Experiência clínica da talidomida em pacientes talassêmicos

O objetivo do estudo foi avaliar a eficácia e segurança da terapia combinada de hidroxiureia e talidomida em pacientes com talassemia beta. Os participantes foram avaliados com base nos critérios de elegibilidade, o consentimento foi obtido e as investigações iniciais foram realizadas na visita de triagem. Os participantes continuaram a tomar hidroxiureia (10-20 mg/kg/dia) durante os primeiros seis meses e, nos seis meses seguintes, a talidomida (2-5 mg/kg/dia) foi adicionada à intervenção. A aspirina também foi adicionada (2-4mg/kg/dia).

Eficácia:

A manutenção ou elevação dos níveis de hemoglobina (Hb) e as alterações na frequência de transfusão antes e após o uso da terapia combinada foram usadas para avaliar a eficácia da terapia combinada. Os bons respondedores foram os pacientes que estavam em transfusão e abandonaram a transfusão após a terapia combinada ou indivíduos que já estavam sem transfusão e após a terapia combinada demonstraram um aumento na Hb de pelo menos 1gm/dl. Os respondedores foram aqueles que permaneceram na transfusão na terapia combinada, mas apresentaram uma redução de 50% nas necessidades de sangue. Já os não respondedores eram indivíduos que estavam off-transfusion antes da terapia combinada e tiveram melhora na Hb <1gm/dl, ou aqueles que permaneceram em transfusão durante a terapia combinada e não apresentaram redução transfusional de pelo menos 50%.

Segurança:

A segurança do medicamento foi avaliada com base nos seguintes parâmetros e a intervenção foi descontinuada ou suspensa se:

• Creatinina >1,1mg/dl, Ureia >43mg/dl),
• Função hepática (SGPT >35mg/L)
• Contagens absolutas de neutrófilos <2*109/L
• Plaquetas < 100*109/L