Doświadczenie kliniczne talidomidu u pacjentów z talasemią

Celem pracy była ocena skuteczności i bezpieczeństwa terapii skojarzonej hydroksymocznikiem i talidomidem u pacjentów z talasemią beta. Uczestnicy zostali ocenieni na podstawie kryteriów kwalifikowalności, uzyskano zgodę i przeprowadzono podstawowe badania podczas wizyty przesiewowej. Uczestnikom kontynuowano przyjmowanie hydroksymocznika (10-20 mg/kg/dzień) przez pierwsze sześć miesięcy, a następnie przez następne sześć miesięcy do interwencji dodano talidomid (2-5 mg/kg/dzień). Dodano również aspirynę (2-4 mg/kg/dzień).

Skuteczność:

Utrzymanie lub wzrost poziomu hemoglobiny (Hb) i zmiany częstości transfuzji przed i po zastosowaniu terapii skojarzonej wykorzystano do oceny skuteczności terapii skojarzonej. Dobrze reagujący byli pacjenci, którzy otrzymywali transfuzję i zaprzestali transfuzji po terapii skojarzonej lub osoby, które już nie brały transfuzji i po terapii skojarzonej wykazywały wzrost Hb o co najmniej 1 gm/dl. Osoby reagujące na leczenie to osoby, które kontynuowały transfuzję podczas terapii skojarzonej, ale wykazywały 50% zmniejszenie zapotrzebowania na krew. Podczas gdy osoby niereagujące na leczenie to osoby, które nie były poddawane transfuzji przed terapią skojarzoną i miały poprawę Hb <1 gm/dl, lub osoby, które kontynuowały transfuzję podczas terapii skojarzonej i nie doświadczyły zmniejszenia liczby transfuzji o co najmniej 50%.

Bezpieczeństwo:

Bezpieczeństwo leku oceniano na podstawie następujących parametrów, a interwencję przerywano lub wstrzymywano, jeśli:

• kreatynina >1,1mg/dl, mocznik >43mg/dl),
• Czynność wątroby (SGPT >35 mg/l)
• Bezwzględna liczba neutrofili <2*109/l
• płytki krwi < 100*109/l