопасность комбинированной терапии гидроксимочевиной и талидомидом у больных бета-талассемией. Участники были оценены на основе критериев приемлемости, было получено согласие, и во время скринингового визита были проведены базовые исследования. Участники продолжали принимать гидроксимочевину (10-20 мг/кг/день) в течение первых шести месяцев, а затем в течение следующих шести месяцев к вмешательству был добавлен талидомид (2-5 мг/кг/день). Также добавляли аспирин (2-4 мг/кг/день).

Эффективность:

Поддержание или повышение уровня гемоглобина (Hb) и изменение частоты переливаний до и после применения комбинированной терапии использовали для оценки эффективности комбинированной терапии. Хорошим ответом были пациенты, получавшие переливание крови и отказавшиеся от него после комбинированной терапии, или лица, которые уже отказались от переливания и после комбинированной терапии продемонстрировали повышение Hb не менее чем на 1 г/дл. Респондентами были те, кто продолжал получать переливание при комбинированной терапии, но у них наблюдалось снижение потребности в крови на 50%. Принимая во внимание, что к неответившим относились лица, которые не получали трансфузии до комбинированной терапии и имели улучшение гемоглобина <1 г/дл, или те, кто продолжал переливание во время комбинированной терапии и не испытал снижения трансфузии по крайней мере на 50%.

Безопасность:

Безопасность препарата оценивали на основе следующих параметров, и вмешательство прекращали или откладывали, если:

• креатинин > 1,1 мг/дл, мочевина > 43 мг/дл),
• Функция печени (SGPT >35 мг/л)
• Абсолютное количество нейтрофилов <2*109/л
• Тромбоциты < 100*109/л