Experiencia clínica de la talidomida en pacientes talasémicos

El propósito del estudio fue evaluar la eficacia y seguridad de la terapia combinada de hidroxiurea y talidomida en pacientes con beta-talasemia. Los participantes fueron evaluados sobre la base de los criterios de elegibilidad, se obtuvo el consentimiento y se realizaron investigaciones de referencia en la visita de selección. Los participantes continuaron con hidroxiurea (10-20 mg/kg/día) durante los primeros seis meses y luego, durante los siguientes seis meses, se agregó talidomida (2-5 mg/kg/día) a la intervención. También se añadió aspirina (2-4 mg/kg/día).

Eficacia:

El mantenimiento o aumento de los niveles de hemoglobina (Hb) y los cambios en la frecuencia de las transfusiones antes y después del uso de la terapia combinada se usaron para evaluar la eficacia de la terapia combinada. Los pacientes que respondieron bien fueron los pacientes que estaban recibiendo transfusiones y dejaron de transfusiones después de la terapia de combinación o los pacientes que ya no habían recibido transfusiones y después de la terapia de combinación demostraron un aumento en la Hb de al menos 1 g/dl. Los que respondieron fueron aquellos que permanecieron con la transfusión en terapia combinada pero mostraron una reducción del 50% en los requerimientos de sangre. Mientras que, los que no respondieron, fueron individuos que no recibieron transfusiones antes de la terapia combinada y tuvieron una mejoría en la Hb de <1 g/dl, o aquellos que permanecieron con transfusiones durante la terapia combinada y no experimentaron una reducción de transfusiones de al menos 50 %.

Seguridad:

La seguridad del fármaco se evaluó sobre la base de los siguientes parámetros y la intervención se interrumpió o suspendió si:

• Creatinina >1,1mg/dl, Urea >43mg/dl),
• Función hepática (SGPT >35mg/L)
• Recuento absoluto de neutrófilos <2*109/L
• Plaquetas < 100*109/L